药物经济学评价方法及评价指标

1. 药物经济学评价方法及评价指标 医学院 冯变玲

2. 评价备选方案的经济性，是药物经济学评价的核心内容。

3. 第一节 有关的基本概念和基础知识 • 资金的时间价值 不同时间发生的数额相等的资金(等额资金)在价值上的差别，称为资金的时间价值。 • 现金流量 方案在各个时间点(简称时点)上实际发生的资金流出或资金流入。流出系统的资金称为现金流出(也叫负现金流量，以负数表示)，流入系统的资金称为现金流入(也叫正现金流量，以正数表示)。同一时点上的现金流出和现金流入之代数和，称为净现金流量。 0 1 2 3 4 …… n-1n

4. 资金等值计算与贴现 把在某个时点发生的资金金额换算成另一个时点的等值金额，这一过程叫资金等值计算。 把将来某一时点的资金金额换算成现在时点或相对于该未来时点的任何较早时点的等值金额，这一过程叫折现或贴现。 计算公式：P=F/(1+i)n=F/(1+i)-n P—现值； F—将来值； i —贴现率； n—方案的时间周期数 时间单位与贴现率的相同，通常为年

5. 某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元，第二年2000元，第三年2000元，贴现率为6%。某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元，第二年2000元，第三年2000元，贴现率为6%。 0 1 2 3 治疗成本现值为：2000 2000 2000 2000X(1+6％)-1 +2000X(1+6％ )-2+2000X(1+6％) )-3=5346(元) • 若成本均发生在每年的年初，则此时的现金流量图为： 0 1 2 3 2000 2000 2000 • 治疗成本现值为： 2000+2000X(1+6％)-1 +2000X(1+6％ )-2=5667(元)

6. 基准折现率 是投资项目经济评价中反映资金时间价值的一个重要参数，是投资决策者对资金时间价值的估值。 • 机会成本 又称机会损失。指将一种具有多种用途的有限资源置于某特定用途时所放弃的置于其他用途时所可能获得的最大收益。

7. 第二节 评价方法及评价指标概述 • 经济评价指标分为三大类 时间型指标、价值型指标、效率型指标。 • 时间型指标是指用来反映项目对所投资金的回收或清偿速度 的指标，如投资回收期、贷款偿还期等。 • 价值型指标是指用来反映项目净收益绝对量大小的指标，反 映项目的获利能力，如净现值、费用年值等。 • 效率型指标是指用来反映项目所投资金的使用效率的指标， 如简单投资收益率、内(外)部收益率、效益—成 本比等指标。

8. 主要目的 如何以一定的成本取得较大的收益，进而使有限的药物资源得到最优配置和最佳利用，获取最大程度的健康状况改善。 • 药物经济学评价的两大要素是成本和收益。

9. 药物经济学评价指标 • 效益—成本比(或成本—效益比) • 效果—成本比(或成本—效果比) • 效用—成本比(或成本—效用比) 这三种指标的实质都是收益—成本比指标，属效率型指标。 • 药物经济学评价指标又可分为动态评价指标和静态评价指标两大类

10. 成本—效益分析 • 成本—效益分析(cost—benefit analysis，CBA) 对备选方案的成本和收益均以货币形态予以计量和描述，并对货币化了的成本和收益进行比较的一种方法。通常情况下，只有效益不低于成本的方案才是可行方案。

11. 净现值(net present value，NPV)指标 对项目进行动态经济评价的最重要指标之一。 净现值是把不同时点所发生的净现金流量，通过给定的基准折现率折现而得的现值代数和。 是按一定的折现率将方案在整个实施期内各年的效益及成本均折现，所得的效益(正现金流量)现值与成本(负现金流量)现值的代数和。

12. 拟实施的全社会性的针对某种疾病的预防方案，有关的成本和收益数据如下表所示。用净现值指标判断该方案的经济性。拟实施的全社会性的针对某种疾病的预防方案，有关的成本和收益数据如下表所示。用净现值指标判断该方案的经济性。 已知贴现率为5％。 某疾病预防方案现金流量表 年份 0 1 2 3 4 5 6 成本 10000 5260 5260 5260 3100 3100 3100 效益 0 7785 7785 7785 6940 6940 6940

