희귀의약품의 국내 수급관리의 실제

1. 희귀의약품의 국내 수급관리의 실제 소장 장 영 수

2. 센터소개 • 한국희귀의약품센터는 약사법 제 72조의 12에 설립근거를 둔 공익법인 • 사회에서 소외되기 쉬운 희귀질환자에게 진단 및 치료에 필요한 의약품을 공급 • 희귀의약품 및 희귀질환에 관한 최신정보 수집, 데이터베이스화하여 수요자 및 공급자 등 필요로 하는 자에게 제공하고 희귀의약품의 원활한 수급을 도모함으로서 국민건강증진에 기여

3. 주요업무 • 정보수집 획득 가능한 국내, 외 희귀질병 및 희귀의약품 관련 정보수집 • 정보가공 희귀질병 및 희귀의약품 정보분류 및 데이터베이스화 희귀의약품 관련 소식지 발간 • 정보제공 희귀질병 및 희귀의약품에 관한 정확하고 신속한 관련정보제공

4. 주요업무 • 의약품공급 희귀의약품의 국내 수급관리체계 수립 의료기관, 약국 및 의약품공급자와의 연계체계 확립 비유통 희귀의약품의 공급 • 민원접수 및 정책건의 희귀질병 및 희귀의약품에 관한 민원접수 및 고충처리업무 담당 희귀의약품 수급관리체계 확립 및 정책건의

5. 희귀의약품의 정의 • 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하이며 적절한 치료방법과 대체 의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품 • 원칙적으로 동일 제제의 연간 총 수입실적이 백만불(미화) 이하이거나 총 생산실적이 10억원 이하인 것 • 위의 규정에 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 • 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 인정되는 의약품

6. 희귀의약품센터 공급대상 의약품 • 환자진료상 필수품목으로서 채산성과 시장성 등의 이유로 제약업소나 수입업소에서 생산 또는 수입을 중단하여 국내에 공급이 되지 아니한 희귀의약품(희귀성의약품포함) • 외국에서 시판중인 환자진료상 필수품목으로서 국내에서 수입품목 허가를 받지 아니한 희귀의약품(희귀성의약품 포함) • 전문의사의 진단서에 의해 자가치료용 의약품으로 구입을 요청한 의약품 • 보험수가 및 유통기한 문제 등으로 수급이 불안정한 희귀성 필수 의약품 등

7. 공급가격 • 약국과 환자 등 소비자에게 직접 공급시 구입원가(부가세 포함) 징수, 다만, 건강보험 상한약가가 고시된 품목은 동 상한가격에 의함. • 의약품도매상에 공급시에는 위의 가격에 5%상당액의 유통경비를 공제하여 판매. 다만, 보험가격이 구입가격의 80%미만일 경우에는 보험가격으로 공급

8. 희귀의약품센터의 의약품 수급관리 현황 • 대상품목 - 환자진료상 필수품목으로서 채산성과 시장성 등의 이유로 제약업소나 수입업소에서 생산 또는 수입을 중단하여 국내에 공급이 되지 아니한 희귀의약품 - 외국에서 시판중인 환자진료상 필수품목으로서 국내에서 수입품목 허가를 받지 아니한 희귀의약품전문의사의 진단서에 의해 자가치료용 의약품으로 구입을 요청한 의약품 - 보험수가 및 유통기한 문제 등으로 수급이 불안정한 희귀성 필수 의약품 등

9. 희귀의약품센터의 의약품 수급관리 현황 • 품목선정 - 전문의사, 환자 등이 요구한 품목 중 위 공급대상에 해당되는 품목 - 주요 의료기관(약제부서)에서 비유통 의약품으로 제시한 의약품 중 당 센터의 공급이 필요하다고 판단되는 품목 - 전문위원회의 자문이 필요한 품목은 위원회의 심의를 거쳐 공급대상 품목 확정

10. 희귀의약품센터의 의약품 수급관리 현황 • 구입방법 - 수입허가를 받지 아니한 품목은 당 센터가 직접 수입 - 기 수입허가를 받은 품목은 당 센터가 직접수입 또는 당해 업소를 통해 대행수입 - 국내 생산품목은 당해 업소와 생산 공급약정에 의해 구입

11. 희귀의약품센터의 의약품 수급관리 현황 • 공급방법 의약품도매상, 약국 또는 의료기관을 통하거나 환자에게 직접 공급(비보험급여시) • 공급가격 - 약국과 환자 등 소비자에게 직접 공급시 구입원가(부가세 포함) 징수, 다만, 건강보험 상한약가가 고시된 품목은 동 상한가격에 의함. - 의약품도매상에 공급시에는 위의 가격에 5%상당액의 유통경비를 공제하여 판매. 다만, 보험가격이 구입가격의 80%미만일 경우에는 보험가격으로 공급

12. 희귀의약품센터의 의약품 수급관리 현황 • 약품대금 징수 - 약품대금은 당 센터의 지정계좌로 입금하거나 신용카드로 결재 - 의약품도매상 또는 약국과 공급계약에 의해 약품대금을 징수할 경우 최장 2개월 이내의 기간을 정하여 징수 • 공급실적 - 2003년 : 3,288건, 85품목 (28억원 상당) - 2004년도(9월말) : 4,974건, 100품목 (33억원 상당)

13. 그간의 의약품 공급현황 • 당 센터 설립이후 구입의약품의 공급현황은 2000년도 13건, 2001년도 309건, 2002년도 1,808건, 2003년도 3,288건, 2004년 9월말 현재 4,974건으로서 매년 공급건수가 크게 증가하는 것을 볼 수 있다. • 2004년도의 의약품 공급내역을 보면 희귀의약품 11품목, 희귀성의 약품 6품목, 비유통 민원대상 의약품 81품목, 기타 2품목으로서 총 100개 품목에 이르고 있다.

14. 그간의 의약품 공급현황 • 공급된 의약품의 적응 질병별 내역을 살펴보면 다발성골수종 등 항암치료제, 페닐케톤뇨증 등 대사성 질환, 청산해독제 등 응급치료제, 공수병 백신, 악성고열 예방 및 치료제, B형 및 C형 간염 치료제, 각종 백혈병 치료제, 소아저혈당 치료제 등 다양한 질병이다. • 앞으로 당 센터는 희귀질환자의 치료에 필요한 의약품을 수요에 부응하여 신속히 확보하여 공급함으로써 국민건강 증진에 기여토록 최선을 다하고자 한다.