Орфанные медицинские технологии – штрихи к Докладу Формулярного комитета

1. Орфанные медицинские технологии – штрихи к Докладу Формулярного комитета П.А.Воробьев, при участии В.В.Власова и Ю.А.Жулева

2. Что есть доклад Формулярного комитета • Строго научный упорядоченный аналитический обзор имеющейся ситуации • Вычленение ключевых проблем • Системные, взаиомсвязанные предложения по изменению ситуации • Научные и экономические обоснования предлагаемых новаций • Консенсус между большим числом независимых экспертов, представляющих все слои медицинского сообщества: академическая и вузовская наука, практическая медицина (врачи, медицинские сестры), пациентские организации, чиновники

3. Дважды эта пушка уже стреляла • Доклад Формулярного комитета «О состоянии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации 2008» • Доклад Формулярного комитета «Здравоохранение в России (2010)» Формулярный комитет единственная экспертная группа, рассматривающая проблемы комплексно и всесторонне

4. Результативность докладов • По нашей оценке - очень высока • Многие предложения нашли отражение в законодательстве страны, нормативных документах, различных концепциях и программах федерального уровня

5. Почему вдруг опять орфаны– мы в ответе за тех, кого приучили • Формулярный комитет ввел в обиход страны этот термин • Впервые в России определение орфанных технологий дано Формулярным комитетом • Была создан и прошел определенные ступени проект Государственной программы по орфанным технологиям • Появившись в законодательстве новелла орфанности перепутана до идиотизма

6. Профессиональная служба по редким заболевания – у семи няней дитя без глаза • Создана Формулярным комитетом • Многочисленные пациентские и около пациентские организации занимаются разным, но менее всего - делом • Профессиональная служба должна быть стержнем предлагаемой системы!

7. Анализ правовой и нормативной базы • Одно из очевидных достижений Формулярного комитета – тема редкоприменеямых медицинских технологий зазвучала на нормативно-правовом уровне государства • Мотив, правда, фальшивят

8. Законадательная база Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

9. Федеральный закон от 17.07.99 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» • «Базовый закон о помощи сирым и убогим • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и, тем более – о редкоприменеямых технологиях

10. Федеральный закон от 12.0410 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» • Не содержит упоминания о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах • Сам президент вместе с министром в эфире телеящика клялся, что с орфанностью в законе все хорошо • Мы бились до последнего, даже кадровые решения были нам ответом

11. Федеральный закон 25.11.2011 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» • Появилась новелла о жизнеугрожающихи хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности - перечень заболеваний утверждается Правительством РФ - регистр больных ведется Минздравом РФ - организация и финансирование медицинской помощи возложены на субъекты РФ

12. Федеральный закон 25.11.11 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» • Определение редкости заболевания дано в законе в виде статистического отношения (число больных на 100 тысяч населения), тогда как более правильно говорить о числе выявленных с данным заболеванием больных: менее 10 000 в стране – редкое заболевание, менее 1 000 – ультраредкое.

13. Терминология • Отразить в докладе что, как и когда назвали и называют, включая международные подходы • Может быть лучше о «сиротских» технологиях, поскольку редкость болезни – лишь один из вариантов, определяющих сиротский статус? • В законе все смешано в кучу, но в докладе понятия мешать нельзя

14. Постановление Правительства РФ от 30.07.94 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах • Это «базовый» документ настолько устарел, что выглядит просто смешно, но он фетишизирован чиновниками: с новыми мозгами его проччитать-то не могут, не то, чтобы переделать

15. Постановление Правительства РФ от 26.12.11 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей» • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах • Направлено на обеспечение нескольких редких и частых болезней (рассеяный склероз, хронический миелолейкоз)

16. В наиболее правильно спланированной и реализуемой программе «7 нозологий» • Больные получают часть необходимых им лекарств, другие лекарства они вынуждены получать за счет средств бюджета региона • Так при муковисцидозе затраты на антибиотик тобрамицин в год на 1 пациента составляют около 900 тысяч руб., в год на всю популяцию больных требуется около 900 млн. руб. • Региональные бюджеты не имеют возможности обеспечивать этим лекарством больных, что приводит к прогрессированию заболевания и сокращению продолжительности их жизни

17. Кроме лекарств для оказания помощи больным с редкими заболеваниями требуются • Специализированные продукты питания, лишенные, например, определенных веществ • По сложившейся в настоящее время ситуации такими продуктами обеспечиваются дети, взрослые не могут получить возмещения и прекращают лечение • Результат – инвалидизация, сокращение жизни, неэффективное вложение средств в период взросления Еще один пример бессистемного решения задач

18. Немедицинские вопросы • Вопрос об образовании некоторых больных с редкими заболеваниями: специальные образовательные программы, «социализации» детей в общеобразовательных школах • Переселение больных к месту оказания им медицинской и социальной помощи, наличие специализированных интернатов (при необходимости) • Нерешенные вопросы усыновления таких детей, • Специализированные приспособления для протекции утраченных функций • Формальная инвалидизациялюдей с редкими заболеваниями

19. Децентрализация помощи больным с редкими заболеваниями противоречит сложившимся тенденциям в мире: максимальная концентрация помощи на уровне государства и даже межгосударственной кооперации. • Такой подход – новация, предпринятая правительством в рамках общего переноса ответственности а здравоохранение на регионы и кошелек пациента

