Introduzione

1. Introduzione L’ HTA ha l’obiettivo di informare coloro che devono prendere decisioni sulla scelta di tecnologie, avvalendosi delle migliori evidenze scientifiche sull’impatto e le implicazioni mediche, sociali, economiche ed etiche degli investimenti in sanità. Rappresenta, pertanto, il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori. L’ HTA non è semplicemente un insieme di metodi, ma una vera e propria filosofia di governo per un sistema sanitario efficiente. Dr. Giorgio Battaglia

2. “Nella storia umana non è mai esistita un’epoca in cui siano state disponibili risorse sufficienti per soddisfare il generale e costante desiderio di migliorare la qualità e la durata della vita” H.E. Klarman

4. DICHIARAZIONE DI INTENTI tra SIN (Società Italiana di Nefrologia) e SIHTA (Società Italiana di Health Technology Assessment) Roma, 20 aprile 2010

5. La storia del technology assessment inizia da molto lontano 5

6. Nel 1967, nel decidere se inviare un uomo sulla luna… …un Deputato americano disse: “Technical information needed by policymakers is frequently not available, or not in the right form. A policymaker cannot judge the merits or consequences of a technological program within a strictly technical context. He has to consider social, economic, and legal implication of any course of action…” (U.S. Congress, House of Representatives, Congressman Emilio Daddario, 1967) 6

7. Il cambiamento nel Sistema Sanita’ Più pazienti anziani Più offerta di cura (tecnologie) Più attese da parte dei pazienti I costi globali della salute stanno aumentando più rapidamente del P.I.L. nella maggior parte dei Paesi

8. La spesa sanitaria nei Paesi OCSE La spesa sanitaria nei Paesi più sviluppati occupa dal 7% all’15% del Pil su base annua. La componente pubblica oscilla tra il 70% e l’80% se si esclude il 40% degli USA. Ogni 10.000 abitanti i posti letto disponibili sono 31 e i medici 26.

9. La spesa sanitaria nei i Paesi Africani La spesa sanitaria nei Paesi più poveri in Africa occupa dal 4% al 13% del Pil su base annua. La componente pubblica raggiunge al massimo il 70% in Malawi. Ogni 10.000 abitanti i posti letto disponibili sono al massimo 1 e i medici 16.

10. LE “LEGGI” DELL’ ECONOMIA

11. LA SPESA PER LA SALUTE E’ GIUSTIFICATA SOLO PER IL SUO VALORE UMANITARIO ?

12. IL COSTO DELLA SALUTE E’ UNA SPESA O UN INVESTIMENTO ?

13. Non sempre la quantità della spesa diventa qualità per il paziente Qualita’ delle prestazioni Scostamenti dalla spesa media

14. Razionare: obiettivo monodimensionale poiché unica variabile è la spesa. Razionalizzare: obiettivo bidimensionale poiché la spesa viene rapportata all’outcome sanitario ottenibile. Approcci al problema

15. Valutazione della tecnologia sanitaria (HTA) Complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. 15

16. Dimensioni della valutazione ASPETTI ECONOMICI EFFICACIA SICUREZZA QUALITA’ ASPETTI UMANISTICI CLINICI PAZIENTI POLITICI MANAGER INDUSTRIA

17. La valutazione economica in Sanita’ applica principi economici e tecniche di analisi per ottimizzare l’uso delle scarse risorse disponibili per orientare la scelta tra usi alternativi delle risorse disponibili per massimizzare la redditività degli investimenti in ambito sanitario

18. L’orientamento “politico” A differenza della ricerca legata alla malattia e alla salute, l’HTA mira alla produzione e alla diffusione di informazioni che rispecchiano il contributo della scienza alla formulazione delle politiche 18

19. Il carattere interdisciplinare Il carattere peculiare e la forza della valutazione delle tecnologie sanitarie nasce dall’integrazione degli sforzi provenienti da diverse discipline 19

20. La sintesi delle informazioni Nasce dalla esigenza di classificare e distinguere in relazione alla validità e raccogliere in forma utilizzabile gli innumerevoli dati che la letteratura scientifica internazionale produce 20

