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SC per anno dati al 31/12/2003

SC per anno dati al 31/12/2003. Anno Nr. SC 2000 559 2001 579 2002 558 2003 493 Totale 2.189. Tipologia delle SC Multicentriche in Italia dati al 31/12/2003. Distribuzione delle SC di Fase II e III in Italia dati al 31/12/2003.

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SC per anno dati al 31/12/2003

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Presentation Transcript

  1. SC per annodati al 31/12/2003 Anno Nr. SC 2000 559 2001 579 2002 558 2003 493 Totale 2.189

  2. Tipologia delle SC Multicentriche in Italiadati al 31/12/2003

  3. Distribuzione delle SC di Fase II e III in Italiadati al 31/12/2003

  4. SC in Italia per Gruppo Anatomico PrincipaleAzienda farmaceutica / Promotore no profitdati al 30/06/2003 % % Az. farm. No profit Antineoplastici ed immunomodulatori 21.6 62.3 Sistema nervoso 12.1 5.9 Antimicrobici per uso sistemico 11.6 7.5 Apparato gastrointestinale e metabolismo 10.4 2.1 Sangue ed organi emopoietici 8.1 5.7 Sistema cardiovascolare 7.7 5.0 Sistema muscolo-scheletrico 6.4 4.2 Sistema genito-urinario ed ormoni sessuali 6.3 0.9 Sistema respiratorio 4.9 0.5 Vari 3.6 2.6 Prep. ormonali sistemici (escl. orm. sessuali) 2.3 2.4 Organi di senso 2.6 0.2 Dermatologici 2.2 0.5 Farmaci antiparassitari, insetticidi, repellenti 0.3 0.2

  5. L’importanza di una corretta, costante e coerente informazione

  6. Esempi da (NON) copiare

  7. Marzo 1815: fuga di Napoleone dall’Isola d’Elba Titoli del quotidiano - “LE MONITEUR” 9 Marzo“ IL MOSTRO fugge dall’esilio” 10 Marzo“ L’ORCO della Corsica sbarca a Cap Juan” 11 Marzo “ LA TIGRE è in gabbia. Le truppe sono pronte ad arrestarlo. Il suo miserabile tentativo sta arrivando alla fine” 12 Marzo“ L’OPPRESSORE è ora a Lione. Il terrore si diffonde nel Paese” 18 Marzo“L’USURPATORE è solo a 60 ore da Parigi”

  8. Marzo 1815: fuga di Napoleone dall’Isola d’Elba Titoli del quotidiano - “LE MONITEUR” 19 Marzo “ BONAPARTE può raggiungere Parigi” 20 Marzo “ NAPOLEONE arriverà a Parigi domani” 21 Marzo“ L’IMPERATORE è a Fontainebleau” 22 Marzo“ SUA MAESTA’ L’IMPERATORE è entrato a Tuileries. Il popolo celebra l’evento”.

  9. Esempi attuali – AA. VV. • “Il bluff delle staminali” • “Nel 2010 nessuna patologia farà paura” • “Cellule staminali: il rimedio per tutti i mali” • “All’estero tutti usano le staminali: l’Italia sta a guardare?”

  10. Cittadini informati ma confusi

  11. Staminali epiteliali ingegnerizzate con gene per laminina 5 con impiego di retrovirus Omologo Epidermolisi Bullosa CD34+ HSC (da MO,cellule da cordone midollare, o sangue periferico), ingegnerizzate con gene ADA con impiego di retrovirus Omologo SCID CD34+ HSC (da MO), ingegnerizzate con REVM10 e polAS con impiego di retrovirus Omologo AIDS CD34+ HSC (da MO) Non omologo Degenerazione maculare senile CD34+/CD133+ HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica Protocolli TCS presentati nel periodo 2001-2003 Tipo di cellule Impiego Indicazione

  12. CD133+ HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica MSC (da MO) Non omologo Sclerosi Laterale Amiotrofica CD34+ HSC/MNC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica CD133+ HSC/MSC (da tessuto muscolare) Omologo Distrofia muscolare di Duchenne MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica C133+ HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica HSC/MSC (da MO) Non omologo Ictus cerebrale Protocolli TCS presentati nel periodo 2001-2003 Tipo di cellule Impiego Indicazione

