Редкие и ультра-редкие заболевания в европе и в мире – взгляд регулятора и пациента

1. Межрегиональная общественная организация «Общество фармакоэкономинческих исследований» Редкие и ультра-редкие заболевания в европе и в мире – взгляд регулятора и пациента XI Выездное заседание Формулярного комитета РАМН, 29.06-04.07.2013, Стокольм, Швеция Холовня Мальвина Альбертовна Директор по экономике

2. Редкие заболевания - определение • Нет одного общего определения • В настоящее время существует 5000 – 8000 редких заболеваний, поражающих 6-8% населения мира • Еженедельно 5 новых редких заболеваний описывается в литературе

3. Ультра-редкие заболевания - определение • Не существует общепринятых (во всем мире или в ЕС) определений ультра-редких заболеваний

4. Орфанные лекарства • Термин "орфанные лекарства" обычно применяется для обозначения лекарственных препаратов, используемых при лечении редких заболеваний • препараты были названы "орфанными" (анг. orphan – сирота) из-за очень малого числа потенциальных пациентов и низкой ожидаемой доходности от инвестиций -они не привлекали фармацевтические компании как предмет исследования

5. Соединенные Штаты Америки Закон «Об орфанных лекарствах» (1993) – • цель: содействовать внедрению на рынок новых орфанных лекарств и проведению научных исследований • 50% расходов производителя на КИ вычитаются из налогооблагаемой суммы • Освобождение от регистрационного взноса и получение 7 лет «исключительности» на рынке

6. Соединенные Штаты Америки (1) • госпомощь в протоколе КИ и возможность поддержки исследований (номативная и организационная) • Компании имеют право на субсидии из специальных фондов правительства, • Продукт регистрируется в FDA по "ускоренной" схеме (к 2008 – 325 орфанных ЛС) • Аналогичные положения – Япония (1995), Сингапур (1997), Австралия (1998)

7. Европейский союз Лекарственное средство называется орфанным, если: • Оно предназначено для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни или хронических прогрессирующих заболеваний, поражающих не более 5 из 10 000 человек в Европейском Союзе • до сих пор нет санкционированного удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения заболевания, или, • если такой метод существует, лекарственное средство будет иметь значительные преимущества для лиц, страдающих этим заболеванием.

8. Европейский союз (1) • Правила касающиеся органных болезни были приняты в 2000 г. • С ноября 2005 г. централизованная процедура регистрации является обязательной для орфанных лекарств. • Но владелец торговой лицензии не может установить фиксированной цены на весь ЕС • Производители получают гарантированную 10-летнюю рыночную исключительность, • существенно сокращаются регистрационные расходы и упрощается сама процедура

9. Европейский союз (2) • Орфанный статус связан с регистрацией продукта в специальном реестре, который хранится в Комитете EMEA по орфанным лекарственным средствам (СОМР) - http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm • Согласно докладу COMP за 2000-2009 гг., на рассмотрение в EMEA были представлены 910 заявок на назначение орфанных лекарств • Обозначение было предоставлено 634 лекарственным технологиям. • 51 из них было зарегистрировано в качестве орфанных лекарств • 36% из них - опухолевые заболевания и 11% - метаболические • 8 представляют собой первый вариант лечения при конкретном показании

10. Польша – оценка орфанных медицинских технологий

11. Польша (1) Группа по редким болезням: • консультативный орган Минздрава • основана с целью обеспечения доступа к информации по вопросам диагностики, лечения и ухода для пациентов с редкими болезнями • Представитель НФЗ, Департамента бюджета, финансов и инвестиции и Департамента политики в области лекарств и фармации Минздрава , одного представителя президента Главного института регистрируемого лекарственные средства, одного представителя президента агентстваHTA ,представителей организаций пациентов, ученых, представителя фармацевтической промышленности и специалиста по этике

12. Польша (2) Группа по редким болезням – задачи: • Разработка прозрачных, основанных на фактических данных, критерии для финансирования инновационных медицинских технологий из государственных средств • рекомендовать лечение редких заболеваний министру здравоохранения, независимо от рекомендаций, вынесенных Консультативным советом агентства по оценке медицинских технологий в Польше

