Tipi di Disegno di Studio

1. Tipi di Disegno di Studio

2. Objectives • To understand the difference between descriptive and analytic studies • To identify the hierarchy of study designs, and the strengths and weakness of each design • To be able to apply different study designs to the same research question

3. Obiettivi • Comprendere le differenze tra studi descrittivi e analitici • Identificare la gerarchia di disegni di studio, e le forze e la debolezza di ogni disegno • Essere capaci di applicare diversi disegni di studio alla stessa domanda di ricerca

4. Types of Studies • Descriptive Studies • Observational Analytic Studies • Cross Sectional studies • Case Control studies • Cohort studies • Experimental Studies • Randomized controlled trials

5. Tipi di Studio • Studi Descrittivi • Studi Analitici e di Osservazione • Studi Trasversali • Studi Caso Controllo • Studi di Coorte • Studi Sperimentali • Casualizzato prove controllate

6. Hierarchy of Study Types Analytic • Descriptive • Case report • Case series • Survey • Observational • Cross sectional • Case-control • Cohort studies • Experimental • Randomized • controlled trials Strength of evidence for causality between a risk factor and outcome

7. Gerarchia dei tipi di studio Analitici • Descrittivi • Rapporto di Caso • Serie di Caso • Esame • Osservazionali • Trasversali • Caso-Controllo • Studi di Coorte • Sperimentali • Casualizzato prove controllate Forza dell'evidenza per la causalità tra un fattore di rischio e conseguenza

8. Descriptive studies • Getting a “lay of the land” • Surveys (NHIS, MCBS) • “How many men in the U.S. filled Viagra prescriptions in 2004?” • Describing a novel phenomena • Case reports or case series • Viagra-associated serous macular detachment. • Sildenafil-associated nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy.

9. Studi Descrittivi • Trovando una “disposizione della terra" • Esami (NHIS, MCBS) • "Quanti uomini hanno richiesto/avuto nell'U.S. una prescrizioni di Viagra nel 2004?" • Descrivendo un nuovo fenomeno • Casi riportati o serie di casi • Distacco di macular sieroso (distacco della retina) associato al Viagra. • Alterazioni della retina e neuropatia ottico ischemica anteriore non arteriosa

10. Descriptive studies • Cannot establish causal relationships • Still play an important role in describing trends and generating hypotheses about novel associations

11. Studi Descrittivi • Non possono stabilire relazioni causali • Possono giocare però un importante ruolo nel descrivere andamenti ed ipotesi generatrici su possibili associazioni di ipotesi

12. Analytic Studies • Attempt to establish a causal link between a predictor/risk factor and an outcome. • You are doing an analytic study if you have any of the following words in your research question: • greater than, less than, causes, leads to, compared with, more likely than, associated with, related to, similar to, correlated with

13. Studi Analitici • Tentano di stabilire un collegamento causale tra un fattore predittivo/rischio e un effetto/risultato. • Lei sta facendo uno studio analitico se ha una qualsiasi delle seguenti parole nel quesito di ricerca: • maggiore di, minore di, causa, conduce a, confronto con, più probabile che, associato con, riferito a, simile a, correllato con

14. Hierarchy of Study Types Analytic • Descriptive • Case report • Case series • Survey • Observational • Cross sectional • Case-control • Cohort studies • Experimental • Randomized • controlled trials Strength of evidence for causality between a risk factor and outcome

15. Research Question Is the regular consumption of Red Bull associated with improved academic performance among U.S. medical students?

16. Domanda di Ricerca Il consumo regolare di Red Bull (Toro Rosso) è associato con una migliorata prestazione accademica fra gli studenti U.S. di medicina?

17. Rationale • “functional drink” designed for periods of mental and physical exertion. • performance, concentration, memory, reaction time, vigilance, and emotional balance • Taurine + glucuronolactone + caffeine

18. Base Razionale (quale è il supporto logico della ricerca che si vuole fare) • la "bibita funzionale" disegnata per periodi dell'esercizio mentale e fisico. • Performance, la concentrazione, memoria, tempo di reazione, vigilanza, ed equilibrio emotivo/emozionale • Taurina + il glucuronolactone + la caffeina

19. Cross-sectional Study • Cross-sectional study of UCSF medical students taking USMLE Step 2 • Questionnaire administered when registering for USMLE 2 • Primary predictor: self-report of >3 cans Red Bull per week for the previous year • Covariates: Age, sex, undergraduate university, place of birth • Outcome: Score on USMLE Step 2

20. Studi Trasversali • Studio trasversale di studenti in medicina di UCSF che prendono USMLE Passo 2 • Il questionario somministrato al momento della registrazione per USMLE 2 • Fattori predittivi primari: più di 3 barattoli di Red Bul per settimana nell’anno precedente • Covariabili : Età, sesso, carriera universitaria, luogo di nascita • Risultato: Punteggio all’esame di ammissione a USMLE passo 2

21. Cross-sectional study: structure Red Bull consumption USMLE Score time

22. Studio Trasversale: struttura Consumo di Red Bull Risultato/Punteggio di USMLE Tempo

23. Cross-sectional Study: • Descriptive value: • How many UCSF medical students drink Red Bull? • What is the age and sex distribution of UCSF medical students who drink Red Bull? • Analytic value: • Is there an association between regular Red Bull consumption and test scores among UCSF med students? • Univariate • Multivariate (controlling for “confounders”)

