1 / 48

Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester. meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald. Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers. “Een societal laboratory”. Inhoud

phuong
Download Presentation

Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  2. meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald. Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers. “Een societal laboratory”

  3. Inhoud Beleid van de Europese Unie Verordening weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie Het standpunt van Het Europees Parlement De eerste weesgeneesmiddelen op de markt Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  4. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000) Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  5. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het voorstel van de Europese Commissie • 1. 1983: USA Orphan Drug Act • - Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen • - 1983-1997: 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel • 2. 1995: Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel • 3. 1996: De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  6. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Inhoud van het voorstel van de Europese Commissie • 1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen • < 5 op 10000 + geen bevredigende andere behandeling • art. 3 Ver. EU/141/2000 • 2. Marktexclusiviteit van 10 jaar • art. 8. Ver. EU/141/2000 • 3. Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP) • in het Europees Geneesmiddelen Agentschap • drie patiëntenvertegenwoordigers • art. 4.3 Ver EU/141/2000

  7. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Het standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement MEP Christian Cabrol: “Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere patiënt.” 1.EP Commissie Volksgezondheid  Enorme baten voor patiënten en tewerkstelling 2. EP Commissie Begroting  Jaarlijks + € 1 miljoen euro 3. EP Commissie Technologie &  Positieve maatregel voor KMO’s actief Onderzoek in de farmacologie zeldzame ziekten Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  8. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Bron: EMA.europa.eu (2010) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  9. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000 Bron: EMA.europa.eu (2010) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  10. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Conclusies op maatschappelijk en ethisch vlak • Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen • Patiënten krijgen voor het eerst inspraak • Nieuwe arbeidsplaatsen • Meer kansen op een betere levenskwaliteit • Een unieke Europese solidariteit Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  11. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen “It is a long way to go…” Dr. Yolande Avontroodt Ere- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  12. Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Nood aan omkadering in België Resolutie Yolande Avontroodt National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1 National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2 Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  13. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nood aan omkadering in België 1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?” 2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen 3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben 4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, … 5. http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  14. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Resolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001) 1. Inspraak voor patiënten in het beleid 2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen 3. Opstellen van een nationaal actieplan 4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën 5. Beter informatie uitwisselen 6. Netwerk tussen nationale en internationale referentiecentra

  15. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen PCMA Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  16. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1 • De oprichting van een klinisch expertise en coördinatiecentrum. • 2. Codificeren en registratie van de zeldzame ziekten • 3. Empowerment van de patiënt en het brede publiek ziekten. • 4. Het realiseren van een betere toegang tot diagnose, behandeling en patiëntenmanagement. “Verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten en hun families” Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  17. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Budgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1

  18. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen • Identificatie van verborgen niet medische hindernissen • Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van • Gecoördineerde diagnose en behandeling • Gespecialiseerde hulp • 2. ‘Patient empowerment’ • 3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen Self monitoring Rare Disease ID  beschermen van de privacy Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling Therapietrouw Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  19. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen 4. Fundamenteel onderzoek 5. Opleiden van de zorgverstrekkers Wetenschapsbeleid van de overheid stimuleert onderzoek Nationaal en internationaal netwerken Specifieke opleidingen zeldzame ziekten Specialisten en andere zorgverstrekkers Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  20. Inhoud Beleid van de Europese Unie Belgische beleidsinitiatieven Conclusie Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  21. Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Besluit Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt! Evenwichtige Europese regelgeving in werking Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  22. Aanbevelingen en voorstellen voor een Belgisch plan voor Zeldzame Ziekten Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  23. Contents • Objectives • Impact versus cost • Measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  24. Objectives • reduce the delay of diagnosis and decrease the number of misdiagnoses • increase the quality of care (medical and non-medical) • stimulate the development of and access to new treatments • increase the knowledge base on rare diseases • improve the quality of life of patients and families • create higher awareness among all stakeholders Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  25. Additional objectives • identify and concentrate expertise • identify patients and create links between patients and experts • ensure treatments are performed according to best practice principles • ensure patient management is performed in multi-disciplinary environments • stimulate the inclusion of Belgian expert centres in research programs • improve the processes to get adequate social and financial support from public instances. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  26. Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 8. Comprehensive care of the patient Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving acces to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  27. Management • Key factor of success => “platform” concept • Multistakeholder • Provides input to policy-makers • Facilitates • Organises various working groups • Has staff Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  28. Management • Contributions to: • Corrective measures • Monitoring and evaluation during the plan • Networking (national; international) • Defining norms (e.g. pathways, best practice, economic aspects, …) • Coherence in communication Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  29. Impact • Timeframe: 5 years • 18.000 “new” patients – tailored and global care • 15.000 diagnosed / treated in national CEs • 3.000 diagnosed / treated through EU level CEs Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  30. Investments versus regular costs • Period 2012-2016: 174 million Euro oraverage of 34,8 million/year • Investments over five years: 10 % of total or 17 million • Regular costs grow to 44 million in fifth year Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  31. Costs 2010 • Orphan drugs: 80 million • Experts centres (ref centres with convention):6 million • Human genetics centres: 40 million Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  32. Cumulative budget – 6 years

