Vad är rättvis prioritering?

1. Vad är rättvis prioritering? Presentation den 3 oktober 2007 av Veronica Hübinette ordförande i MPS-föreningen

2. MPS - MukoPolySackaridos • MPS I- Hurler - 8 patienter • MPS II- Hunter - 5 patienter • MPS III- Sanfilippo - 11 patienter • MPS IV- Morquio - 5 patienter • MPS VI- Marateaux-Lamy - 2 st

3. Hur hjälper Enzymbehandling? • Man tillför det enzym som barnet saknar eller inte har tillräckligt av vars uppgift är att bryta ner mucopolysackaridoser • Det stoppar upp progressen av sjukdomen (förutom i CNS) och ger en avlagring och därmed förbättrad funktion i många organ • Stor skillnad att plötsligt kunna bli förbättrad istället för att bli successivt försämrad där den ena förmågan efter den andra tas ifrån en

4. Hunterbarn

5. Enzymterapi och MPS Internationell och Nationellt • England Irland USA Italien Spanien Tyskland och Österrike behandlar alla sina MPS I, II och VI barn med enzym. Turkiet Schweiz Belgium Polen och Ungern behandlas MPS barn men inte riktigt alla ännu. Det är genant om Sverige inte kan behandla sällsynta sjukdomar när nästan alla andra länder i Europa gör det • Internationell expertis är nu enig om att alla barn med Hunters skall behandlas, även de med påverkan på CNS • Nationell expertis tycker att behandlingsindikationerna är solklara för fall som Kalle och vill inte ta medicinskt ansvar om man sätter ut det. • Beslutet att inte behandla på Huddinge är inte ett medicinskt beslut utan ett ekonomiskt och därmed även politiskt • Det måste finnas nationella riktlinjer för behandling av ovanliga sjukdomar som MPS så behandlingen inte blir godtycklig

6. Kostnadsjämförelser • Andra mediciner kostar också mycket pengar - Blödarsjuka 1-1,5 miljoner/patient och år (vid antikroppar kan kostnaden flerdubblas) - Fabry 1,8 miljoner/patient och år - Gaucher 2 miljoner/ patient och år - Pompe 2,5 miljoner/ patient och år - TNF Alfa medicin mot reumatism 200 000/patient och år • Ett vårddygn på en barnmedicinsk vårdavdelning kostar 8000kr/dygn 2,88 milj/år • Att ha assistent 100 timmar i veckan kostar 1,2 milj /år

7. Europaparlamentets förordning om särläkemedel 141/2000 • 1. Vissa tillstånd är så sällsynta att kostnaden för att utveckla ett läkemedel för att behandla tillståndet inte skulle täckas av produktens förväntade försäljning • 2. Patienter som lider av sällsynta sjukdomar bör ha rätt till samma kvalitet på behandling som andra patienter. Det är därför nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och försäljning när det gäller lämpliga läkemedel • 7. Patienter som lider av dessa tillstånd bör ha rätt till läkemedel av samma kvalitet, säkerhet och ändamålsenlighet som andra patienter. Särläkemedel bör därför genomgå det normala utvärderingsförfarandet • 11. Sällsynta sjukdomar har bedömts vara ett prioriterat område för gemenskapsåtgärder

8. Nationell pott med pengar • För att kunna följa särläkemedelsförordningen och kunna bortse från prislappen på medicin så bör det finnas nationella pengar för särläkemedel • De flesta andra utvecklade länder har nationella pengar för dessa sjukdomar • Om samma läkare som skall besluta om behandling också har budgetansvaret på sjukhuset så är det risk för att man inte får en objektiv bedömning av behandlingsindikationen • Läkare bör ha rätt att kunna få följa läkareden och hälso- och sjukvårdslagen utan att utsättas för press att man måste hålla sig till budgetramarna på kliniken • Finns det nationella pengar så kommer inte enskilda patienter i kläm

9. Hälso och sjukvårdslagen(1982:763) 2§ Målet för hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen ….Den som har det största behovet av hälso- och sjukvård skall ges företräde till vården (lag 1997:142) 2c § Hälso- och sjukvården skall arbeta för att förebygga ohälsa

10. Läkareden Mitt mål skall vara att vårda och främja hälsa, att förebygga sjukdom, samt att bota sjuka och lindra deras plågor utan att diskriminera

11. Etiska principer i sjukvården 1) Människovärdesprincipen, enligt vilken alla människor har lika värde och samma rätt oberoende av personliga egenskaper 2) Behovs-solidaritetsprincipen, enligt vilken resurserna bör satsas på områden (individer) där behoven är störst. 3) Kostnadseffektivitetsprincipen, enligt vilken en rimlig relation mellan kostnader och effekt, mätt i hälsa och livskvalitet, bör eftersträvas vid val mellan olika verksamheter eller åtgärder. Svåra sjukdomar går före lindrigare även om vården av de svårare tillstånden kostar väsentligt mycket mer. Det är oförenligt med de etiska principerna att generellt låta en människas behov stå tillbaka på grund av hans/hennes ålder, födelsevikt, livsstil eller ekonomiska förhållanden.

12. Prioriteringar Prioriteringsgrupp I Vård av livshotande sjukdomar. Vård av sjukdomar som utan behandling leder till varaktigt invalidiserande tillstånd eller för tidig död. Vård av svåra kroniska sjukdomar. Palliativ vård och vård i livets slutskede. Vård av människor med nedsatt autonomi.

13. Kostnadsperspektiv • Tänk längre - MPS barnen kommer att behöva omfattande insatser från samhället och generera höga sjukvårdskostnader om de inte behandlas • Enzymbehandling kan öka möjligheten för två föräldrar att heltidsarbeta och i vissa fall göra det möjligt för patienten att gå ut i arbetslivet • Det kommer aldrig vara många barn som behöver särläkemedel så det kommer aldrig bli stora pengar för hälso- och sjukvårdsbudgeten.

14. Etiskt perspektiv • Det är en omänsklig situation att som förälder veta att det finns medicin som gör att ens barn inte behöver lida och ev dö, men inte få tillgång till den. Speciellt om man redan fått behandling och blivit bättre • Eutanasi-dödshjälp vad är det, är det när man kan förhindra lidande eller död och inte gör det? • Man väljer inte vilken sjukdom man skall drabbas av. För att samhällsmedborgare skall känna sig trygga måste vi behandla alla sjukdomar på bästa möjliga sätt. • Jämlikhet och rättvisa kräver att man behandlar alla diagnoser oavsett om den är sällsynt eller vanlig

15. Alla har rätt till ett bra liv -det är rättvisa-