24. Studi Trasversali: • Valore Descrittivo: • Quanti studenti di medicina di UCSF bevono Red Bull? • Quale è l'età e la distribuzione per sesso degli studenti in medicina di UCSF che bevono Red Bull? • Valore Analitico: • Qual’è l’associazione tra Red Bull, il suo regolare consumo e i risultati d’esame tra gli studenti di medicina di UCSF? • Una sola variabile • Più variabili (controllante I fattori di confondimento)

25. Cross-sectional Study: Pluses + Prevalence (not incidence) + Fast/Inexpensive - no waiting! + No loss to follow up + Associations can be studied

26. Studi Trasversali: Vantaggi + Prevalenza (non l'Incidenza) + Veloce/Poco costoso - nessuna attesa! + Nessuna perdita al follow up + Le associazioni possono essere studiate

27. Measures of association Risk ratio (relative risk) A A +B C C +D

28. Misure dell’Associazione Fattori di Rischio (Rischio Relativo) A A +B C C +D

29. Cross-sectional study: minuses - Cannot determine causality Red Bull consumption USMLE Score time

30. Studi trasversali: Aspetti negativi Non si può determinare la Causalità Consumo di Red Bull USMLE Punteggio tempo

31. Cross-sectional study: minuses - Cannot determine causality - Cannot study rare outcomes

32. Studi Trasversali: Aspetti negativi - Non si può determinare la Causalità - Non si può usare per malattie rare

33. What if you are interested in the rare outcome? • The association between regular Red Bull consumption and… • A perfect score on the USMLE – Step 2 • Graduating top 1% of the medical school class • Acceptance into a highly selective residency ANSWER: A Case-Control study

34. Che cosa fate se siete interessati ad un effetto raro? • L'associazione tra il regolare consumo di RedBull e… • Un risultato perfetto sull'USMLE. Passo 2 • Top della graduatoria 1% degli studenti ????? di scuola medica • L'accettazione in una residenza estremamente selettiva RISPOSTA: Uno studio Caso-Controllo

35. Case-Control Study • Cases: 4th year med students accepted to residency in “highly selective specialty X”. • Controls: 4th year med students who applied but were not accepted. • Predictor: self-reported regular Red Bull consumption • Additional covariates (age, sex, medical school, undergraduate institution)

36. Studio Caso-Controllo • Casi : 4 anni studenti medicina hanno accettato la residenza in “highly selective specialty X”.(specializzazione X altamente selettiva) • Controlli: 4 anni studenti che hanno fattp domanda ma non sono stati accettati. • Predittivo: il consumo regolare di Red Bull • Addizionali covariate (età sesso, scuola di medicina precedente)

37. Case control studies • Investigator works “backward” (from outcome to predictor) • Sample chosen on the basis of outcome (cases), plus comparison group (controls)

38. Studi caso controllo • Il ricercatore lavora all’indietro (dall’effetto al fattore di rischio) • Il campione è scelto sulla base dell’effetto (casi), più un gruppo di confronto (controlli)

39. Case-control study structure present past years ACTUAL CASES 4th year UCSF students who matched in “highly selective specialty X” Red Bull consumption YES Red Bull consumption NO ACTUAL CONTROLS 4th year students who failed to match in “highly selective specialty X” time

40. Strutture dei casi controllo presente Anni precedenti ACTUAL CASES Studenti per la selezione specialità X consumatori Red Bull YES consumatori Red Bull NO ACTUAL CONTROLS Studenti respinti tempo

41. Case control studies • Determines the strength of the association between each predictor variable and the presence or absence of disease • Cannot yield estimates of incidence or prevalence of disease in the population (why?) • Odds Ratio is statistics

42. Studi casi controllo • Misurano la forza dell’associazione tra ciascuna variabile predittiva e la presenza o assenza di effetto (malattia) • Non possono invece stimare l’incidenza o la prevalenza di effetto (malattia) nella popolazione ( perchè?) non sono un campione rappresentativo della popolazione • La forza dell’associazione viene misurata dal Odds Ratio (rapporto di disparità)

43. Case-control Study: pluses + Rare outcome/Long latent period + Inexpensive and efficient: may be only feasible option + Establishes association (Odds ratio) + Useful for generating hypotheses (multiple risk factors can be explored)

44. studi casi controllo:aspetti positivi + studia malattie rare/periodi di latenza lunghi + poco costoso ed efficente: può essere l’unica opzione praticabile + verifica e misura una associazione(odds ratio) + e’ utile per generare delle ipotesi (possono essere esplorati molteplici fattori di rischio)

45. Case-control study-minuses • Causality still difficult to establish • Selection bias (appropriate controls) • Recall bias: (retrospective observation) • Cannot tell about incidence or prevalence

46. Studi caso controllo:aspetti negativi • La casualità rimane difficile da stabilire • Problemi di selezione (controlli appropriati) • Problemi di ricordo: (osservazioni retrospettive) • Non può dire niente su incidenza o prevalenza

47. Measures of association Odds ratio (relative risk) A * D _______ B*C

48. Misure di associazione Odds ratio (relative risk) A * D _______ B*C

49. Cohort Study • All entering medical students surveyed regarding beverage consumption and variety of other potential covariates • Survey updated annually to record changes in Red Bull consumption • Outcomes: USMLE Step 1 score, USMLE Step 2 score, match in first choice residency

50. Studi di coorte • Tutte le matricole di medicina sono state interrogate sul consumo di Red Bul e una quantità di altre covariate • Annualmente è stato aggiornato lo studio registrando i cambiamenti nel consumo di Red Bul • effetti: punteggi per l’ammissione allo step 1 e per lo step 2, appaiamento nella prima amissione alla specializzazione