13. 3 3 NPV=-1000+∑(7785—5260)(1+5％)-t+∑(6940—3100)(1+5％ )-t t=1 t=1 =5907.74（元） NPV > 0 该方案是经济的。

14. 互斥方案A、B、C，其有关的成本与效益数据如下表,试比较选优。互斥方案A、B、C，其有关的成本与效益数据如下表,试比较选优。 方案 成本现值 效益现值 A 8.0 11.5 B 12.1 18.0 C 13.4 17.5 解：方案A的净现值为NPV=11.5 – 8.0= 3.5 (万元) 方案B的净现值为NPV=18.0 – 12.1=5.9 (万元) 方案C的净现值为NPV=17.5 – 13.4=4.1 (万元) A、B、C三个方案中，B方案的净现值最大，所以应选择B方案。

15. 净年值(net annual value，NAV) • 通过资金等值换算将方案的净现值分摊到方案整个实施期内各年(从第一年到第n年)的等额年值。 其表达式为： NAV=NPV(A／P，i，n) NAV——净年值 (A／P，i，n)——资本回收系数 • 判别准则： 若NAV≥0，则方案从经济性角度而言可以接受； 若NAV<0，则方案从经济性角度而言不可接受。

16. 效益—成本比(Benefit—Cost Rate，B／C) n n B／C=∑bt／∑ct t=0 t=0 B／C—— 静态效益—成本比 bt ——备选方案在第t年的效益 ct ——备选方案在第t年的成本 n——治疗周期

17. 判定备选方案经济性的判别准则 • 对单一方案或一组独立型方案而言，若B／C≥1，则表明方案的总收益大于或等于方案的总成本，实施该方案是经济的，也即该方案从经济性角度来看可以接受；反之，则方案不经济。 • 对多个互斥方案比较选优时，按照效益—成本比指标排序选优可能会导致错误的结论。则必须选用增量分析法。

18. 对于某一疾病的治疗，有互斥方案M、N可供选择，其中方案M的成本现值为500元，效益现值为1100元；方案N的成本现值为1800元，效益现值为2700元。两方案的实施期限相同。对于某一疾病的治疗，有互斥方案M、N可供选择，其中方案M的成本现值为500元，效益现值为1100元；方案N的成本现值为1800元，效益现值为2700元。两方案的实施期限相同。 由效益—成本比公式可知： 方案M的效益—成本比为 B／C=1100／500=2．2 净现值为 NPV=1100-500=600(元) 方案N的效益—成本比为 B／C=2700／1800=1．5 净现值为 NPV=2700-1800=900(元)

19. 方案M的效益—成本比大于方案N的效益—成本比，但其净现值却小于方案N。方案M的效益—成本比大于方案N的效益—成本比，但其净现值却小于方案N。 • 药物经济学研究与评价的主要目的是用有限的药物资源实现健康状况的最大程度的改善。 • 在资源(成本)不超出合理限度的情况下，应选择净现值较大的方案N。

20. 增量分析法(incremental analysis) 也叫差额分析法，是指对被比较方案在成本、收益等方面的差额部分进行分析，进而对方案进行比较、选优的方法。

21. 某地区疟疾防治项目的实施，需要投入资金102519元，预计可由此避免7031人发病。如果7031人发病，则由此而造成的治疗费用(包括药费、医务人员出诊费)、病人误工和(或)陪伴误工费等经济损失共计437502元。试判断此疟防项目的经济性。某地区疟疾防治项目的实施，需要投入资金102519元，预计可由此避免7031人发病。如果7031人发病，则由此而造成的治疗费用(包括药费、医务人员出诊费)、病人误工和(或)陪伴误工费等经济损失共计437502元。试判断此疟防项目的经济性。 解：该疟防项目的收益和成本均以货币形态予以计量，其经济性可用效益—成本比指标进行评价，即 B／C=437502／102519=4．27 B／C >1 表明该疟防项目的收益大于成本，实施该项目是经济的。

22. 互斥方案M、N均可治疗某疾病，具体的成本和收益数据如下表。互斥方案M、N均可治疗某疾病，具体的成本和收益数据如下表。 方案 成本 收益 M 1100 2354 N 1600 3054 试用成本—效益分析法对方案的经济性进行评价与选择。 • 解 方案M、N的成本和收益 B／C(M)=2354／1100=2.14 B／C(N)=3054／1600=1.91

