Herausforderungen und Probleme in der Studienvorbereitung Workshop 1 Luntz / Lieb

1. Herausforderungen und Probleme in der StudienvorbereitungWorkshop 1 Luntz / Lieb

2. Dank an alle Diskutanten Armin Koch Bruno Allolio Gerd Antes Michael Molls Michael Friede Michael Kölch Dorothee von Laer Joop van Gerven Martin Fey Manfred Westphal Sebastian Harder • N. Donner-Banzhoff • Gerd Otto • Otmar Bayer • Mathias Freudigmann • Ludwig Gortner • Frank Brunkhorst • Friederike Jansen • Britta Mädge • Eva Müller-Fries • Klaus Lieb • Steffen Luntz

3. Bericht der Arbeitsgruppe I • Gründe für das Fortführen des Programms • Herausforderungen bei Antragstellung und Begutachtung • Herausforderungen bei der Studienvorbereitung • Empfehlungen

4. Notwendigkeit klinischer Studien in allen Bereichen, in denen bisher keine Studien durchgeführt wurden (z.B. Neonatologie) und unabhängig von kommerziellen Interessen Spitzenposition in klinischer Forschung von großer Bedeutung für den Forschungsstandort Deutschland Infrastruktur Studienzentren und Studiennetze als Nukleus für weitere erfolgreiche Durchführung von (Industrie-)Studien Gründe für das Fortführen des Programms

5. Einheitliches und unabhängiges DFG/BMBF-Programm mit zentralem Ablauf und Expertise bei Begutachtung erforderlich für Erfolg Priorisierung von Fragestellungen geht nur in einem geschlossenen Programm Nachhaltigkeit der Strukturmaßnahmen KKS/IZKS kann nur mit weiteren klinischen Studien erreicht werden Gründe für das Fortführen des Programms

6. Skizze: Rationale und Hypothese besser herausarbeiten Platz schaffen durch Vermeiden von redundanten Abfragen relativ hohe Ablehnquote der Vollanträge – Verhältnis Aufwand / Erfolg Herausforderungen bei der Antragstellung

7. Gefahr der falsch negativen/ falsch positiven Begutachtung Was wird aus abgelehnten Anträgen? Verschiedene Gutachter für Skizze und Antrag Bezug zur Erstbegutachtung der Skizze geht verloren GA können Unklarheiten i.d.R. schlecht klären Transparente, ausführlichere Rückmeldung für edukativen Aspekt u. weitere Qualifizierung Herausforderungen bei der Begutachtung

8. Bedeutung der Annerkennung der klinischen Forschung – Nachwuchsförderung und Qualifizierung Mythos: 36 Monate-Korsett (verwaltungstechnisches Korsett) – Folge: 2 Monate für Studienprotokoll Wissenschaftlich-methodische Begleitung durch professionelle Infrastruktur: zentrale Rolle von KKS/IZKS Herausforderungen bei der Studienvorbereitung

9. Ethikkommissionen und Behörden: heterogene Probleme; Details sollten eruiert werden; Zeiten müssen realistisch eingeplant werden Rekrutierung: Fast immer zu optimistisch; Studie über Bedingungen für gute Rekrutierung; Öffnung ins Ausland weiter ermöglichen; regionale Netzwerke fördern; Finanzierung oft nicht ausreichend Herausforderungen bei der Studienvorbereitung

10. Ausschreibung unbedingt fortführen Bottom up Ansatz weiter zulassen Erweiterung um „Phase II bzw. Pilotprojekte“ für lückenlose translationale Strecke Training von Studienpersonal integrieren Antragstellung/ Begutachtung mehr Raum für wissenschaftliche Rationale & Studienidee weniger Vollanträge zulassen mit höherer Förderquote Transparente Begutachtung; GA-Austausch untereinander und mit Antragstellern, ggf. persönliche Verteidigung des Antrages Empfehlungen 1/2

