Dr Filippo de Braud Unità di Farmacologia Clinica e Nuovi Farmaci Istituto Europeo di Oncologia , Milano Sottocommissio

1. Dr Filippo de Braud Unità di Farmacologia Clinica e Nuovi Farmaci Istituto Europeo di Oncologia , Milano Sottocommissione Sperimentazioni Cliniche AIFA

2. La buona ricerca deve avere chiarezza nei propri obbiettivi, visto che non per definizione non si possono avere certezze ……

3. L’Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali (OsSC) del Ministero della Salute è un sistema che prevede la registrazione ed il controllo di tutti i flussi informativi che riguardano l’intero processo delle sperimentazioni cliniche sui farmaci a livello nazionale. E’ attivo dal novembre 1999.

4. Obiettivi • Monitorare l’intero processo dellasperimentazione clinica sui farmaci al finedi fornire un registro con una visione globale delle sperimentazioni cliniche condotte in Italia.

5. Obiettivi 2. Accelerare l’intero processo delle sperimentazioni cliniche, dalla fase di approvazione dello studio da parte dei Comitati Etici alla pubblicazione dei risultati dello studio, con raccolta delle informazioni direttamente attraverso la rete e con il controllo centrale dell’Ufficio Sperimentazione Clinica – Ministero della Salute.

6. Sperimentazione in OncologiaSPONSOR

7. FARMACI -1

8. FARMACI -2

9. Che buon “profit” ci faccia !

11. La qualità delle nuove conoscenze è basata su: • Rilevanza scientifica del quesito • Correttezza metodologica del trial • Accettabilità etica .… tre elementi tutti necessari Quali conflitti sono ipotizzabili?

12. Carriera e successo Quesito senza rilevanza scientifica Profitto economico ….. o semplice fallimento ?

13. Aspetti “Pratici” La durata di una terapia Aspetti “Metodologici e Etici” Uso del Placebo Selezione della Popolazione

14. Profit vs no-profit Esperienze in Oncologia La Statistica dei Grandi Numeri che conferma un risultato su pochi anche se implica il trattamento di tutti Gli studi di equivalenza La scelta degli “end points” La trasferibilità dell’innovazione

15. Conseguenze Approviamo farmaci in assenza di evidenze di un vantaggio sulla sopravvivenza Si commercializzano farmaci che sono dichiarati innovativi e quindi costano più cari ma sono approvati con studi di “non inferiorità” Si rischia di escludere farmaci molto efficaci solo perché vantaggiosi su piccole sottopopolazioni Il progresso tecnologico non è utilizzato negli studi clinici

16. Che sperimentazioni ? Finalizzate alle strategie terapeutiche e non al medicinale in quanto tale definire rischio/benefici di farmaci già approvati stabilire i migliori protocolli terapeutici (associazioni o usi sequenziali di farmaci o altri interventi)

17. Il profilo delle Sperimentazioni no-profit mirano al miglioramento della pratica clinica..………in termini di rilevanza del protocollo, della patologia e del trattamento

18. Il profilo delle Sperimentazioni no-profit parte integrante dell’assistenza sanitaria obiettivi di beneficio per i pz. e/o per il rapporto costo/efficacia del SSN, per l’ottimizzazione della qualità delle prestazioni assistenziali

19. In the Future, large scale confirmatory trials may be replaced with “conditional” approvals and “in-life” testing

20. Targeted treatment solutions could change the pharma – investigator relationship Physician - patient relationship Will the physician be able to maintain his “independence” and commitment to the patient’s interests once he is a “franchise holder”? • Future investigater links: • Working with re-imbursed products • Handling a complete package of therapy, diagnostics, biomarkers etc • Probably in a patient, physician, pharma company network • Would need permanent physician – pharma infrastructure / training • Negotiable fee for service? • Current investigater links: • Working with non–commercial products • Focus on therapies • Receives investigator grant

21. Requisiti • il promotore sia: • struttura o ente o istituzione pubblica o ad essa equiparata; • fondazione o ente morale, di ricerca e/o sanitaria; • associazione/società scientifica o di ricerca non a fini di lucro; • Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico; • persona dipendente da queste strutture che svolga il ruolo di promotore nell’ambito dei suoi compiti istituzionali.

22. Requisiti • il promotore: • non sia il proprietario del brevetto del farmaco in sperimentazione o il titolare dell'autorizzazione all’immissione in commercio; • non abbia cointeressenze di tipo economico con l’azienda produttrice del farmaco in sperimentazione.

23. Requisiti • appartengano al promotore: • la proprietà dei dati relativi alla sperimentazione; • la sua esecuzione; • i suoi risultati; • ogni decisione inerente la pubblicazione dei medesimi dati. la sperimentazione non sia finalizzata né utilizzata allo sviluppo industriale del farmaco o comunque a fini di lucro.

24. Requisiti la sperimentazione sia finalizzata al miglioramento della pratica clinica e riconosciuta a tal fine dal Comitato etico competente come sperimentazione rilevante e, come tale, parte integrante dell’assistenza sanitaria.

25. art. 2 Le spese per i medicinali autorizzati all’immissione in commercio (AIC) che vengono utilizzati nell’ambito di tale autorizzazione e che sono previsti a carico del SSN, restano a carico dello stesso se utilizzati da pazienti partecipanti alle sperimentazioni cliniche non commerciali. Le eventuali spese aggiuntive, comprese quelle per il farmaco sperimentale, qualora non coperte da fondi di ricerca ad hoc, possono gravare sul fondo da costituirsi appositamente, nei limiti delle risorse finanziarie della struttura sanitaria competente, e nel rispetto della programmazione economica della medesima struttura.

26. art. 2 Le sperimentazioni no profit non sono soggette al versamento della tariffa per: • il rilascio del parere unico del Comitato etico; • l’accettazione o il rifiuto di detto parere da parte di altri Comitati etici; • per il rilascio dell’autorizzazione dell’Autorità competente locale o nazionale.

27. art. 2 Per le sperimentazioni no profit l’eventuale utilizzo di fondi, attrezzature, farmaci, materiale o servizi messi a disposizione da aziende farmaceutiche o comunque da terzi deve essere comunicato all’atto della richiesta di parere del Comitato etico e di autorizzazione dell’Autorità competente. L’utilizzo del supporto o dei contributi messi a disposizione da aziende farmaceutiche o comunque da terzi, non deve modificare i requisiti e le condizioni previste all’art. 1, né influenzare l’autonomia scientifica, tecnica e procedurale degli sperimentatori.

28. art. 5 Al personale medico e sanitario che partecipa alle sperimentazioni no profit vengono attribuiti i crediti formativi di Educazione Continua in Medicina (ECM) stabiliti dalla commissione Nazionale per la formazione continua, sentita la conferenza Stato Regioni.

29. Sperimentazione no-profit un opportunità unica in Europa