Dall’Ospedale al Laboratorio di Ricerca: tematiche innovative per la ricerca traslazionale

1. Dall’Ospedale al Laboratorio di Ricerca: tematiche innovative per la ricerca traslazionale Prof. Carlo Caltagirone Università di Roma Tor Vergata Fondazione Santa Lucia

2. DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288 Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3. Art. 8. Funzioni di ricerca e di assistenza 1. L'attivita' di ricerca delle Fondazioni e degli Istituti non trasformati di cui al presente decreto legislativo e' prevalentemente clinica e traslazionale e si distingue in corrente e finalizzata. 2. E' ricerca corrente l'attivita' di ricerca scientifica diretta a sviluppare la conoscenza nell'ambito della biomedicina e della sanita' pubblica. E' ricerca finalizzata l'attivita' di ricerca scientifica attuata attraverso specifici progetti e diretta al raggiungimento dei particolari e prioritari obiettivi, biomedici e sanitari, individuati dal Piano sanitario nazionale.

3. Ricerca Corrente Ricerca Finalizzata Sviluppo di conoscenze Raggiungimento di obiettivi

4. La ricerca traslazionale Dr. William Hait, of the Cancer Institute of New Jersey, New Brunswick, proposed the definition of translational research as the interphase between basic research and its application in a clinical setting for the diagnosis, treatment, or prevention of a disease. In other words, it consists in the application of a discovery to the practice of medicine, and many set its birth date in 1830, when Edward Jenner started the first "clinical experiments" to develop a vaccine for smallpox.

5. La ricerca traslazionale Translational medicine encompasses all the disciplines that intervene in moving scientific progress from the bench to the bedside and in conveying stimulating information from the bedside back to the bench

6. La ricerca traslazionale Sintesi con il sapere medico Applicazione ad un problema medico Scoperta scientifica Applicazione al letto del malato

7. We screened reports published between 1979–1983 in 6 top basic science journals (Science, Nature, Cell, Journal of Biological Chemistry, Journal of Experimental Medicine, and Journal of Clinical Investigation). We found 101 articles that clearly made a promise for a major clinical application of their findings. Two decades later, only 5 of these promises were in licensed clinical use and only one of them had a major impact on current medical practice. Limiti attuali della ricerca traslazionale

8. Traslazione di scoperte scientifiche promettenti e partecipazione dell’industria

9. Rapporto fra i principali finanziatori di ricerca e i profitti delle grandi industrie farmaceutiche

10. Clearance immunoterapia APP placche amiloidee b aggregazione produzione ab ab g Inibitori delle secretasi Inibitori della aggregazione Morte neuronale

11. DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288 Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura acarattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3. Art. 8. Funzioni di ricerca e di assistenza 5. Al fine di trasferire i risultati della ricerca in ambito industriale e salvaguardando comunque la finalita' pubblica della ricerca, le istituzioni e gli enti disciplinate dal presente decreto legislativo possono stipulare accordi e convenzioni, costituire e/o partecipare a consorzi, societa' di persone o di capitali, con soggetti pubblici e privati di cui sia accertata la qualificazione e l'idoneita'. 6. Nell'ambito dei progetti di ricerca di cui al presente articolo e senza oneri aggiuntivi, gli enti possono sperimentare nuove modalita' di collaborazione con ricercatori medici e non medici, anche attraverso la contitolarita' di quote o azioni negli enti e societa' di cui al comma 5.

12. NIH Roadmap – Themes, Implementation Groups, and Initiatives Theme: New Pathways to Discovery Piattaforme tecnologiche, librerie e basi di dati (genomica e proteomica) Theme: Research Teams of the Future Supporto a progetti ad alto rischio di insuccesso ma con potenzialità innovative straordinarie Interdisciplinarietà oltre le discipline biologiche Supporto ad iniziative pubblico-privato Theme: Re-engineering the Clinical Research Enterprise

13. NIH Roadmap: la ricerca clinica Theme: Re-engineering the Clinical Research Enterprise Clinical Research Implementation Group • Harmonization of Clinical Research Regulatory Requirements. • Integration of Clinical Research Networks. • Enhance Clinical Research Workforce Training. • Clinical Research Informatics: National Electronic Clinical Trials and Research Network (NECTAR). • Translational Research Core Services. • Regional Translational Research Centers. • Enabling Technologies for Improved Assessment of Clinical Outcomes.

14. DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288 Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3. Art. 8. 4. Le Fondazioni IRCCS e gli Istituti non trasformati attuano misure idonee di collegamento e sinergia con altre strutture di ricerca e di assistenza sanitaria, pubbliche e private, con le Universita', con istituti di riabilitazione e con analoghe strutture a decrescente intensita' di cura, avvalendosi, in particolare, delle reti di cui all'articolo 43 della legge 16 gennaio 2003, n. 3, all'interno delle quali attuare comuni progetti di ricerca, praticare comuni protocolli di assistenza, operare la circolazione delle conoscenze e del personale con l'obiettivo di garantire al paziente le migliori condizioni assistenziali e le terapie piu' avanzate,nonche' le ricerche pertinenti.

15. La ricerca della Fondazione Santa Lucia tra presente e futuro 04/03/2014 Carlo Caltagirone

19. Ricerca Traslazionale in Neuroriabilitazione : il contributo della rete neurologica Carlo Caltagirone Fondazione IRCCS S. Lucia , Roma

20. Key words • Rete neurologica • Riabilitazione neurologica • Ricerca traslazionale

21. Key words • Rete neurologica • Riabilitazione neurologica • Ricerca traslazionale

22. DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288 Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3. • Art. 8. • L'attivita' di ricerca delle Fondazioni e degli Istituti non trasformati di cui al presente decreto legislativo e' prevalentemente clinica e traslazionale e si distingue in corrente e finalizzata. • 2. E' ricerca corrente l'attivita' di ricerca scientifica diretta a sviluppare la conoscenza nell'ambito della biomedicina e della sanita' pubblica. E' ricerca finalizzata l'attivita' di ricerca scientifica attuata attraverso specifici progetti e diretta al raggiungimento dei particolari e prioritari obiettivi, biomedici e sanitari, individuati dal Piano sanitario nazionale. • ………… • 4. Le Fondazioni IRCCS e gli Istituti non trasformati attuano misure idonee di collegamento e sinergia con altre strutture di ricerca e di assistenza sanitaria, pubbliche e private, con le Universita', con istituti di riabilitazione e con analoghe strutture … con l'obiettivo di garantire al paziente le migliori condizioni assistenziali e le terapie piu' avanzate,nonche' le ricerche pertinenti.

23. Rete neurologica • Riabilitazione neurologica • Ricerca traslazionale

24. “Neurological rehabilitation appears to share a common destiny with esoteric topics, being trusted in its efficacy , in spite of the lack of any consistent proof of its theoretical background …. Over the last few years, the credibility of rehabilitative approaches has been seriously challenged by those advocating evidence-based reports of treatment efficacy.” MG Ceravolo 2005 5th Congress of the Italian Society of Neurological Rehabilitation

25. La debolezza delle evidenze della riabilitazione neurologica

28. Le evidenze degli ultimi 5 anni

33. Il possibile ruolo del network neurologico

35. Key words • Rete neurologica • Riabilitazione neurologica • Ricerca traslazionale

36. Scoperta Idea brillante Applicazione ad un problema medico Trasferimento alla clinica

37. Brain Computer InterfaceBCI

38. Brain Computer Interface

39. Brain Computer Interface. Surface signals

40. Brain Computer Interface. Cortical signals

41. Brain Computer Interface-based training

42. Stimolazione TranscranicaTMS

44. Neurodegenerazione?

45. Progression by social, leisure and physical activity

46. Conclusioni • Il network come generatore di evidenze • Utilizzare le tecniche di BCI per pratiche riabilitative efficaci • Trasformare le nuove conoscenze sui meccanismi che controllano e modulano il movimento in utili strategie riabilitative • Accettare la sfida della riabilitazione delle malattie neurodegenerative