INDICACIONES FUERA DE FICHA TÉCNICA: INFORMES Y PROTOCOLOS

1. INDICACIONES FUERA DE FICHA TÉCNICA: INFORMES Y PROTOCOLOS Clara Martorell Palma, 11 de mayo 2012

2. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica: concepto Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Uso en una indicacióndiferente a la aprobada. • Uso en la mismaindicaciónaprobadapero en un subgrupodistinto de pacientes, por ejemplopediátricos. • Uso en condiciones diferentes a las incluídas en la fichatécnica. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

3. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

4. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Patología o indicación • en Oncología usar un medicamentoindicado en fase metastásica para un tratamientoadyuvante • Posología: dosis y/o frecuencia • Asociación con otrosfármacos • Duración del tratamiento • Vía de administración • Edad del paciente X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

5. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica: justificación Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • El retraso entre la generación de la evidencia ysuincorporación al registro. • La exclusión de determinadosgrupos de pacientes de los ensayosclínicos, por ejemplo, la poblaciónpediátrica o pacientes con IRC. • El desinterés de la industria en registrar nuevasindicaciones. • Sólo el fabricantepuedesolicitar la modificación de la fichatécnica, excepto por motivos de seguridad. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

6. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Agenciasreguladoras Áreasasistenciales Guías y protocolosclínicos • Fichatécnica • Informe científico • Servicios clínicos • Comisión de Farmacia y Terapéutica • Sociedadescientíficas • NICE • CCAA • Revisar evidencias y decidir el posicionamientoclínico X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

7. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Agenciasreguladoras Áreasasistenciales Guías y protocolosclínicos • Fichatécnica • Informe científico • Servicios clínicos • Comisión de Farmacia y Terapéutica • Sociedadescientíficas • NICE • CCAA • Revisar evidencias y decidir el posicionamientoclínico -Fuentes bibliográficas Publicaciones revistas Biblio Cochrane,… -Otras: Agencias EvalTec San: GPC Sociedades científicas: GPC, Génesis Servicios SalutCom.Autónomas X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

8. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Criterios para el posicionamientoterapéutico Agenciasreguladoras Áreasasistenciales Guías y protocolosclínicos • Evidencia científica • Eficiencia • Fichatécnica • Informe científico • Servicios clínicos • Comisión de Farmacia y Terapéutica • Sociedadescientíficas • NICE • CCAA • Revisar evidencias y decidir el posicionamientoclínico X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

9. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Fase 1: de evaluación técnica: • MBE • Economía de la salud • Eficacia • Seguridad • Coste Fase 2: de posicionamiento terapéutico • Criterios principales: Eficacia y Seguridad • Relación Beneficio-Riesgo • Criterios secundarios: Conveniencia y Coste • Relación Coste-efectividad X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

10. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE + algoritmos X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

11. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica El uso FFT es frecuente. Hay estudios que indican, que de forma global los medicamentos se utilizan en condiciones diferentes de las aprobadas hasta en el 21% de los tratamientos. Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

12. Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Estudio descriptivo, retrospectivo • Se estudiarontodos los protocolos de tratamiento con antinetoplásicosiniciados en el Servicio de Oncología en marzo del 2010. • 122 pacientes con 126 nuevostratamientosantineoplásicos, que correspondían a 112 protocolosdiferentes. • 46,7 % mujeres con una edad mediana de 58,4 años (rango 20 a 83) • 126 tractamientos 75 (60%) FFT • 52%  indicacióndiferente a la contemplada en la fichatécnica • 84% posologíadiferente • 32% en una indicaciónyposología no aprobadas X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

13. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Real decreto 1015/2009, de 19 de Junio Regula la disponibilidad de medicamentos en situacionesespeciales. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

14. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Uso compasivo de medicamentos en investigación • Uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas • Acceso a medicamentos no autorizados en España X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

15. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Artículo 13. Requisitos para el acceso a medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas en España. • 1. La utilización de medicamentos autorizados en condiciones diferentes a las establecidas en su ficha técnica, tendrá carácter excepcional y se limitará a las situaciones en las que se carezca de alternativas terapéuticas autorizadas para un determinado paciente, respetando en su caso las restricciones que se hayan establecido ligadas a la prescripción y/o dispensación del medicamento y el protocolo terapéutico asistencial del centro sanitario. El médico responsable del tratamiento deberá justificar convenientemente en la historia clínica la necesidad del uso del medicamento e informar al paciente de los posibles beneficios y los riesgos potenciales, obteniendo su consentimiento conforme a la Ley 41/2002, de 14 de noviembre. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

16. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • 2. La Agencia podrá elaborar recomendaciones de uso cuando pudiera preverse razonablemente un riesgo para los pacientes derivado de la utilización de un medicamento en condiciones no contempladas en la ficha técnica, cuando se trate de medicamentos sometidos a prescripción médica restringida, conforme al Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre, o cuando el uso del medicamento en estas condiciones suponga un impacto asistencial relevante. • 3. Las recomendaciones que emita la Agencia se tendrán en cuenta en la elaboración de protocolos terapéuticos asistenciales de los centros sanitarios. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

17. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

18. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Adaptación a la normativa internacional • Definición adecuada de Uso Compasivo y Off-labelo FFT • Simplifica trámites • Responsabilidad del médico y hospital: • La evaluación en base a eficacia y seguridad en primer nivel, y conveniencia y eficiencia en segundo. • Potencia el papel de las CFT • Reconoce los protocolos terapéuticos institucionales de los hospitales • Permite la individualización de la decisión en casos específicos • La AEMPS se reserva la posibilidad de emitir recomendaciones X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

19. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

20. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Según el RD, la responsabilidad del uso de medicamentos en condiciones diferentes de las aprobadas queda reducida al ámbito del médico, no requiriéndose aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ya que las agencias no tienen la misión de regular la práctica médica. • Los hospitales se han dotado de diferentes medios para establecer una política de utilización de medicamentos, en los que tienen un papel primordial las Comisiones de Farmacia y Terapéutica, responsables de promocionar el uso seguro, efectivo y eficiente de la medicación utilizada en un hospital. • Las CFT han definido unos procedimientos normalizados de trabajo, cómo se va a realizar y supervisar la utilización de medicamentos en condiciones distintas de las autorizadas en cada hospital. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

21. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Es importante que se apliquen los criterios de elección y posicionamiento de un medicamento, y ello independientemente de si es indicación contemplada en la ficha técnica o no. Hay que priorizar el beneficio del paciente y de la sociedad, y el RD permite seguir y reforzar la aplicación de los criterios básicos de la utilización de medicamentos, incluyendo la eficiencia. • En el RD se potencie de forma inusual a nivel normativo la existencia de un protocolo asistencial. Es la primera vez que se obliga legalmente a un médico a respetar un protocolo o unas restricciones establecidas para la prescripción de un medicamento. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

22. Uso de medicamentos fuera de ficha técnica Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • La consideración de la relación de coste/efectividad en el proceso de selección de medicamentos es tan importante en las indicaciones aprobadas como en las no aprobadas • En el Hospital … • Es responsabilidad de las CFyT • El coste (y la financiación) puede llegar a ser el problema central • Decisión de aprobar o denegar un uso FFT por aspectos de coste/efectividad. • Autorización de usos FFT por mejor perfil de coste-efectividad, aun a pesar de existir medicamentos registrados alternativos X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

23. Procedimientos en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

24. Procedimientos en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • 1. Aquellos que se soliciten por primera vez para utilización en condiciones FFT. • 2. Los medicamentos para los que la Comisión de Farmacia lo establezca por listado positivo haciendo constar si se requiere autorización individual o autorización por grupos de pacientes y protocolo asistencial. • 1.Eficacia: si existen datos de eficacia del medicamentos FFT superior a las alternativas aprobadas disponibles • 2.Seguridad • Aquellos en los que el médico lo considera por cobertura legal e institucional • Medicamentos restringidos por seguridad, o balance beneficio/riesgo dudoso • 3.Coste: alto impacto económico para el hospital (≥12.000 euros/paciente/año o 50.000 euros de impacto global) X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