11. Studienvorbereitung Zeitpläne realistisch beantragen und einfordern Advice during development (Wie bei EMA: auch PEI, BfArM) Ausbau der Studienstrukturen, Vernetzung mit berücksichtigen Ausbau und Unterstützung regionaler/ nationaler Netzwerke PM, DM, etc. in zentraler Verantwortung (z.B. KKS) Verbesserung Rekrutierung Prestudy-Visiten mit klaren, vom Förderer eingeforderten Konsequenzen Klare Abbruchkriterien für inaktive Zentren Mittel für Change-Management Case-Payment am echten Aufwand orientiert Start mit Anschub (Study Nurse) Empfehlungen 2/2

13. Bei Zuordnung in DFG-Normalverfahren würde Bündelung verloren gehen Industrieunabhängigkeit Klinische Studien in Bereichen, in denen bisher keine Studien durchgeführt wurden (z.B. Neonatologie), wo kein Industrie-Interesse besteht Spitzenposition in klinische Forschung wirklich einnehmen (nicht Einwohnerzahl-bereinigt) Gründe für das Fortführen des Programms

14. Lernkurve steigt weiter an (wäre viel zu früh aufzuhören) Translationale Strecke komplett Infrastruktur aufgebaut für weitere erfolgreiche (Industrie-) studien (incl. Studiennetze) internationale Sichtbarkeit Wenig Geld im internationalen Kontext Ausgewogenheit zw. Strukturförderung und Förderung von Studien Gründe für das Fortführen des Programms

15. Priorisierung geht nur in einem geschlossenen Programm/Andockung an IQWiG Aber auch bottom up (Fey) Essentieller Teil des Forschungsstandorts Deutschland Gründe für das Fortführen des Programms

16. Pathophysiologischen Unterbau stärker begründen, Rationale besser herausarbeiten Gutachter – falsch negative nachverfolgen (evtl. mehr Zeit für GA-Austausch) wieviel Vollanträge durchgehen lassen? Evtl. Skizzen etwas ausführlicher und dafür weniger Skizzen in die Vollanträge Gutachterkommentare ausführlicher, kommen am Schluss und keine Interaktion (edukativer Aspekt) Herausforderungen bei Antragstellung/Begutachtung

17. Gutachter-Abstimmung, wenn verschiedene GA für Skizze und Vollantrag Zentrale Bedeutung des Studienprotokolls (auch für erfolgreiche Durchführung) – aber zeitlicher Kraftakt (nur bei hoher Förderwahrscheinlichkeit) Probevortrag vor GA Auswahl der Gutachter Strukturentwicklung: Wie bei EMA: Advice during development (auch PEI, BfArM) Herausforderungen bei Antragstellung/Begutachtung

18. Studienprotokoll 6 Monate! In 36 Monate gepresst (verwaltungstechnisches Korsett) Ethikkommissionen: gut in Zeitplan einplanen Rekrutierung: Fast immer zu optimistisch; Studie über Bedingungen für gute Rekrutierung Öffnung ins Ausland weiter ermöglichen; regionale Netzwerke fördern; Anschubfinanzierung, dann Fallpauschalen, aber Geld ist nicht alles Herausforderungen bei Studienvorbereitung

19. bei Konkurrenzstudien Start der Studie freier wählen können Casepayment muss voll ausfinanziert sein Organisation/Koordination: Prestudy-Visiten, um vor Studienbeginn Rekrutierung zu prüfen; Change-Mittel Herausforderungen bei Studienvorbereitung

20. Die Zahl positiv begutachteter Anträge wird nach Abschluss der Begutachtung des siebten Calls steigen. I. Eckdaten „Klinische Studien“

21. I. Eckdaten „Klinische Studien“

22. Fächerverteilung Ausschreibungen 1-6 I. Eckdaten „Klinische Studien“ ?? Zuordnung ??

23. I. Eckdaten „Klinische Studien“ Beantragte und bewilligte Mittel der ersten fünf Calls. Die Daten sind für das BMBF und die DFG zusammengefasst.

24. I. Eckdaten „Klinische Studien“ Angefragte Gutachter und Gutachterzusagen für die Vollanträge. Die Daten gelten nur für das BMBF.

