Orphan gyógyszerekre szorulók gondozása

1. Orphan gyógyszerekreszorulók gondozása Dr BÁNKUTI PÉTER CPhH XIV. 2009.

2. Ritka betegség: • Ritkán fordul elő. • Tízezerből legfeljebb öt embert érint.(EU1295/1999/EC) • Igen ritka kevesebb mint 1:10 000 • Diagnosztizálás, megelőzés, kezelés gyógyszere, tápszere, gyógyászati segédeszköze költséges • Genetikai betegség, ritka rákbetegségek, autoimmun betegségek, • veleszületett fejlődési rendellenességek, mérgezések és fertőző megbetegedések. • Életveszélyes vagy maradandó károsodást okozó betegségek, kis • prevalenciával.

3. Nagyon összetettek, sok különböző típusuk létezik, ezért több millió • személyt érintenek • * Jelenleg 5 000 és 8 000 között mozog a különböző ritka betegségek • száma, melyek a lakosság 6–8 %-át érintik életük során. • Érintett személyek száma az EU-ban 27–36 millió fő. • Magyarországon kb. 800 000 ember • * Betegek különösen elszigeteltek és kiszolgáltatottak. • Korlátozott számú beteg, korlátozottan rendelkezésre álló ismeretek és • szakértelem

4. Néhány ritka betegség Akromegália CML (krónikus myeloid leukémia) Dravet-szindróma (mioklónusos epilepszia) Esszenciális trombocitémia Fabry-kór FAP (örökletes adenomás polyposis) Gaucher-kór Glióma (rosszindulatú agydaganat) Hajas sejtes leukémia Hepatocelluláris karcinóma Hiperammonémia HPA (hiperfenilalaninémia) HT-1(örökletes, tyrosinaemia I.) Hunter-kór ITP (immun trombocitopéniáspurpura) Kataplexiával járó narkolepszia Koraszülöttek primer apnoéja Krónikus vastúlterhelés Lágyszöveti szarkóma Lennox-Gastaut (epilepszia, ált. gyermekek) Mellékvesekéreg carcinoma MPS VI vagy Maroteaux-Lamy szindróma (mukopoliszacharidózis VI) Mukopoliszacharidózis Myeloma multiplex Niemann-Pick-kór (C típusú) Örökletes angioödéma PAH (pulmonális arteriás hipertónia) PNH (paroxizmális nokturnálishemoglobinuria) Pompe-betegségben Primer inzulinszerű növekedési faktor -1 hormonzavar, Sarlósejtes vérszegénység T-sejtes akut limfoblasztos leukémia Vesesejtes karcinóma Wilson-kór

5. Orphan drug • „Orphan medicinal products”- nak nevezik (azaz a gyógyszerek • közötti „árva gyermek”) • Gyógyszer befektetési költsége nem térülne meg a gyógyszer várható • forgalmazásából származó bevételből • Gyógyszeriparnak nem állna szándékában rendes piaci feltételek • mellett kifejleszteni (nagy forrás igény, magas gyártási költség, kockázat) • Ösztönzők nélkül nem hozna elegendő bevételt • Biotechnológia • Életveszélyes, súlyosan egészségkárosító betegség • diagnosztizálása, megelőzése, kezelése

6. Tudás Teendők: • Megfelelő oktatás és képzés biztosítása valamennyi egészségügyi • szakember számára. • Nemzeti szaktudás összegyűjtése, európai partnerekkel való • megosztása. • Lakossági szűrésre vonatkozó európai iránymutatások és • diagnosztikai tesztek kidolgozása. • Multidiszciplináris megközelítés az összetett és sokoldalú zavarok • kezelésénél. • Infrastruktúra. nemzeti és regionális szintű szakértői központok • létrehozásának kialakítására és a központok európai • referenciahálózatokban történő megerősítése.

7. Valamennyi ritka betegséget megfelelően osztályozni és kódolnikell, • hogy a nemzeti egészségügyi rendszerek is ismerjék és betegségként • elismerjék őket. • A ritka betegségekkel kapcsolatos kutatások hasznosak a gyakori • betegségek kialakulásában közrejátszó közös mechanizmusok jobb • megértésében. • ( Az Orphanet adatbázis szerint az ismert és klinikailag azonosítható több ezer ritka betegség közül csak 250 rendelkezik a betegségek nemzetközi osztályozásának (BNO) jelenleg érvényben levő, tízedik változata szerinti kóddal. • Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) elkezdte a BNO 10. változatának a felülvizsgálatát, hogy az Egészségügyi Világszervezet 2014-re elfogadásra kerülhessen az osztályozás 11. változata.)

