Etudes économiques et analyses de décision

1. Etudes économiqueset analyses de décision Sources : Les études économiques, F. Teboul, J.-P. Moatti, C. Colin Les analyses de décision, C. Colin Dans : La recherche clinique : de l’idée à la publication, G. Landrivon, F. Delahaye, eds Masson 09/01/2007 Gaël Le Vacon

2. Les études économiques • Principe de base : faire le choix entre différentes alternatives d ’utilisation de ressources en considérant conjointement coûts et conséquences. • Dans certains cas l ’alternative peut être la simple absence de programme.

3. Typologie des études d ’évaluation économique de procédures médicales Type Coût-identification Coût-efficacité Coût-utilité Coût-bénéfice Mesure des coûts € € € € Identification des conséquences identiques indicateur d ’efficacité à dimension unique indicateur d ’efficacité à plusieurs dimensions indicateur d ’efficacité à une ou plusieurs dimensions Mesure des conséquences aucune unité physique QALY euros

4. Analyse coût-identification • = Analyse de minimisation des coûts • But : identifier la stratégie la moins coûteuse • S ’exprime en unités monétaires par patient traité • Si les différentes stratégies ont démontré une efficacité équivalente +++

5. Analyse coût-efficacité • Comparer 2 stratégies différentes en coûts et en effets • S ’exprime en unité monétaire / indicateur d ’efficacité • Coût marginal +++ 200 / 2 = 100 €

6. Analyse coût-utilité • Indicateur d ’efficacité à plusieurs dimensions • ex. QALY (Quality Adjusted Life Year) par unité monétaire • Indicateur de mesure de qualité de vie : 2 éléments 1) descriptif, objectif (échelles cliniques) 2) système de valorisation pour comparer (empirique, théorique) État A Parfaite santé État B 1 année 0,8 année 0,6 année

7. Typologie des études d ’évaluation économique de procédures médicales Type Coût-identification Coût-efficacité Coût-utilité Coût-bénéfice Mesure des coûts € € € € Identification des conséquences identiques indicateur d ’efficacité à dimension unique indicateur d ’efficacité à plusieurs dimensions indicateur d ’efficacité à une ou plusieurs dimensions Mesure des conséquences aucune unité physique QALY euros

8. L ’analyse de décision • Permet de décrire pour une situation clinique donnée les stratégies diagnostiques et thérapeutiques possibles. • Modélisation de la décision médicale incluant les données expérimentales, les données épidémiologiques, les opinions d ’experts, l ’appréciation de l ’état de santé du patient , de son opinion et de sa qualité de vie. • Méthode quantitative et probabiliste issue des sciences de gestion dans un contexte d ’optimisation des ressources.

9. Étapes de l ’analyse de décision • structuration du problème 2) identification des alternatives 3) construction de l ’arbre de décision 4) détermination des probabilités liés aux évènements consécutifs 5) détermination de la valeur des conséquences sur l ’état de santé du patient 6) calcul de la valeur attendue de l ’utilité de chaque stratégie 7) analyse de sensibilité

10. Arbre de décision pour un remplacement mitral dans un contexte d’insuffisance aortique Structuration du problème Situation clinique précise pour laquelle la stratégie diagnostique ou thérapeutique est controversée • Homme de 82 ans • ATCD IDM postérieur avec IM et FA • 4 semaine après H : défaillance cardio-respiratoire, admission en soins intensifs

11. 2 Q W B I 0,69 Q A L Y abstention thérapeutique 0,8 4,7 2,75 pas d’embolie 0,25 0 0 pas d’anticoagulants 0,2 décès embolie 0,75 4,7 morbidité médical 0,95 4,7 3 pas d’hémorragie 0,05 0 0 anticoagulants 0,05 décès hémorragie 0,95 4,7 0,14 morbidité 0,2 0 0 décès chirurgical 0,8 4,5 3,17 survie • ici : espérance de vie • 6,03 années pour un homme de 82 ans • Ajustement : méthode DEALE (Declining Exponential Approximation of Life Expectancy) sur les comorbidités • Espérances de vie ajustées : • Stratégie médicale : 4,7 années • Stratégie chirurgicale : 4,5 années • Nœud décisionnel (carré) • Choix à la disposition du décideur • Autant de branches que de choix possibles • Le premier noeud est toujours un noeud décisionnel • Type de décision : • Mise en compétition d’options thérapeutiques • Recherche d’informations supplémentaires = test diagnostique Nœud terminal (rectangle) Conséquence de chaque trajet décisionnel Valeur numérique dite « utilité » Echelle d’utilité homogène et arbitraire dont l’unité est définie identique pour chaque résultat de l’arbre Ex. espérance de vie, mortalité, coût en euros... Ajustement sur la qualité de vie QWBI (quality of Well Being Index) Exprime la qualité de vie en fonction des symptômes et des activités 1 pour l’optimum asymptomatique 0 pour la mort QALY = (Espérance de vie) X (indice QWBI) 0,28 Phénomène aléatoire (cercle) Autant de branches que le processus aléatoire admet d’évènements Évènements exhaustifs et mutuellement exclusifs (Σp=1) Calcul des utilités attendues de chaque branche De la droite vers la gauche Somme des produits des probabilités par les utilités de chaque branche Exemple : branche « sans anti-coagulants, embolie, pas de décès » 4,7 (espérance de vie) X 0,75 X 0,2 = 0,705 0,705 X 0,394 (QWBI) = 0,28

12. Abstention : 0,69 0,69 0,69 2,75 2,75 Médical sans anti-coagulant : 3,03 0 0 0,28 0,28 3 3 Médical avec anti-coagulants : 3,14 0 0 0,14 0,14 0 0 Chirurgical : 3,17 3,17 3,17

13. Différences faibles donc intérêt d’examiner les coûts analyse coût-utilité basée sur le coût par QALY Coût marginal = 140 000 €

14. Actualisation Préférence pour le présent = somme investie Actualisation = standardisation des coûts dans le temps Taux d’actualisation r de 3 % à 7 % Valeur actuelle d’un évènement dans n années : 1 (1 + r)n

15. Analyse de sensibilité Consiste à faire varier certains paramètres sur lesquels il existe une incertitude. Si la conclusion n’est pas modifiée par ces variations, elle est jugée solide. Ex. mortalité chirurgicale de 20 à 30 % : QALY 3,17 à 2,76 On peut aussi faire varier le taux d’actualisation

16. Conclusion Avantages et inconvénients de l’analyse de décision clinique Structure simple Plusieurs sources de données Prise en compte de l’utilité (variable patient) Impact de données subjectives Représentation du raisonnement clinique Sépare un large problème en plusieurs petits Nécessite les données Encourage les simplifacations réductrices Peu familier Consomme beaucoup de temps