Diseños de estudios en investigación epidemiológica

1. Mesa de trabajo de investigación cardiovascular asiática Epidemiología básica Diseños de estudios en investigación epidemiológica Thomas Songer, PhD

2. Suposición fundamental en epidemiología • La enfermedad no ocurre en un vacío • La enfermedad no está distribuida en forma aleatoria en una población. • La epidemiología usa formas sistemáticas para estudiar la diferencia en la distribución de enfermedad en subgrupos • Permite estudiar factores causales y preventivos

3. Componentes de la epidemiología • Mide la frecuencia de la enfermedad • Cuantifica la enfermedad • Evalúa distribución de la enfermedad • ¿Quién está teniendo la enfermedad? • ¿Dónde está ocurriendo la enfermedad? • ¿Cuando está ocurriendo la enfermedad? • Formulación de hipótesis en cuanto a factores causales y preventivos • Identifica los determinantes de enfermedad • Hipótesis son probadas usando estudios epidemiológicos

4. Tipos de estudios primarios • Estudios descriptivos • Describe la ocurrencia del resultado • Estudios analíticos • Describe asociación entre exposición y resultado

5. Pregunta básica en epidemiología analítica • ¿Están asociados la exposición y la enfermedad? E D Exposición Enfermedad

6. Preguntas básicas en epidemiología analítica • Observe unión entre exposición y enfermedad • ¿Cuál es la exposición? • ¿Quienes son los expuestos? • ¿Cuales son los potenciales efectos en la salud? • ¿Qué vía usará para estudiar la relación entre la exposición y el efecto? Wijngaarden

7. Diseño de estudios de investigación básica y su aplicación en epidemiología

8. Generalidades • Prevenir y controlar enfermedad • En un plan coordinado, busque: • Identificar hipótesis sobre que está relacionado a la enfermedad y puede estar causándola • Formalmente pruebe estas hipótesis • Diseños de estudios señalan como es conducida la investigación.

9. ¿Qué diseños existen para identificar e investigar factores en enfermedades?

10. Descriptivos Analíticos Reporte de caso Cohorte RCT Caso-control Serie de casos Epidemiología Diseño de estudios descriptiva Casos cruzados Transversales Antes-después Ecológico

11. Esquemas de tiempo de estudios • Estudio prospectivo - mira hacia adelante, mira para el futuro, examina eventos futuros, sigue a una condición o enfermedad al futuro. tiempo Estudio inicia aquí

12. tiempo Estudio inicia aquí Esquemas de tiempo de los estudios • Estudio retrospectivo - “para mirar atrás”, observamos hacia atrás en el tiempo para estudiar eventos que ya han ocurrido

13. Secuencia de diseño de estudios Generación de hipótesis Reporte de casos Serie de casos Epidemiología descriptiva Epidemiología analítica Estudio en animales Estudio en Lab Estudios clínicos Probando hipótesis Cohorte Caso- control Trans- versal

14. Desarrolla hipótesis Estudios descriptivos Investiga la relación con resultados Estudios casos-controles Aumento del conocimiento de enfermedad/exposición Define el significado con las exposiciones Estudios cohorte Prueba la relación experimentalmente Estudios clínicos

15. Estudios descriptivos

16. Reporte de casos • Presentación detallada de un caso o grupo de casos • Generalmente reporta un nuevo o único hallazgo • e.g. enfermedad no descritas previamente • e.g. inesperada unión entre enfermedades • e.g. inesperado nuevo efecto terapéutico • e.g. eventos adversos

17. Serie de casos • Experiencia de un grupo de pacientes con diagnóstico similar • Evalúa enfermedad prevalente • Casos pueden ser identificados de una o múltiples fuentes • Generalmente reportan condiciones nuevas/únicas • Puede ser él único diseño para enfermedades raras

18. Serie de casos • Ventajas • Útil para generar hipótesis • Informativos de enfermedades raras con focos factores de riesgo establecidos • Características del desorden • Desventajas • No puede estudiar relaciones de causa-efecto • No puede evaluar frecuencia de la enfermedad

19. Diseño de estudio Definición de daño Fuentes de datos Población Sesgo Hallazgos Serie de caos Intoxicación por CO Registros de transporte Eventos en el Lago Powell Casos no encontrados Exposiciones ambientales Intoxicación por monóxido de carbono en bote-vivienda en el Lago Powell http://www.cdc.gov/mmwr/preview/mmwrhtml/mm4949a1.htm