21. Valutazione delle tecnologie sanitarie Scienza Decisioni

22. Analisi costo-utilità Consente di correlare l’incremento di costo generato da un programma o da un trattamento sanitario con il miglioramento dello stato di salute attribuibile allo stesso I costi sono definiti in termini monetari L’outcome è definito in termini di effetti singoli o multipli non necessariamente comuni alle diverse alternative; incorpora il concetto di valore ed è misurato in Q.A.L.Y. (Quality Adjusted Life Years)

23. Sostenibilità La sostenibilità è la caratteristica di un processo o di uno stato che può essere mantenuto ad un certo livello indefinitamente. Dal punto di vista sociale, il termine indica un equilibrio tra il soddisfacimento delle esigenze del presente senza compromettere la possibilità delle future generazioni di sopperire alle proprie (Rapporto Brundtland, 1987).

24. 1990 Interventi di Budget per il contenimento dei costi (‘Imperativo economico’) “Tutti i trattamenti efficaci dovrebbero essere gratuiti”Archie Cochrane, 1971 “Tutti i trattamenti costo-efficacia dovrebbero essere gratuiti” Alan Williams, 1997 2000 Riforme per il contenimento dei costi attraverso il recupero di efficacia, appropriatezza ed efficienza

25. LA VALUTAZIONE DELLA TECNOLOGIA SANITARIA è il concetto base per il GOVERNO DELL’INNOVAZIONE la SOSTENIBILITA’ DEL SISTEMA SANITARIO ACCOUNTABILITY

26. HTA in Italia: soggetti coinvolti Ministero della Salute Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali- Age.na.s. (già ASSR) Istituto Superiore di Sanità Tecno-strutture regionali Aziende sanitarie 26

27. Come coniugare l’etica in Nefrologia con la ristrettezza delle risorse economiche ed umane Insufficienza renale Acuta e Insufficienza renale Cronica

28. Insufficienza renale Acuta

29. Critical Care Nephrology Literature Review

30. Classificazioni RIFLE / AKIN R I F L E A K I N

31. Incidence per million population Incidenza di Insufficienza Renale Acuta ed età >65 yrs: 351 pmp/year (95% CI:215-572) Overall incidence rate 125 pmp/year < 65 yrs: 68 pmp/year (95% CI 38-119) Hegarty J. Q J Med 2005

32. Cause di Insufficienza Renale Acuta Non-ICU ICU Lameire N et al. (2006) The changing epidemiology of acute renal failure Nat Clin Pract Neprol2:364–377 doi:10.1038/ncpneph0218

33. Timing Dose Tipo di trattamento Fattori influenzanti l’outcome clinico

34. Timing Per Timing si definisce il tempo al quale iniziare il trattamento sostitutivo nel paziente con insufficienza renale acuta. Mentre nel passato questo elemento è stato ampiamente descritto dai criteri qualitativi (early versus late start), attualmente vi è un consenso sulla maggior caratterizzazione del timing secondo classificazioni quali RIFLE e/o AKI staging system, il numero e la severità di comorbidità, il tasso dei cambiamenti biochimici (trends) e l’evoluzione clinica del paziente (illness trajectory).

35. Parallelamente alla problematica delle indicazioni e del timing si affianca il problema della dose ottimale da somministrare

36. CRRT: Impact on Outcomes The Cleveland Clinic Observation (Paganini 1996) 100 90 80 High Dose 70 60 Survival % 50 Low Dose 40 30 20 10 0 Severity of Disease

37. Ronco C, Bellomo R, Brendolan A, Dan M, Piccinni P, La Greca G. Effect of different doses in continuous veno venous hemofiltration on outcomes of acute renal failure. The Lancet 2000

38. DO-RE-MI Study Group Non ci sono evidenze per un maggior beneficio sulla sopravvivenza determinato dalle alte dosi dialitiche, comunque dosi maggiori sono state associate ad un effetto favorevole sulla permanenza in terapia intensiva e sulla durata della ventilazione meccanica tra i sopravvissuti.