  13. Farmaci tradizionaliProcedura di screening lineare a fasi • Grande numero di nuove molecole • Razionale di applicabilità clinica debole • Scopo:discriminare il farmaco utile • Definizione dose e posologia • Verifica di efficacia [Efficacy] • Verifica di efficienza sul campo [Efficiency] • Verifica effetti a lungo termine

  14. 1. Procedura di screening lineare a fasi Discovery Lead Preclinica Molecola candidata Fase I Farmaco candidato Fase II Dose e Posologia FaseIII Efficacia clinica Registrazione Lancio FaseIV Posizionamento Effetti a lungo termine

  15. Il Cambiamento - Nuovi prodotti – Percentuale di prodotti biotecnologici Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nell’industria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

  16. Ricerca Farmaceutica: Drug Discovery Sintesi Efficacia in vitro Linee Cellulari Sperimentazione nel modello animale Sperimentazione nell’uomo

  17. Razionale di applicazione clinica Problema Clinico Possibile soluzione terapeutica Nuovi Farmaci Farmaci Tradizionali

  18. I Nuovi Farmaci • Procedura di screening lineare a fasi • Randomized Controlled Trial [Fisher] • Explanatory trials: Efficacy • Pragmatic trials: Effectiveness • Legittimazione mediante comitati di esperti • Peer review, commissioni, comitati, consensus, audit… • Legittimazione basata sul modello dei procedimenti giuridici • Codice di procedura + Common Law

  19. 1. Procedura di screening lineare a fasi Discovery: 100 molecole leads Preclinica: 40 molecole 60 fallimenti Fase I: 30 molecole 10 fallimenti Fase II 14 molecole - 16 fallimenti FaseIII 9 molecole - 5 fallimenti Registrazione Effetti imprevisti a lungo termine Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nell’industria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

  20. Procedura di screening lineare a fasiTempi Discovery Preclinica Fase I Fase II Fase III Registrazione 0 1 2 3 4 5 6 Anni - Totale 14 Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nell’industria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

  21. Nuovi Farmaci - Nuovo ScenarioScreening • La numerosità e variabilità dei ricambi naturali è molto ridotta • Razionale di applicabilità clinica molto forte • Scopo: • Definizione dose e posologia: non si applica • Verifica di efficacia [Efficacy]: non si applica • Verifica di efficienza sul campo [Efficiency]: diverso • Verifica effetti imprevisti a lungo termine: diverso

  22. Epidemiologia Clinica Pratica Medica Esperienza Evidenza

  23. Adeguatezza nel singolo malatoVariabilità Biologica Spontanea

  24. Adeguatezza nel singolo malato Effetto di un prodotto efficace: aumento della variabilità biologica

  25. EVIDENZACONCRETA FLIGHT SIMULATOR EVIDENZAPROBABILISTICA

  26. Nuovi Farmaci - Nuovo Scenario Scopo: legittimare la sperimentazione della nuova cura • Adeguatezza nel singolo malato • Garanzie procedurali, non di risultato • Tutela degli interessi di tutte le forze in gioco • Vantaggi per il malato • Vantaggi per le persone significative nella vita del malato • Responsabilità procedurale e non di risultato per il medico • Interesse delle aziende e tutela di interessi e informazioni industriali • Modello giuridico del procedimento di verifica di adeguatezza della cura nel singolo malato [codice di procedura] • Distinzione procedimentale tra: • Pratica di cura: storie cliniche • Procedimento di valutazione di adeguatezza: atti giuridici clinici

  27. Modello di legittimazione • Procedura di screening lineare a fasi • Randomized Controlled Trial [Fisher] • Non applicabile • Legittimazione mediante comitati di esperti • Peer review, commissioni, comitati, consensus, audit… • Autoreferenziale • Non tutela giuridicamente e politicamente le parti in gioco

  28. Legittimazione basata sul modello del procedimento giuridico • Codice di procedura + Common Law • [diritto consuetudinario su precedenti] • Procedimento giuridicamente legittimo • per il giudizio di adeguatezza • Partecipato: Giudice = Collegio giudicante rappresentativo; • procedimento della società civica, non una iniziativa • di medici, aziende o desideri di malati • Tutela tutti gli interessi in gioco • Trasparente • Garantisce la procedura - non il risultato

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