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CSS Istiocitosi. Giornate AIEOP Verona 2006 . Aggiornamento studi: LCH-3. Studio in corso Arruolamento regolare su scala internazionale per i casi MS Mancata segnalazione dei casi meno gravi ! Mancata randomizzazione MS low risk Mancata registrazione MFB

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Presentation Transcript

  1. CSS Istiocitosi Giornate AIEOP Verona 2006

  2. Aggiornamento studi: LCH-3 • Studio in corso • Arruolamento regolare su scala internazionale per i casi MS • Mancata segnalazione dei casi meno gravi ! • Mancata randomizzazione MS low risk • Mancata registrazione MFB • Studio aperto ancora per almeno un anno

  3. Aggiornamento studi: HLH-2004 • Arruolamento regolare • Buona compliance alla terapia modificata con anticipo della ciclosporina

  4. Aggiornamento studi: LCH-A1 • Arruolamento ancora scarso • Informazione certamente insufficiente • Collaborazioni con gli ematologi, ortopedici, endocrinologi • Convegni in Francia ed Inghilterra • Sito web AIRI

  5. 1.0 0.8 0.6 probability of survival 0.4 0.2 0.0 0 1 2 3 4 5 6 7 8 LCH - I Survival by response at week 6 (n=143) years from response evaluation Responder n=71/76, p=0.91 ± 0.04 Intermediate n=33/42, p=0.77 ± 0.07 log rank-test p<0.001 Nonresponder n=10/25, p=0.34 ± 0.10

  6. Review of the outcome of patients with poor response to therapy

  7. European Journal of Cancer 2005; 41 (17): 2592-4 Getting there? Salvage therapy for refractory Langerhans cell histiocytosis in children Sheila Weitzman and Jon Pritchard

  8. LCH-S-2005 An International Phase II Study evaluating the combination of Cladribine (2 CdA) + Cytarabine in refractory Multisystem Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) Chairman: J.Donadieu, Paris Histiocyte Society

  9. LCH-S-2005Study Committee

  10. LCH-S-2005Drug Safety Monitoring Board • David Webb, UK • Stephan Ladisch USA • Maria Grazia Valsecchi, Italia

  11. LCH-S-2005:INCLUSION CRITERIA • Biopsy-proven definitive diagnosis of LCH • Risk organ involvement • Failure of initial therapy defined by disease progressionin one or more risk organs (excluding isolated lung involvement), after at least 6 weekly doses of vinblastine and 28 days of corticosteroid (prednisone)

  12. Combination chemotherapy: Initial 2 courses • Cytosine–Arabinoside (Ara-C) 500 mg/m2 i.v. (2 hours) q12 hours x 10 doses • 2-chlorodeoxyadenosine (2-CdA) 9 mg/m2 i.v. (2 hours) daily x 5

  13. Course 1

  14. LCH-S-2005: Flow-chart

  15. LCH-S-2005: Major endpoint: • Response rate after two courses of therapy, evaluated at 9-10 weeks from the initiation of the first course therapy. • The response is considered as favorable if the status of the patient is Active Disease Better or Non Active Disease.

  16. LCH-S-2005: Flow-chart

  17. LCH-S-2005: Supportive care guidelines • The clinical condition of patients eligible for this study is usually extremely poor. • The team who is going to administer this protocol should be experienced in the management of patients receiving very intensive chemotherapy protocols, such as those given in AML therapy. • Therapies such as parenteral nutritional support, antibiotic and antifungal therapy, prophylactic therapy for aspergillosis and pneumocystis pneumoniae, immunoglobulin infusion, transfusion support including albumin infusion, are usually a vital necessity necessary in this subset of patients.

  18. CSS AIEOP IstiocitosiAgenda • Registrazione pazienti modello 1.01 Giornate di Cattolica 2005

  19. Studio epidemiologico LCH: background • Casistica 1.01 : 617 casi registrati • Casistica storica: quanti sono quelli non registrati 1.01? • 648 casi nel dbase storico LCH-Italia Giornate di Cattolica 2005

  20. Proposta di creazione del Registro LCH web-based in collaborazione con CO-FONOP / CINECA • Input di TUTTI i casi noti a memoria dei centri • Raccolta di: • dati anagrafici • data diagnosi • organi-tessuti coinvolti • terapie eseguite • data prima riattivazione • diabete insipido • encefalopatia • colangite sclerosante • trapianti d’organo (fegato, polmone) • neoplasie Giornate di Cattolica 2005

  21. Federica Ronchetti, Roberto Rondelli, Andrea Pession: Grazie !!

  22. Studio epidemiologico LCH • Studi di popolazione realizzati in USA e Francia • Denominatore importante per studi epidemiologici e delle sequele Giornate di Cattolica 2005

  23. Studio epidemiologico LCH: proposte di studio Incidenza diabete insipido a lungo termine (M.Maghnie - I.G.G. Genova) Storia naturale della colangite sclerosante e trapianto di fegato (B.Gridelli, M.Spada – I.S.M.E.T.T. Palermo) Storia naturale della malattia polmonare e trapianto di polmone (E.De Juli – MI Niguarda; P.Vitulo, B. Gridelli – I.S.M.E.T.T. Palermo) Neoplasie

  24. Progetto LCH Citochine • Pavia: • Genetica Medica: C.Danesino, P.De Filippi • Laboratorio di Immunogenetica: D.Ferrarese, M.C.Cuccia • Laboratorio HLA, Immunoematologia: M.Martinetti, C.Badulli, A. De Silvestri • Palermo • AIEOP CSS Istiocitoasi

  25. Polimorfismi dei geni di alcune citochine sono significativamente correlati con il rischio di sviluppare LCH

  26. Studio genetico della HLH: organizzazione attuale • Centralizzazione dei campioni a Palermo con corriere TNT Traco 10 porto assegnato • Screening citofluorimetrico della espressione di PRF • Analisi attività NK e LAK • Analisi di mutazione PRF (FHL-2) • Analisi di mutazione Munc13-4 (FHL-3) • Analisi mutazione sintaxina (FHL-4)

  27. Studio genetico della HLH: 19 casi studiati nel 2005

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