20. Регистрация орфанных лекарств - в отдельный раздел • Регистрация редкоприменеямых(орфанных) лекарств в Европе проводится лишь на уровне Евросоюза, национальная регистрация (в отличие от других лекарств), • Признание регистрации в одной стране в другой не распространяются на орфанныелекарства

21. Орфанные технологии и оценка медицинских технологий • Не жизнеугрожающесть болезни является критерием для спецобеспечения лекарствами, а наличие лекарства, изменяющего течение болезни • Если у лекарства такого свойства нет, то больной редкой болезнью должен получать лечение в таком же порядке, как, например, женщина с совсем не редким раком яичников с метастазами

22. В Законах и Постановлениях Правительства речь ведется о заболеваниях, а правильнее говорить о редкоприменяемых (орфанных) технологиях • Именно технологии определяют стратегию, тактику и экономику оказания помощи этим больным • Есть эффективная технология – определить ее цену, логистику обеспечения доступа к ней – вот задачи системы здравоохранения

23. В этой теме, как ни в какой другой важно, что ресурсы системы здравоохранения ограничены • Так же, как нельзя впаривать все средства здравоохранения в томографы, так нельзя и все средства здравоохранения канализировать в адрес небольшой группы пусть даже сильно нуждающихся людей

24. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень • Не регистрируются новые орфанные лекарства и технологии • Финансирование орфанных технологий из многих источников; большая доля – благотворительность • При большинстве редких болезней затраты очень высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов • При многих редких болезнях лечение длительное или пожизненное • Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни протоколов ведения • Крайне мало экономических обоснований применения орфанных технологий

25. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Невозможность первичной диагностики без применения специальных диагностических подходов, которыми не владеют (и не должны владеть) врачи первичного звена и, для ультраредких заболеваний, и врачи специализированного звена • Помощь должна концентрироваться как и высокотехнологичная помощь в нескольких клиниках страны, возможно, в клиниках Федеральных округов

26. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Из-за редкости - трудности логистики лекарств и услуг • Лекарства должны доставляться адресно пациенту, возможно следует использовать почтовые пересылки • Орфанные услуги: при их концентрации необходимо обеспечить доставку пациентов, биологических материалов, а иногда – смены места жительства пациента

27. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Отсутствие государственной системы ценообразования на орфанные технологии для возмещения затрат приводит к росту стоимости лекарств и услуг примерно в 2 раза по сравнению со странами, где оценка медицинских технологий и ценообразование являются непременным условием возмещения государством затрат. • Отечественный опыт регулирования цен лишь одним способом – переговорами и принудительным их снижением – в программе «7 нозологий»: в 2007 г. цена за 1 МЕ VIII фактора свертывания крови (гемофилия) составила около 14 руб., в 2010 - 9,8 руб., а в 2012 г. – 7,2 руб.

28. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Проблемы планирования затрат: новые больные с редкими заболеваниями появляются постоянно, затраты на диагностику и лечение лишь одного больного могут быть сопоставимы с затратами бюджета региона на все льготное лекарственное обеспечение (применение некоторых видов терапии требует до 200 млн. руб; в год на 1 пациента). • В программе «7 нозологий» по гемофилии проведено в 2013 г. 26 централизованных аукционов, при децентрализации программы в 2014 г. их будет более 2100. • На аукционе цена определяется Государсвтенным реестром предельных отпускных цен производителей на лекарственные препараты, включенные в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов • Диапазон цен на 1 МЕ фактора свертывания крови VIII в упаковке по 1000 МЕ составляет от 7,7 до 16,3 руб. • Никаких оснований покупать самый дешевый препарат у региональных властей нет, а механизмов цивилизованного ценообразования (референтные цены, разделение риска, принудительно снижение цен, механизм цена/объем поставки и др.) не предусмотрено

29. Особенности клинико-экономических исследований орфанных технологий • Отсутствие доказательств высокого уровня по эффективности технологий • Низкая доступность регистров больных и статистики • Разрозненность публикаций • Сложность изучения типичной практики и качества жизни Диктует необходимость применения моделирования для клинико-экономического анализа – в какой мере наша экономика принимает модели

30. Основные проблемы орфанных технологий и предлагаемые решения • Отсутствие механизма экстренного включения новых больных. • При некоторых редких заболеваниях, особенно онкологических, гематологических, иммунных возникает необходимость в немедленном проведении терапии • Существующие механизмы не позволяют быстро включать пациентов в систему возмещения затрат – необходимо несколько месяцев. За это время больной либо умрет, либо станет инвалидом • Надо или регистры отменять и планировать просто средства на год, или дополнительно к регистрам формулировать условие дополнительных закупок, напримеркредит

31. Таким образом • Законы и постановления Правительства РФ на гармонизированны в части редких заболеваний • В документах отсутствуют новеллы о редко применяемых (орфанных) лекарствах и медицинских технологиях • Профессиональные службы по редким медицинским технологиям децентрализованы и фрагментированы • Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной медицинской помощи • Меньшая часть больных (7 нозологий) получает лишь часть необходимой медицинской помощи

32. Основной вывод доклада • Необходим отдельный закон о редких болезнях, включающий все рассматриваемые вопросы • Развитие помощи - создание государственной программы помощи больным с редкими заболеваниями