23. B／C(M)=2354／1100=2.14 △B／ △C=700／500=1.4 方案N更经济

24. 成本—效果分析定义 • 药物经济学研究与评价中的效果，是指健康效果，是满足人们需要的属性。 • 成本—效果分析 (cost-effectiveness analysis，CEA)，是将备选方案的成本以货币形态计量，收益则以临床效果指标来表示，进而对各备选方案的成本和效果进行分析和比较的一种评价方法。

25. 该分析法中的收益直接采用治疗或干预方案实施后所产生的健康效果或临床结果指标该分析法中的收益直接采用治疗或干预方案实施后所产生的健康效果或临床结果指标 • 如血压降低的千帕数，血糖、血脂等指标的变化值，有效率等。 • 因方案的收益采用了非货币化的计量方式，降低了方案间的可比性，故成本—效果分析法仅限用于效果相同或相当的备选方案的评价与比较，大大缩小了成本—效果分析法的适用范围。

26. 成本—效益分析的优势与不足 • 最大优势 • 备选方案之间的可比性强 • 最大不足 • 有些收益无法或不便于货币化及货币化的收益难于被接受 • 成本—效果分析的最大优势与不足恰好是成本—收益分析的不足与优势。

27. 成本—效果分析评价指标 • 用效果—成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临的比较结果如下： 1．成本相同，效果不同； 2．成本不同，效果相同； 3．成本较低，效果较好； 4．成本较低，效果较差； 5．成本较高，效果较好； 6．成本较高，效果较差。 如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现第4、5种情况，则需要进一步比较。

28. 效果—成本比指标是效率型指标，指标值为相对值，对多个互斥备选方案进行经济评价、比较时，简单地按照效果—成本比的大小来排序选优常常会导致错误的结论，也即由直接比较效果—成本比指标值所得的结论不可靠，因此必须采用增量分析法进行评价。效果—成本比指标是效率型指标，指标值为相对值，对多个互斥备选方案进行经济评价、比较时，简单地按照效果—成本比的大小来排序选优常常会导致错误的结论，也即由直接比较效果—成本比指标值所得的结论不可靠，因此必须采用增量分析法进行评价。

29. 增量分析法的步骤及判别准则 • 将备选方案按成本额由小到大排序； • 求算成本额较小方案的效果—成本比，判断其经济性； • 求算与之相邻的成本额较大的方案与该方案之间的增量效果—成本比，并判断之； • 若△E/△C≥E/C，则表明用增量成本所换取的增量效果是经济的，剔除次优的较小成本额方案，保留成本额较高的方案。 • 用保留下来的较优方案与剩余方案依次比较，最终保留下来的方案就是最经济的方案。

30. 成本—效果分析的适用范围 • 成本和效果的计量单位不同，因此成本—效果分析对单一方案进行成本—效果分析因缺乏比较基准而不具有经济意义，不适于对单一方案的经济性进行评价。只适用于可获得同类临床效果并同时符合可比条件的两个或两个以上备选方案间的评价与比较。

31. 采用成本—效果分析法，可以避开对收益的货币化计量，所采用的收益计量方式——效果易于医务人员掌握、易于被患者所接受。因此，截至目前，成本—效果分析法是我国药物经济学研究与评价中最为常用的方法。

32. 案例一 • 对131例确诊为抑郁症的患者，按病情严重程度随机分为3组，分别给予文拉法辛片剂、丙米嗪片剂、舍曲林片剂治疗。疗程均为6周。 • 接受治疗者的其他费用都一样，故按同一时期的相应价格只计算治疗抑郁症药物的费用。 • 以3种药物治疗抑郁症的有效率作为衡量效果的指标。

33. 文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案的费用—效果分析文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案的费用—效果分析 治疗方案 费用(C) 有效率(E％) C／E △CE=100% 丙米嗪组 21.60 91 0.24 2.14 舍曲林组 837.22 89 9.41 103.48 文拉法辛组 1180.11 88 13.41 160.92