39. Insufficienza renale Cronica

40. SIN-RIDT 2005 Pazienti uremici 999 pmp 87,7% Pazienti in dialisi circa 40.000 (prevalenza 722 pmp Incidenza 159 casi all’anno) 12,3% Costo della dialisi: 1250 milioni di euro all’anno 2% della spesa sanitaria totale

41. Standard Haemodialysis (3 times weekly, 4 h per session, lowflux membranes) .... it is far from ideal in that it supports life but it fails to restore the patient to full functional normality and longevity

42. High-Flux vs High-Efficiency and vs Standard + 47%

43. Editorial Comment to: Locatelli F et al. J Am Soc Neprol 20: 645 – 654, 2009 The results of the MPO Study can be interpreted as a supporting rationale for the use of high-flux dialysis membranes if they are financially affordable A K Cheung T Green J Am Soc Nephrol 20: 462-464, 2009

44. European Best Practice Guidelines (EBPG) on dialysis strategies 2007 Guideline 2.1: “The use of synthetic high-flux membranes should be considered to delay long-term complications of haemodialysis therapy” Tattersall J, Martin-Malo A, Pedrini L, Basci A, Canaud B, Fouque D, Haage P, Konner K, Kooman J, Pizzarelli F, Tordoir J, Vennegoor M, Wanner C, ter Wee P, Vanholder R. Nephrol Dial Transplant 2007; 22: ii5-ii21

45. The European Renal Best Practice (ERBP) position statement 2010 MPO study provides sufficient evidence to upgrade the strength of guideline 2.1 to a level 1A (strong recommendation, based on high-quality evidence): high-flux HD should be used to delay long-term complications of haemodialysis in the case of high-risk patients (comparable to the low-albumin group of the MPO study) n Because the substantial reduction of an intermediate marker (beta2-microglobulin) in the high-flux group of the MPO study, synthetic high-flux membranes should be recommended even in low-risk patients (level 2b: weak recommendation, low quality evidence) n Tattersal J.et al. High-flux or low-flux dialysis: a position statement following publication of the Membrane Permeability Outcome study. Nephrol Dial Transplant 2010; 25(4):1230-1232

46. Haemodiafiltration with online production of substitution fluid is possible and can be performed safely on a considerable scale in everyday clinical practice. < Online haemodiafiltration provides a measurable reduction in various substances suspected to be clinically relevant “uraemic” toxins, not cleared by standard low-flux haemodialysis. < We need properly designed randomized trials to establish whether online heamodiafiltration reduces cardiovascular morbidity and all-cause mortality. < Haemodiafiltration: promise for the future? Van der Weerd and Blankestijn Nephrol Dial Transplant (2008) 23: 438-443

47. Mortality risk for patients receiving hemodiafiltration versus hemodialysis: european results from the DOPPS 1 1.3 0.93 0.65 Relative Risk of mortality by dialysis type Ref P=0.83 P=0.68 P=0.01 63.1% 25.2% 7.2% 4.5% Canaud B et al. Kidney Int (2006) 69, 2087-2093

48. Short-term Effects of OnlineHemodiafiltration on Phosphate Control Result From the Randomized Controlled CONTRAST P: from 5.18 ± 0.10 mg/dl to 4.87 ± 0.10 mg/dl P <0.001 P < 0.05 74 71 67 HDF 66 66 Patients with phosphate ≤ 5.5 mg/dl (%) 64 HD P: from 5.10 ± 0.10 mg/dl to 5.03 ± 0.10 mg/dl P = 0.5 493 patients Months Penne et al. Am J Kidney Dis. 2010 Jan;55(1):77-87

49. Global guidelines WHY?

50. CKD is a worldwide public health problem Kidney International Volume 66 Issue 4 Page 1310  - October 2004 NEW INITIATIVE The burden of kidney disease: Improving global outcomes Garabed Eknoyan, Norbert Lameire, Rashad Barsoum, Kai-Uwe Eckardt, Adeera Levin, Nathan Levin, Francesco Locatelli, Alison MacLeod, Raymond Vanholder, Rowan Walker, and Haiyan Wang • There is an increasing incidence and prevalence of patients with kidney failure requiring RRT, with poor outcomes and high cost • There is an even higher prevalence of patients in earlier stages of CKD, with adverse outcomes such as kidney failure, cardiovascular disease, and premature death