25. I. Eckdaten „Klinische Studien“ Zusätzliche Informationen • Die eingereichten Skizzen wurden von 244 Gutachtern geprüft. Im Mittel begutachtete jeder dieser Gutachter 18 Skizzen. Bezieht sich dies auf die Summe aller Ausschreibungen? Alex? • Es wurden bisher drei der vom BMBF und der DFG geförderten Studien abgebrochen.

26. II. Eckdaten „Systematische Reviews“ Anzahl eingereichter Anträge und förderungswürdiger Reviews aller sieben Calls.

27. Anzahl eingereichter Anträge und förderungswürdiger Reviews aller sieben Calls. II. Eckdaten „Systematische Reviews“

28. II. Eckdaten „Systematische Reviews“ Zuordnung der geförderten systematischen Reviews aller Calls zu den einzelnen Fachgebieten. Absolute Zahlen.

29. II. Eckdaten „Systematische Reviews“ Beantragte und bewilligte Mittel von Call 2 bis 7.

30. II. Eckdaten „Systematische Reviews“ Zusätzliche Information Die systematischen Reviews wurden insgesamt von 126 Gutachtern bewertet.

31. Statusseminar „klinische Studien“ Bestandsaufnahme im Förderprogramm Grundlage hierfür ist eine Online-Befragung unter allen Geförderten: Klinische Studien: http://www.pt-it.de/ptconference/conference/PKS Systematische Reviews: http://www.pt-it.de/ptconference/conference/PKSR Rücklauf Klinische Studien: insgesamt 96 Datensätze sind eingegangen, das entspricht einer Rücklaufquote von 76,8% (die Rücklaufquote für BMBF-geförderte Studien war 90,5%) Systematische Reviews: Rücklaufquote einfügen Rücklauf über die Calls verteilt anschauen

32. Statusseminar „klinische Studien“ Charakterisierung der geförderten Studien Studientyp * Nicht randomisierte Studie mit historischer Kontrollgruppe Gesetzliche Vorgaben für die Studie aufgrund AMG und/ oder MPG

33. Statusseminar „klinische Studien“ Charakterisierung der geförderten Studien

34. Statusseminar „klinische Studien“ Charakterisierung der geförderten Studien

35. Statusseminar „klinische Studien“ Charakterisierung der geförderten Studien

36. Statusseminar „klinische Studien“ Charakterisierung der geförderten Studien

37. Statusseminar „klinische Studien“ Finanzierung der geförderten Studien Förderung durch andere Geldquellen muss noch ergänzt werden

38. Statusseminar „klinische Studien“ Ablauf der Studie – die Vorbereitungsphase

40. Statusseminar „klinische Studien“ Ablauf der Studie – die RekrutierungVerzögerung beim Einschluss des 1. Patienten

41. Statusseminar „klinische Studien“ 62 Studien berichten über Verzögerungen beim Verlauf der Rekrutierung, in 25 Studien liegt die Rekrutierung im Plan Gründe für zeitliche Verzögerungen (Grafik) Maßnahmen, um Rekrutierungszahlen zu verbessern? Ablauf der Studie – die Rekrutierung

44. Statusseminar „klinische Studien“ Studienzentren Wie viele Zentren ursprünglich geplant? Wie viele zusätzlich initiiert? Wie viele Zentren mussten geschlossen werden?

45. Statusseminar „klinische Studien“ Wissenschaftsdienstleister

46. Statusseminar „klinische Studien“ Abweichungen vom Studienprotokoll

47. Statusseminar „klinische Studien“ Unerwartete Probleme/ Herausforderungen bei der Studiendurchführung

48. Statusseminar „klinische Studien“ Ergebnisse der Studien Publikationen Patente Leitlinien

49. Statusseminar „klinische Studien“ Allgemeine Rückmeldung Bedeutung des Förderprogramms für persönliche Karriere/ Entwicklung/ Reputation als Forscher Positive Aspekte im Förderprogramm Verbesserungsbedarf im Förderprogramm Sonstige Anmerkungen