34. 丙米嗪是传统的三环类抗抑郁药，而文拉法辛和舍曲林都是新型的抗抑郁药。由表可知，丙米嗪组花费最少，疗效最好，费用—效果比最低，是最经济的治疗方案。

35. 3种治疗方案的不良反应存在较大差异 文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案的不良反应比较 治疗方案 不良反应发生率（%） 口干 便秘 视物模糊 心动过速 头痛 失眠 恶心 食欲减退 丙米嗪 58 39 37 19 7 - - - 舍曲林 - - - - - - 9 4 文拉法辛 37 19 9 7 7 5 - - • 丙米嗪组虽然费用最低，但其不良反应发生率最高。我国目前医疗资源严重不足，特别是在广大农村地区，缺医少药更是普遍，丙米嗪是非常适合我国国情的药物。且丙米嗪的不良反应大多较轻微，没有严重到需停药的程度，且丙米嗪的治疗费用只需其他两组的1／39和1／55，故认为丙米嗪组是治疗抑郁症的最佳治疗方案。但随着人民生活水平的提高，其他两组药物成本的下降(较丙米嗪具更大的降价空间)，丙米嗪被其他两组药所取代也在情理之中。

36. 案例二 • 对尿路感染的治疗有6种方案可供选择，采用回顾性随即调查方法进行研究，方案A、B、C、D、E、F所用药物依次为左旋氧氟沙星注射液、氧氟沙星注射液、头孢哌酮加生理盐水、头孢曲松加生理盐水、头孢哌酮加生理盐水与阿米卡星注射液联用、头孢曲松加生理盐水与阿米卡星注射液联用。 • 本研究以总有效率作为效果指标，成本包括药品成本、检查成本、住院成本、给药成本和患者的误工成本。

37. 6种方案的成本与效果 方 案A B C D E F 成本现值（元） 2542.22 1338.94 3879.61 2570.73 3892.66 2649.56 总有效率（%） 88.89 70.00 89.66 85.71 90.48 90.91

38. 求出方案B的成本—效果比1338.94／70.00=19．13 • 将其余方案与方案B进行比较，分别求算其余方案相对于方案B的增量成本—效果比，具体如下： • 方案A相对于方案B的增量成本—效果比为 (2542.22-1338.94)／(88.89-70.00)=63.70 • 方案C相对于方案B的增量成本—效果比为 (3879.61-1338.94)／(89.66-70.00)=129.23 • 方案D相对于方案B的增量成本—效果比为 (2570.73-1338.94)／(85.71-70.00)=78.41 • 方案E相对于方案B的增量成本—效果比为 (3892.66-1338.94)／(90.48-70.00)=124.69 • 方案F相对于方案B的增量成本—效果比为 (2649.56-1338.94)／(90.91-70.00)=62.68

39. 由以上计算结果可见，方案B的成本最低，成本—效果比也最低，但总有效率最低；此外，相对于方案B的增量成本—效果比较低的方案依次为F、A、D。由以上计算结果可见，方案B的成本最低，成本—效果比也最低，但总有效率最低；此外，相对于方案B的增量成本—效果比较低的方案依次为F、A、D。 • 据报道，左旋氧氟沙星和头孢曲松均有较好的治疗效果。本调查显示，方案A、F具有较高的经济性。

40. 增量分析法无论用于成本—效益分析，还是用于成本—效果分析，其步骤都是相同的，但对增量成本的经济性的判别准则却有所不同，只有确定了类似于B／C≥1这样的比较基准时，增量成本—效果分析才有意义。否则，以被比较方案中较优方案的E／C为比较基准的增量分析法无异于将所有备选方案按其各自的E／C值大小而排序选优。

41. 各个备选方案的总有效率都未达到100％，且不同方案的有效率存在较为显著的差别，即每个备选方案都可能有无效病例存在，且无效病例的数量存在较为显著的差异。各个备选方案的总有效率都未达到100％，且不同方案的有效率存在较为显著的差别，即每个备选方案都可能有无效病例存在，且无效病例的数量存在较为显著的差异。 • 其未考虑每个方案的无效病例的再治疗成本和效果，因此导致所得结论与实际不符。 • 只有在各备选方案的总有效率相同时，或虽不相同但将继续治疗所需的成本和效果补充完备时，才可能通过成本—效果分析法得出正确的结论。