20. Un caso de daño inusual Reporte de caso Múltiples casos de hallazgo de daño Serie de casos Estudio epidemiológico descriptivo Casos basados en poblaciones con denominador

21. Estudios analíticos

22. Diseño de estudios - Epidemiología analítica • Estudios experimentales • Estudios controlados aleatorizados • Estudios comunitarios • Estudios observacionales • Datos de grupos • Ecológicos • Datos individuales • Transversal • Cohorte • Casos-controles • Casos cruzados

23. Estudios experimentales • Tratamiento y exposiciones ocurren en un ambiente “controlado” • Los estudios clínicos son les mejores conocidos del diseño experimental. Estudios clínicos usan datos asignados aleatoriamente. • Estudios comunitarios usan datos no aleatorios.

24. Estudios observacionales • No experimental • Observacional debido a que no hay intervención sobre el individuo • Tratamiento y exposición ocurren en un ambiente “no controlado” • Los individuos pueden ser observados prospectivamente, retrospectivamente o actualmente.

25. Estudios transversales • Un diseño “observacional” que estudia la exposición y la enfermedad en un punto del tiempo tiempo El estudio sólo existe en este punto del tiempo

26. Diseño transversal factor presente No enfermedad factor ausente Población del estudio factor presente Enfermedad factor ausente tiempo El estudio sólo existe en este punto del tiempo

27. Estudios transversales • Con frecuencia utilizado para estudiar condiciones que son relativamente frecuentes con larga duración de expresión (no fatal, condiciones crónicas) • Mide prevalencia, no incidencia de la enfermedad • Ejemplo, encuestas comunitarias • No aptas para estudiar enfermedades raras o altamente fatales o enfermedades con corta duración de expresión.

28. Estudios transversales • Desventajas • Débil diseño observacional (mide prevalencia, no incidencia de la enfermedad). Los casos prevalente son sobrevivientes. • La secuencia temporal de la exposición y efecto puede ser difícil o imposible de determinar • Generalmente no saben cuando ocurrió la enfermedad • Eventos raros un problema. Enfermedades rápidamente emergentes, un problema.

29. Diseño epidemiológico de estudios • Estudio de casos-controles • Un diseño “observacional” comparando exposiciones en casos de enfermedad vs controles sanos de la misma población • Colección de datos de exposición retrospectiva • Diseño más adecuado cuando el resultado es raro

30. Estudios casos-controles Casos: enfermedad Controles: no enfermedad

31. factor presente Diseño de casos controles Casos (enfermedad) factor ausente Poblaci{on del estudio factor presente Controles (no enfermedad) factor ausente presente pasado tiempo Estudio inicia aquí

32. Estudio de casos - controles • Fuerzas • Menos costoso y consume menos tiempo • Eficiente para estudiar enfermedades raras • Limitantes • Inapropiado cuando la enfermedad resultado para una exposición, no es conocida al inicio del estudio. • Mediciones de exposiciones son realizadas después de la ocurrencia de la enfermedad. • El status de enfermedad puede influenciar la selección de sujetos.

33. Diseño de estudio Definición de trauma Fuentes de datos Severidad del trauma Población Sesgo Hallazgos Estudio casos controles Fatal u hospitalizado Oficina forense/registros médicos Moderado a severo Condados Los Ángeles Controle identificados por llamadas telefónicas Mayor riesgo en ancianos, mujeres y departamentos Factores sísmicos, estructurales e individuales asociados con traumatismos relacionados a temblores http://ip.bmjjournals.com/cgi/reprint/9/1/62.pdf

34. Traumatismos del terremoto

35. Casos cruzados • Cada participante es un caso actuando como su propio control • Cuenta el efecto de confusores potenciales (e.g. pares sobre sexo, edad, susceptibilidad genética) • Status de exposición inmediatamente antes del evento/resultado comparado con el status de evento algún tiempo antes del evento. • Exposiciones y resultados agudos (e.g. coraje e IM; conduciendo mientras se usa el teléfono celular y traumatismos • Recuerdo de exposiciones anteriores

36. Probando hipótesis: estudios de casos cruzados • Estudio de “disparadores” dentro de un individuo • Componente de “caso” y “control”, pero la información de ambos componentes vienen del mismo individuo. • ”Componente de caso" = periodo de riesgo, el cual es el periodo de tiempo justo antes del ataque de la enfermedad o evento. • ”Componente control" = periodo de control el cual es un periodo de tiempo específico diferente al periodo de riesgo.

