1 / 21

Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff

Bioetikk, hva bringer fremtiden? Etikkvurderinger, risiko versus nytte, der behandlingsmetodikken er ny og teoretisk lovende, og ingen annen behandlingsmulighet finnes?. Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom

nelly
Download Presentation

Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Bioetikk, hva bringer fremtiden? Etikkvurderinger, risiko versus nytte, der behandlingsmetodikken er ny og teoretisk lovende, og ingen annen behandlingsmulighet finnes? Eksempler på genterapistudier vurdert i REK.Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger ved nye biomedisinske metoder i klinisk forskning. Marianne Gjertsen Just do it? Mats G Hansson På den ene og på den andre siden.Beate Hovland Felles debatt med salen, alle foredragsholdere fremme i panel

  2. Eksempler på genterapistudier vurdert i REK Annetine Staff Nestleder, REK SørOverlege, dr med, Kvinnesenteret Ullevål universitetssykehus

  3. DNA

  4. DNA Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

  5. Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc.. Genterapi: Overføring av DNA/RNA (nukleinsyre-basert behandling) til somatiske målceller med hensikt å behandle alvorlig sykdomSMM-report 2000

  6. Genterapieksempel: Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

  7. Genterapieksempel: Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc.. 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen

  8. Genterapieksempel: Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc.. 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein

  9. Genterapieksempel: Cystisk Fibrose • Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc.. 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  10. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  11. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  12. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  13. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  14. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? Skade på normale gener 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  15. Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? Skade på normale gener Skadelig immunrespons 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient

  16. Alvorlige bivirkninger av genterapi: • 1999: 17 åring med metabolsk sykdom døde, etter massiv immunreaksjon. Adenovirus-vektor • 2002: leukemi hos 2 av 11 barn med genterapi for x-bundet SCID. Retrovirus-vektor (RNA)

  17. REKs utfordringer i vurderinger av genterapistudier? • Ikke prinsipielt forskjellig fra mange andre nye behandlingsteknikker, sak til sak-vurdering • Etiske vurderinger: • Annen terapimulighet? • Sikkerhet? Potensiell nytte versus risiki for pasient. Dokumentasjonsgrunnlag? Helserisiki for andre? Skadelig for neste generasjoner? • Informert samtykke: • Voksne: risiki versus mulige fordeler • Hvis barnestudier, evt i fosterstudier (sannsynligvis mer effektiv genterapi): samtykkekompetanse/ mulighet?

  18. Genterapiprosjekt barn: Fase I-II studie av vaksinebehandling med RNA transfekterte dendritiske celler ved høyrisiko nevroblastom • REK, etiske vurderinger: • Avansert sykdom uten annen effektiv behandling. Barn med nervevevssulst med tilbakefall • Genterapi: genmodifiserte egne immunceller teoretisk mulighet for nytte. Skadelige effekter/ risiki teoretisk mulig • Kun teknisk-formelle tilbakemeldinger til prosjektleder fra REK Sør • SLV: parallell vurdering. Avslag, oppfattet av prosjektleder som OK hvis svulstvev fra barnet selv brukes (autolog) • SLV avslår uansett bruk av autolog vev: ikke ”reasonable evidence of potential benefit”. Skade versus nytte og særskilt hensyn pga barn

  19. Genterapiprosjekt barn: nevroblastom med tilbakefall • REK: • Kan ikke tilrå 2 nye genterapistudier (barn: solide tumores og leukemi med residiv) hvis SLV avslår • Tilrå vaksinefremstilling, ikke kliniske forsøk • Fremhever risiko-nytte: intet annet behandlingsalternativ, stor sjanse for å dø av avansert kreftsykdom, mot usikker/ potensiell effekt av genterapi og usikre bivirkninger/ autoimmune sykdommer? • Fellesmøte: REK Sør + SLV + Prosjektleder, god diskusjon: risiko versus nytte • 2004: SLV godkjenner forsøkene, ved tilstrekkelig dokumentasjon på cancervaksinens/ celleterapiens kvalitet, aksepterer svak dokumentasjon for ”proof of concept” pga ingen alternativ behandling for barna • REK tilrår formelt alle 3 studiene

  20. Bioetikk, hva bringer fremtiden? Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger ved nye biomedisinske metoder i klinisk forskning. Marianne Gjertsen Just do it? Mats G Hansson På den ene og på den andre siden.Beate Hovland Felles debatt med salen, alle foredragsholdere fremme i panel

More Related