25. Procedimientos en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Procedimiento individual Descripción caso Justificación FFT Análisis evidencia y alternativas Costes Dictamen jefe de Servicio Farmacia y servicio implicado Visto bueno director médico X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

26. Procedimientos en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Procedimiento por grupo de pacientes Solicitud según modelo de solicitud de inclusión de nuevo fármaco Análisis evidencia y alternativas Costes Dictamen Comisión de Farmacia y Terapéutica Visto bueno director médico X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

27. Procedimientos en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Procedimiento individual Procedimiento por grupo de pacientes • Una vez aprobado su uso, el médico responsable del tratamiento deberá: • Justificar en la historia clínica la necesidad del uso del medicamento. • Informar al paciente de los posibles beneficios y riesgos potenciales, obteniendo su consentimiento informado por escrito o de su representante legal. • Respetar en su caso las restricciones que se hayan establecido ligadas a la prescripción y/o dispensación del medicamento y el protocolo terapéutico asistencial del centro. • Notificar las sospechas de reacciones adversas de acuerdo a lo previsto en el Real Decreto 1344/2007, de 11 de octubre. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

28. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Aplicación práctica Hospital Universitario Son Espases Autorizaciones individuales X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

29. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

31. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

32. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Dos pacientes no llegaron a iniciar tratamiento. La mediana de ciclos administrados fue de 3 (rango 1 a 20 ciclos). • En el momento del análisis 7 pacientes seguían libres de progresión y 14 seguían vivos. • La respuesta pudo ser valorada en 14 casos: 7 consiguieron una respuesta igual o superior a la esperada y 7 obtuvieron resultados inferiores. • En 4 casos el beneficio obtenido no se pudo comparar con el esperado por falta de evidencia inicial. • Se paró el tratamiento por toxicidad después de un solo ciclo en 2 casos. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

33. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • El coste total fue de 179.881,12 euros, con un coste medio por ciclo de 2.149,84 euros. 2,97% del gasto en Oncología 2011 X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

34. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

35. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Arocas Casañ V1; Puigventós Latorre2 F; De la Rubia Nieto A1; Martorell Puigserver C2; Blázquez Álvarez MJ1; Galán Ramos N2. • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca. Murcia. • Hospital Universitario Son Dureta. Palma de Mallorca. SEFH Madrid 2010 X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

36. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Aplicación práctica Hospital Universitario Son Espases Autorizaciones por grupos de pacientes X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

37. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE • Alteplasa en ictus fase aguda. Indicaciones Fuera Ficha Técnica: ictus del despertar, trombolisis intra-arterial de rescate y trombolisis intra-arterial. Feb 2011 • Magnesio sulfato. Actualización protocolo parto prematuro (APP) y neuroprotección fetal . Indicación Fuera Ficha Técnica. Propuesta Obstetricia y Ginecología. Informe y actualización protocolo. Dic 2011. • Nifedipino. Actualización protocolo parto prematuro (APP) y neuroprotección fetal. Indicación Fuera Ficha Técnica. Propuesta Obstetricia y Ginecología. Informe y actualización protocolo. Dic 2011. X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

38. Expericencia en HUSE Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE Grupos de pacientes/protocolos: DMAE X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

39. Conclusiones • FFT caso especial de evaluación de medicamentos • Criterios de selección iguales • Eficacia y seguridad • Conveniencia y coste • RD  oportunidad regulación en cada centro • Aumento trabajo en elaboración informes • Compartir información • Elevado impacto económico usos FFT X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos

40. GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓN clara.martorell@ssib.es