37. Diseño de estudio Definición de traumatismo Fuentes de datos Severidad del traumatismo Población Sesgo Hallazgos Estudio caso-cruzado Choque con daño en propiedad Registros de llamadas, encuesta Traumatismo moderado, no severo Ontario Voluntarios, control de esquema temporal 4 veces más riesgo de chocar cuando se usa el teléfono Teléfonos celulares y choques N Engl J Med 1997 Feb 13;336(7):453-8

38. Diseño de estudios epidemiológicos • Estudios cohorte • Un diseño “observacional” comparando individuos con un factor de riesgo conocido o exposición con otros sin el factor de riesgo o exposición • Buscando una diferencia en el riesgo (incidencia) de la enfermedad en el tiempo • Mejor diseño observacional • Datos colectados prospectivamente (algunos retrospectivos)

39. enfermedad Diseño cohorte Factor presente no enfermedad Población del estudio libre de la enfermedad enfermedad Factor ausente no enfermedad presente futuro tiempo Estudio inicia aquí

40. Esquema de tiempo de estudios • Estudio prospectivo - observa hacia adelante, observa al futuro, examina eventos futuros, sigue una condición o enfermedad en el futuro. tiempo Estudio inicia aquí

41. Estudio cohorte prospectivo Expuesto Resultado Medición de variables de exposición y confusores No expuesto Resultado Basal tiempo Estudio inicia aquí

42. tiempo Estudio inicia aquí Esquema de tiempo de estudios • Estudio retrospectivo - “observa atrás”, observa hacia atrás en el tiempo para estudiar eventos que ya han ocurrido

43. Estudio cohorte retrospectivo Expuesto Resultado Medición de variables de exposición y confusores No expuesto Resultado Basal tiempo Estudio inicia aquí

44. Estudio cohorte • Fortalezas • Status de exposición determinada antes de la detección de la enfermedad • Los sujetos son seleccionados antes de la detección de la enfermedad • Puede estudiar varios resultados por cada exposición • Limitantes • Caro y requiere tiempo • No eficaz para enfermedades raras con larga latencia • Pérdidas en el seguimiento

45. Estudios experimentales • El investigador puede “controlar” la exposición • Parecidos a los experimentos en laboratorio, pero poblaciones vivas son los sujetos • Generalmente involucra la asignación aleatoria a los grupos • Estudios clínicos son el diseño experimental mejor conocido • Es el último paso en probar hipótesis causales

46. Estudios experimentales • En un experimento, estamos interesados en las consecuencias de algún tratamiento sobre algún resultado. • Los sujetos en el estudio quienes actualmente reciben el tratamiento de interés son llamados el grupo de tratamiento. • Los sujetos en el estudio quienes no reciben tratamiento o reciben un tratamiento diferente son llamados el grupo de comparación.

47. Diseño de estudios epidemiológicos • Estudios controlados aleatorizados (RCT) • Un diseño con sujetos aleatoriamente asignados a grupos de “tratamiento” o de “comparación” • Ofrece la evidencia más convincente de relación entre exposición y efecto • No es posible usar RCT para probar efectos de exposiciones que se esperan sean peligrosas, por razones éticas

48. resultado Diseño experimental ALEATORIZACION Intervención Sin resultado Población de estudio resultado Control Sin resultado basal futuro tiempo Estudio inicia aquí (punto basal)

49. Diseño de estudio epidemiológicos • Estudios controlados aleatorizados (RCT) • El “estándar dorado” de diseños de investigación • Ofrece evidencia convincente de la relación entre la exposición y el efecto • Estudios de tratamiento de reemplazo hormonal en mujeres menopaúsicas, encontraron que no protegían contra enfermedad cardiaca, contradiciendo hallazgos de estudios observacionales anteriores.

50. Estudios controlados aleatorizados • Desventajas • Muy costoso • No adecuado para responder algunas preguntas • Puede ser no ético, por ejemplo, asignar personas a cierto tratamiento o grupo de comparación.