13. Польша (3) Агентство ОМТ – задачи: • министр здравоохранения поручает оценку орфанных лекарств Агентству по оценке медицинских технологии • обеспечении Группы информацией о конкретных орфанных лекарствах, их действии, расходах на лечение и воздействию на бюджет плательщика в случае финансирования лечения орфанных лекарств из государственных средств • оценивать безопасность определенных лекарственных препаратов и сообщать о результатах

14. Польша – оценка орфанных медицинских технологий

15. Цены орфанных ЛС • Цены на орфанные лекарства могут существенно различаться. • Годовая стоимость лечения препаратом, который используется у пациентов с семейным аденоматознымполипозом (генетическое заболевание) составляет 1905 евро. • Ежегодные расходы на лечение различными препаратами, используемыми при I типе мукополисахаридоза составляют около 293 384 евро. • В США, ежегодная стоимость лечения взрослых пациентов лекарственными препаратами, зарегистрированными для лечения болезни Гоше, равна 400 000 долларов США. Этой болезнью поражено почти 20 000 человек в США, а из отчета следует, что в 2004 г. владелец разрешения заработал более 800 миллионов долларов.

16. ПОЛИТИЧЕСКИЕ И СИСТЕМНЫЕ Экономические Система регистрации Рыночные Анализ влияния на бюджет Система реимберсмента Конкуренция компании Политические и этические аспекты Стоимость ЛС Патентная защита Показания ЛС Исследования и разработка МЕДИЦИНСКИЕ Факторы влияющие на цену орфанных лекарств

17. Реимберсмент и ценообразование орфанных ЛС Распространенные болезни Редкие болезни Ультра-редкие болезни Э Эгалитарный подход У Утилитарный подход

18. Анализы, которые применяется при оценке дорогостоящих медицинских технологий

19. Ценообразование ЛС в ультра - редких заболеваниях • очень тесное сотрудничество между HTA-агентствами и агентствами по ценообразованию. • переговоры о цене исключительно жесткие, а потому, даже малейшие аспекты связанные с накопленными доказательствами могут быть использованы в качестве аргументов и они должны оцениваться очень тщательно. Цена орфанного лекарства должна в первую очередь зависеть от: • силы вмешательства и неопределенности оценок в отношении профиля его эффективности и безопасности • числа потенциальных больных, у которых препарат может быть использован (по одному или нескольким показаниям).

20. Больные на ЭРТ в Польше (финансируемой государством)

21. Центрально-восточная Европа

22. Общества пациентов

23. В чем нуждаются пациенты? • Знание о болезни, • Специализированная медицинская помощь, • Реабилитация, • Медицинское и реабилитационное оборудование, • Психологическая поддержка, • Социальная помощь

24. Многочисленные конференции

25. Ассоциации обществ • Имеются международные и европейские ассоциации, которые делятся опытом, организуют совместные проекты, исследования, оказывают поддержку начинающим организациям

26. Федерация пациентов с редкими заболеваниями из восточной и центральной Европы Учредительный комитет - пациенты и их родственники из Беларуси, Литвы, России, Польши и Украины

27. ИТОГИ – что нужно в орфанных заболеваниях

28. Литература • Ценообразование на лекарственные препараты. Ред. Ланда К. перевод с польского Холовня М., Воробьев П., Москва, Ньюдиамед, 2012. • ПрезентацияЛанда К. Механизмы разделения риска в отношении к правилам ценообразования и реимберсмента. • ПрезентацияМатулька Т. Działalność Stowarzyszenia na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi– z perspektywy Polskiej oraz • Europy Centralnej i Wschodniej • ПрезентацияPirtskhelani N., Kochiashvili N. EXPERIENCE INTHE MOLECULAR-GENETIC DIAGNOSTICS IN GEORGIA. • www.chorobyrzadkie.pl • van Ekdom L. PriceSettingOrphan Drugs: Identifying the influential factors on the price setting of Orphan Drugs, MSc Thesis Science and Innovation management Utrecht University, The Netherlands, 2006. • http://frd-cee.org/

29. Спасибо за внимание Холовня Мальвина Альбертовна malwina.holownia@rspor.ru Мазуры, восточно-северная Польша