LES ETUDES POST-INSCRIPTION DES MEDICAMENTS Contexte et é tat des lieux

1. LES ETUDES POST-INSCRIPTIONDES MEDICAMENTSContexte et état des lieux Philippe MAUGENDRE Adjoint au Chef du Service appui scientifique et rédaction médicale Direction de l’évaluation des actes et produits de santé HAS p.maugendre@has-sante.fr

2. Agence(s) Demande d’AMM Commission d’AMM : évaluation bénéfice/risque Décision administrative d’octroi d’AMM +/- PGR Commission de la transparence (CT) : évaluation du SMR (isp) et de l’ ASMR UNCAM Comité économique des produitsde santé (CEPS) : évaluation économique Taux de prise en charge Ministère Admission au remboursement Fixation du prix public Recommandations:HAS,Afssaps Commercialisation Réexamen commission de transparence- réinscription- réévaluation - Commission du contrôle de la publicité et du bon usage - Commission de pharmacovigilance - Commission d’AMM

3. Etudes post-inscription : demandes POURQUOI ? • Classification des objectifs présents dans les demandes d’étude Les conditions de prescription et d'utilisation Caractéristiques du prescripteur et des patients, posologie, durée de traitement, coprescriptions, respect du RCP, des indications remboursables et des recommandations de bonnes pratiques, observance, causes des arrêts de traitement, … Le bénéfice pour le patient  La comparaison des résultats observés en conditions réelles de prescription et d'utilisation par rapport aux données des essais thérapeutiques. Selon les cas, le critère de jugement peut être la morbidité, la mortalité, le taux de répondeurs, la qualité de vie (à partir des données cliniques ou parfois sur la base de critères de substitution validés). HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

4. Etudes post-inscription : demandes LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux • Typologie des objectifs des demandes (2) La tolérance Effets indésirables (source de causes d’arrêt de traitement) et les risques non étudiés ou tardifs qui pourraient apparaître lors de l'utilisation d'un médicament dans les conditions réelles d'utilisation. L'impact sur le système de soins Objectif spécifique de l’ISP.Les transformations attendues ou induites par la prescription du médicament sur les pratiques médicales, l’utilisation des services et la consommation de soins. HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

5. Etudes post-inscription : Contexte • Juin 2003 : Accord Cadre CEPS/Laboratoires (2003 -2006) • 27 Septembre 2003 : nouveau décret de la Commission de la Transparence (CT) • Mai 2004 : Nomination du groupe de travail « impact de santé publique » (ISP) (Transfert de certaines missions de l’Observatoire à la CT) • 1er janvier 2005 : Création de la HAS (Loi du 13 août 2004 relative à l’assurance maladie) • Fin 2005 mise en place par l’EMEA des PGR  • Janvier 2007 : Nouvel Accord cadre HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

6. Etudes post-inscription : Procédure • L’initiative principale d’une demande d’étude revient à la Commission de la Transparence qui l’inscrit dans son avis, en particulier sur proposition du groupe ISP • Un échange permanent d’information est organisé entre la HAS, l’Afssaps, la DGS et le CEPS et autres partenaires • Vérification de l’adéquation de la méthodologie proposée par le laboratoire avec les objectifs libellés dans la demande d’étude, avec l’aide du groupe ISP de la CT (réunion mensuelle) + Réponse argumentée au Laboratoire  • Suivi de la mise en place de l’étude et de son déroulement  • Analyse du rapport de résultats transmis par le laboratoire, les éléments principaux sont pris en compte dans l’avis de la CT  HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

7. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Etat des lieux De 1997 à 2006 117 demandes d’étude 104 spécialités différentes 41 Laboratoires concernés HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

8. LES ETUDES POST-INSCRIPTION - Etat des lieux De 1997 à 2001 17 demandes HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

9. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION - Etat des lieux HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

10. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION - Etat des lieux • Typologie des objectifs des demandes 95 % 76% 62 % 18 % Les conditions de prescription et d'utilisation 73 % 53 % 11 % Le bénéfice pour le patient  La tolérance L'impact sur le système de soins Pourcentages des demandes 1997-2006 HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

11. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –des lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Etat des lieux • Etat des dossiers pour les demandes actives, en janvier 2007 81% des dossiers sont en cours • Validation du protocole en cours • Protocole validé • Etude en cours ou terminée • Résultats déposés 19 % • Les dossiers pour lesquels aucun protocole n’est encore déposé correspondent à des demandes : • du 2ème semestre 2005 (30 %) • de 2006 (70 %) HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

12. LES ETUDES POST-INSCRIPTION – LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Etat des lieux HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

13. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Etat des lieux HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

14. LES ETUDES POST-INSCRIPTION –lieux LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Réunions du groupe ISP • Réunions du groupe de travail ISP (Impact de Santé Publique) de la CT 2004 –2006 57 en 2006 10 en 2006 142 protocoles 30 réunions 36 en 2006 58 spécialités HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007

15. LES ETUDES POST-INSCRIPTION – Délais • Traitement des dossiers par le groupe de travail ISP 2004 – 2006 • Délais entre : • L’accusé de réception d’un protocole • La lettre de réponse argumentée < 2 mois dans 67 % des dossiers Moyenne 1,7 mois , Max 3 mois Accord sur le protocole après 1 à 3 examens HAS - Ph. Maugendre – EUDIPHARM 29 mars 2007