Vzácná onemocnění

1. Vzácná onemocnění Ing. Jaromír Gajdáček, Ph.D., MBAprezident Svazu zdravotních pojišťoven ČR generální ředitel Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra ČR Praha, 11. 4. 2012

2. Vzácná onemocnění (VO) = onemocnění s mimořádně nízkou prevalencí • v EU se onemocnění považuje za vzácné, postihuje-li nejvýše 5 z 10 tis. osob • jedná se cca o 5 – 8 tis. druhů nemocí a stále jsou rozpoznávány další • ve většině případů jde o genetická onemocnění, řadí se sem ale také vzácné druhy rakovin, autoimunit, vrozených malformací, některá onemocnění toxická a infekční • mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již v raném dětství, třetina se nedožije ani pěti let

3. Vzácná onemocnění (VO) výzkum je omezený a navíc „roztroušen“ po mnoha zemích EU nedostatek specifických informací i zdravotních opatření problém : pozdní diagnostika její dostupnost, stejně jako dostupnost léčby, se v jednotlivých státech liší

4. léčivé přípravky pro vo (orphans) upraveno v nařízení Evropského parlamentu a Rady ES č. 141/2011 ze dne 16. prosince 1999 • kritéria pro označení přípravku pro VO • definice pobídek (výhradní právo na trhu, udělování registrace atd.) • podpora výzkumu, vývoje a uvádění na trh

5. léčivé přípravky pro vo (orphans) na okraji zájmu farmaceutického průmyslu • nedostatek podpory počátečních fází klinického vývoje • vysoké náklady na vývoj léků spolu s velmi malým počtem pacientů nízká odhadovaná návratnost investic stále existuje mnoho onemocnění bez možností léčby

6. léčivé přípravky pro vo (orphans) • vysoce nákladná léčba – cca 0,01 % pojištěnců v ČR s vysoce závažnými onemocněními čerpá cca 2 % ročních nákladů na léky • v roce 2000 14 designovaných léčiv v roce 2005 342 a vroce 2011 867 • nadto jsou v rámci specifických léčebných programů dostupná i léčiva neregistrovaná a umožňuje se krátkodobá úhrada VILPů(= vysoce inovativních léčivých přípravků)

7. náklady ZP MV ČR na léčbu vybraných metabolických onemocnění mil. Kč RČ

8. náklady ZP MV ČR na léčbu vybraných metabolických onemocnění Průměrné náklady Orphans na 1 RČ v roce 2011 mil. Kč

9. Možnosti systému v.z.p. • v současném finančním stavu systému v.z.p. nelze bohužel dosáhnout toho, aby všem pacientům s VO byly poskytnuty bezplatně příslušné léčivé přípravky • jakékoliv výraznější posuny v otázkách vyšší míry úhrady léčby VO jsou realizovatelné jedině se zásadní změnou systému v.z.p. nebo v případě značného navýšení stavu financí v tomto systému

10. Kumulovaný nárůst příjmů a nákladů v systému V.Z.P 216 mld 213 mld 113 mld 109 mld

11. QALY Quality-adjustedlifeyear • existuje mnoho definic • jedna z nich říká, že se jedná o komplexní ukazatel efektivnosti, který bere v úvahu kvalitativní a kvantitativní hodnocení života - do jaké výše je ještě racionální zvyšovat náklady na léčbu • prahová úhrada 1 QALY dle WHO = teoreticky trojnásobek HDP na obyvatele

12. QALY Je však česká veřejnost, včetně veřejnosti odborné, připravena stanovit nějaký nepřekročitelný limit pro QALY ?

13. Děkuji za pozornost www.211.cz www.zpmvcr.cz www.zdravijakovasen.cz