42. 案例三 • 采用决策树分析手段对某医院治疗泌尿系统感染常用的3种治疗方案的成本—效果分析。 (1)病例选择： 选取某院1997年至1999年泌尿系统感染住院病例351例。男性159例，女性192例，年龄22-76岁。将病例分为三组并分别采用A、B、C三种治疗方案，其中方案A组75例，方案B组159例，方案C组117例。

43. (2)治疗方案： • 方案A—静脉滴注头孢三嗪钠2.0g╳l次／日+氨苄西林钠／舒巴坦钠1．5g╳l次／日，8天为一疗程。 • 方案B—口服氟哌酸0.2gX3次／日+静脉滴注环丙沙星注射液400rug X l次／日，7天为一疗程。如未愈，改用静脉滴注头孢三嗪钠3.0g X l次／日，7天为一疗程。 • 方案C—口服羟氨苄青霉素500mg X 3次／日+静脉滴注头孢唑啉钠3.0 g X l次／日，6天为一疗程。如未愈，改用静脉滴注头孢哌酮钠4g X l次／日，5天为一个疗程。

44. (3)疗效标准： 显效——症状、体征恢复正常，尿常规及细菌培养均为阴性； 有效——病情明显好转，细菌培养为阴性，但症状、体征及尿常规尚未完全恢复正常； 微有效——病情有所好转，但不够明显，细菌培养仍为阳性； 无效——用药7—10天后，症状无好转，甚至加重。 将有效和微有效作为有效标准。

45. (4)成本的确定： 成本=直接成本十间接成本+难确定成本 难确定成本指因病痛和不幸引起的费用，极难计量，不予考虑。 间接成本是因疾病导致不能正常工作而损失的费用。本例因患者年龄跨度大(22岁—76岁)，工资损失确定有局限性，不予考虑。 直接成本是提供医疗服务所需费用，包括医疗费、药费、检验费、住院费等。3种治疗方案的诊疗和检验过程相同，故医疗费、检验费基本相同，可不计入成本。 成本=药品成本+床位成本 药品成本以1999年本院药品收费标准计算，病床成本以1999年本院普通床位费12元／天计算。

46. 3种方案的成本分别为： • 方案A (51.75╳2+29.5╳2) ╳8+12╳8=1396(元) • 方案B 最初成本(0.3╳ 3十16.1╳2) ╳7十12╳7=315.70(元) 额外成本51.75╳3╳7+12╳7=1170.75(元) • 方案C 最初成本(1.90╳ 3十5.60╳6) ╳6十12╳6=307.80(元) 额外成本79.80╳4╳5+12╳5=1656(元)

47. 每条途径的累积概率是治疗最终结果的发生概率。每条途径的累积概率是治疗最终结果的发生概率。 • 方案A、B、C的治疗成本合计分别为1396元、865.95=(315.7十1170.75X0.47)元和854.28=(307.8+1656X0.33)元。 • 治愈患者的途径分别为途径2，途径4、5，途径7、8 • 3种方案在治愈率依次为88％、93％和95％情况下，治愈1例患者的期望成本分别为1396／0.88=1586.36元、865.95／0.93=931.13元、854.28／0.95=899.24元。方案C治愈率最高，而成本却最低，由此不必进一步作增量成本—效果分析即可直接判定方案C最经济。

48. 成本—效用分析的概念 • 成本—效用分析(cost ulility analysis，CUA)是将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本和收益进行比较、进而对备选方案的经济性进行比选的方法。

49. 成本—效用分析的评价指标 • 成本—效用分析法常用评价指标是成本—效用比或效用—成本比。 • 用效用—成本比指标对多方案进行经济性评价与比较时所面临的可能情况主要是以下六种： • 效用不同，成本相同； • 效用相同，成本不同； • 效用较高，成本较低； • 效用较低，成本较高； • 效用较低，成本较低； • 效用较高，成本较高。

50. 成本—效用分析的适用范围 • 该分析中的成本与效用的计量指标和计量单位不同，因此无法通过对效用与成本的比较来判定单一方案绝对意义上的经济性。 • 只能用于对多方案(两个或两个以上)的经济性进行比选。 • 由于不同的评价主体或同一评价主体在不同的情况下对同一事物的主观心理评价标准是不同的，导致相同方案的效用指标值不同，因此，成本—效用分析只适用于某一特定时期对同一患者或同一被评价群体可采用的多个备选方案进行评价选择。