1 / 16

Лучше, быстрее, сейчас. Исследования.

Лучше, быстрее, сейчас. Исследования. О Родительском проекте по борьбе с миодистрофией Дюшенна. РПМД был основан в 1994 Патрицией Фарлонг, двое сыновей которой были больны миодистрофией Дюшенна . Годовой бюджет РПМД ​​составляет от $ 6 и $ 8Мил.

tassos
Download Presentation

Лучше, быстрее, сейчас. Исследования.

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Лучше, быстрее, сейчас.Исследования.

  2. О Родительском проекте по борьбе с миодистрофиейДюшенна. • РПМД был основан в 1994 Патрицией Фарлонг, двое сыновей которой были больны миодистрофиейДюшенна. • Годовой бюджет РПМД ​​составляет от $ 6 и $ 8Мил. • Приорететы финансирования включают в себя исследование, уход, пропагандистскую деятельность и образование. • В 2001 РПМД ​​руководил сражением о введении закона о помощи при МДД.

  3. Что происходит, когда нет дистрофина?

  4. Восстановление дистрофина • Исправление стоп-кодонов • Пропуск экзона • Генная терапия • Другие методы

  5. Восстановление дистрофина • Пропуск экзона • Экзон51:GSK,Sarepta • Экзон44:Prosensa • Экзон45:Prosensa,Sarepta • Экзон50:Sarept • Экзон53:Prosensa,Sarepta • Экзон52:Prosens • Экзон55:Prosens • Исправление стоп-кодона • Аталурен:PTCTherapeuBcs • Эксперементальный препарат: CarmenBertoni,UCLA • Генная терапия, мини-дистрофином • JerryMendell,NaBonwide • JudeSamulski,UNC • JeffChamberlain,UWashingt • GeorgeDickson,University ofLondon • Функциональное восстановление дистрофина • Атрофин:SummitPLC,Tivorsan,PTCTherapeuBcs,TejvirKhurana-UPenn • GalNacTransferase:PaulMarBn–NaBonwide Children’s • Аргин:PTCTherapeuBcs • Ламинин111:Prothelia

  6. Воспаление и фиброз • Антифибротические препараты • Стероиды

  7. Воспаление и фиброз • Воспаление • NF kappa B • CAT1000:Catabasis • VBP-15:ReveraGen • NBD:DenisGuGridge,OhioState • Фиброз и воспаление • Галофугинон(HT-100):HaloTherapeutcs

  8. Увеличение мышечной массы и силы • Стимуляция мышечного роста • Блокаторымиостатина:Pfizer • Блокаторы рецепторов активинаIIb:Shire/Acceleron • ИФР-1: Charley’s Fund,BrendaWong,CCHMC • Wnt7a: Fate TherapeuBcs • Фоллистатин:JerryMendell,NatonwideChildren’s

  9. Увеличение мышечной массы и силы • Rita Perlingeiro,UniversityofMinnesota • PuraMuñoz-Canoves,UniversitatPompeuFabra • JacquesTremblay, Laval University • GiulioCossu,StemCellResearch Insttute Milan

  10. Защита сердца • Мышечные стволовые клетки. • Традиционные препараты. • Ингибиторы АПФ и беттаблокаторы. • Лосартан. • Эплеренон • Генная терапия:DongshengDuan,UMissouri • Малые молекулы: PTC Therapeutcs • Кармасеал™: PhrixusPharmaceutcals

  11. Увеличение притока крови к мышцам. • Тадалофил • Слденофил

  12. Контроль кальция в межклеточном пространстве • Rycal™:ArmgoPharmaInc. • GsMTx4:TonusTherapeutcs,Inc.

  13. Что мы нашли?

  14. Развитие новых препаратов?

  15. Развитие препаратов для лечения миодистрофииДюшенна.

  16. Переведено проектом МОЙМИО:www.mymio.orgОригинал: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_presentations_13

More Related