异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞白血病

异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞白血病异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞白血病北京市道培医院孙媛

背景 儿童CML发病率低：3-5%。对于儿童CML这一特殊群体的治疗选择，国内外仍主张有合适供者首选异基因造血干细胞移植。

背景 儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑制剂远远小于成人我国特殊国情造血干细胞移植治疗儿童CML疗效

目的 回顾性分析了北京市道培医院 2001年1月至2009年12月儿童慢性粒细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的疗效以及相关因素。

方法 21例患者中男14例，女7例中位年龄13岁(3~16岁)

方法 慢性期（CP）13例：第一次慢性期11例，第二次慢性期2例加速期（AP）1例急变期（BP）7例，其中包括1例移植后复发的二次移植

方法 • 所有的病例均诊断为成人型CML，均有Ph染色体，BCR/ABL融合基因移植前均为阳性

方法 • 预处理方案：白消安加环磷酰胺方案(BUCY) • 移植方式：HLA配型相合的同胞4例HLA配型不合的亲缘移植14例（3/6相合7例，4/6相合7例）无血缘关系外周血干细胞移植3例

方法 • 移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加骁悉预防方案。平均随访时间为50.14个月

结果 全部21例病人alloHSCT后仅仅死亡3例，3例均为急变期行单倍型移植，其余病例全部存活

结果

结果 • 慢性期患儿13例，目前全部存活 • 加速期患儿1例，目前存活4年11个月不同疾病阶段

结果 • 急变期患儿6例，死亡3例，其中1例因为复发死于移植后早期，1例因为复发死于移植后1年，另外1例死于早期GVHD 不同疾病阶段

结果 • 21例病例中，HLA配型全相合4例,无血缘关系外周血干细胞移植3例全部存活。 • HLA配型不合的亲缘移植14例，死亡3例，均为急变期患儿。

结果 • 长生存（五年以上）患儿9例，目前有2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1例伴有关节挛缩，影响生活质量。

结论 • alloHSCT可以有效治疗小儿慢性粒细胞白血病。虽然急变期患儿仅有50%存活，但和其它治疗手段相比，疗效仍然值得肯定。

结论 移植方式对于疗效无明显影响，目前我国多为独生子女家庭，因此可选用非血缘或单倍体移植，用合适移植预处理方案可以有效治疗以及治愈小儿慢性粒细胞白血病。

谢谢

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