  33. Proposed Measures Area 1. Creation of Centres and expertise networks Area 2. Registries for rare diseases Area 3. Information and communication Area 4. Patient empowerment Area 5. Training and education of health professionals Area 6. Improving access to and financing of diagnosis Area 7. Improving access to and financing of treatment • Area 8. Comprehensive care of the patient Area 9. Stimulating research on rare diseases Area 10. Management Area 11. Ethics => 42 proposals for measures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  34. Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics 1.3. Creation of Liaison Centres Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  35. Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.1. Creation of Centres of Expertise • Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare disease or a group of rare diseases • Develop, apply and promote current best practice diagnostic techniques and medical and non-medical treatment • Conduct multidisciplinary consultations • Initiate, monitor and adapt proper social patient support through a ‘care coordinator’ • Register patients in the national registry • Interact with patient organisations • Need to fulfil a number of criteria • Re-evaluated on a regular basis Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  36. Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics • Have a broad medical and multidisciplinary expertise on inherited diseases • Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for diagnostics • Organise family oriented genetic counselling • Apply to become Centres of Expertise for those rare diseases or groups for which they have recognised expertise • Register patients in the National Registry for Rare Diseases • Define, implement quality indicators, seek accreditation • Intensify contact with patient organisations Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  37. Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.3. Creation of Liaison Centres • Organise a multidisciplinary rare disease consultation (MRDC) for patients with unknown diagnosis • Follow up of patients who do not get final diagnosis, for whom there is no CE, need to be treated outside of Belgium • Headed by a liaison officer • Form a network with other liaison centres • Will de facto be located in (university) hospitals fulfilling a number of criteria Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  38. Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks 1.4. Networking between Centres at national level 1.5. Networking between Centres and peripheral care services 1.6. Networking at European and international level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  39. Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1. To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator 8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify administrative procedures Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  40. Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient 8.1.To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator • CEs propose medical, paramedical and social roadmap of patient management on the basis of functional diagnosis • Patients have the possibility to be advised and receive support from a care coordinator • Care coordinator coordinates comprehensive care inside and outside of CE Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  41. Proposed Measures – Area 2 Codifying and inventorying rare diseases 2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare Diseases • Implementation in progress (IPH/WIV) 2.2. Creation of disease specific sub-registries Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  42. Proposed Measures – Area 4 Patient empowerment 4.1. Empowerment of patients 4.2. Enforceable patient participation at the start up, functioning and evaluation of Centres 4.3. Improvement of the collaboration between patient organisations 4.4. Development of a medical passport Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  43. Proposed Measures – Area 7 Improving access to and financing of treatment • Early access to drugs • Clinical trials • Medical needs programmes • Institutional improvements • Off-label use • Home treatment • Stimulate patient adherence • Pro-active role at EU level Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  44. New applications in the EU: EMEAAnnual Report 2007 - submissions Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  45. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  46. Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital) Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  47. Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

  48. Dr. Yolande Avontroodt Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

More Related