8. Az EU. Tanács ajánlása szerint 2013 végéig tervet kell kidolgozni és elfogadtatni nemzeti, regionális szinten a ritka betegségek kezelésére, intézkedésekre Ennek európai projektje az EUROPLAN (European Project for Rare Diseases National Plans Development)

9. pénz Teendők: • - Piaci (pl. 10 éves) kizárólagosság. • Betegképviseleti szervek döntési helyzetbe hozása. • Megfelelő támogatási mechanizmusok biztosítása a kutatás, • egészségügy terén. • Központok finanszírozásának biztosítása. • A gyógyszerekhez való hozzáférést a gyógyszerek ritkasága miatt • sajátos akadályok hátráltatják az árképzésre és a visszatérítésre • vonatkozó döntéshozatali folyamat során. • - Orvosi Eljárások Nemzetközi Osztályozása (OENO) kódrendszer • - Homogén Betegségcsoport Besorolás (HBCS) rendszer

10. Gyógyszer típusok ritka betegségek kezelésére „normál” gyógyszer pl. A-tip.PKU– Jumex(selegilin), Madopar (methyldopa) Orphan pl. Wilson kór –Wilzin(cink-acetát), A-tip.PKU-Kuvan(saptopterin) Új indikációjú – Myeloma multiplex- Thalix (thalidomid!!!-Contergan eset)daganatos plasmasejt felszaporodás csontvelőben Forgalomba hozatali engedéllyel bír Forgalomba hozatali engedéllyel nem bír Off label – indikáción túli Mindezek kombinációi

11. Gyógyszerek forgalmazhatóság szerinti besorolása I, Forgalomba hozatali engedéllyel bír Mo.- n (OGYI, EMA) A, volt már forgalmazva 1, támogatott 2, nem támogatott B, nem volt forgalmazva (patikai-,nagyker cikktörzs,EMA-OGYIlista) 1, van kihirdetett ára 2, nincs kihirdetett ára (centralizált) II, Forgalomba hozatali engedéllyel NEM bír Mo.- n A, unióból, nyilatkozat (uniós tagország nemzeti f.h.e. alapján) B, unión kívülről, engedély III, Indikáción túli- off label IV, mindezek kombináxiói

12. Egyedi méltányosság 1. OGYI

13. 2005. évi XCV. törvény az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról 44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendelet az emberi felhasználásra kerülő gyógyszerek rendeléséről és kiadásáról 1978. évi IV. törvény a Büntető Törvénykönyvről "173/D. § (1) Aki emberen orvostudományi kutatást engedély nélkül, vagy az engedélytől eltérően végez, bűntettet követ el, és öt évig terjedő szabadságvesztéssel büntetendő. (2) Az (1) bekezdés alkalmazásában engedély alatt az egészségügyről, illetőleg az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekről szóló törvényben meghatározott engedélyt kell érteni."

14. 44/2004. (IV. 28.) ESzCsM rendelet az emberi felhasználásra kerülő gyógyszerek rendeléséről és kiadásáról 3. § (1) Az orvos - az (5)-(8) bekezdésben, valamint a 4. §-ban foglaltak kivételével - Magyarországon, illetve az Európai Unió Bizottsága által forgalomba hozatalraengedélyezett gyógyszert, *valamint magisztrális gyógyszert rendelhet. Az orvos magisztrális gyógyszer alkotórészeként elsődlegesen az Országos Gyógyszerészeti Intézet (a továbbiakban: OGYI) közleményében közzétett gyógyszeranyagokat rendelheti. * EMA = European Medicines Agency (London) www.ema.europa.eu/ www.emea.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm

15. (5) Orvos olyan gyógyszert, amelyet Magyarországon nem, de az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban: EGT) tagállamában, illetve az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerződés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvező államban (a továbbiakban: EGT-megállapodásban részes állam) forgalomba hozatalra engedélyeztek - a GyT. 25. §-ának (2) bekezdésében foglaltaknak megfelelően -, csak akkor rendelhet, ha a rendelést megelőzően az OGYI-nak bejelenti és beszerzi az OGYI nyilatkozatát arról, hogy tudomása szerint:

16. * a rendelni kívánt gyógyszer az orvos által megjelölt EGT-megállapodásban részes államban forgalomba hozatalra engedélyezett az orvos által megjelöltindikációban * a rendelni kívánt gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét az illetékes hatóság nem vonta vissza vagy forgalmazását nem függesztette fel * az orvos által rendelkezésre bocsátott adatok alapján - véleménye szerint - a GyT. 1.§-ának 23. pontjában meghatározott különös méltánylást érdemlő betegellátási érdek fennáll. (2005. évi XCV. Törvény az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról, 23. különös méltánylástérdemlő betegellátási érdek: akkor áll fenn, ha a Magyar Köztársaságban érvényes forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkező gyógyszer orvosi kezelés során történő alkalmazásával esélye lehet a kezelés sikerességének, és ez a Magyar Köztársaságban már forgalomban lévő gyógyszertől nem várható;)

17. * Gyógyszer egyedi behozatalára (44/2004. (IV.28.) ESzCsM rendelet 3. § (5) 4. § ) • járóbeteg- ill. fekvőbeteg-gyógyintézeti ellátás keretében van lehetőség • * Kizárólag a kezelő-, ill. a szakorvos kérelmezheti (formanyomtatványok). • * 6 hónapnál nem régebbi részletes kórrajzot • * OGYI szükség esetén orvosszakértői tanácsadó testület bevonásával – nyolcmunkanapon belül és nyilatkozatot ad ki vagy határozatot hoz. • * A gyógyszer alkalmazásáért az orvos vállalja a felelősséget, amelyet • aláírásával igazol. • * kizárólag az alkalmazási előiratban megadott javallatokra lehet • igényelni és alkalmazni.

18. JÁRÓBETEG GYÓGYSZERIGÉNYLŐ LAP Magyarországon forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkező külföldi gyógyszerkészítményre, járóbeteg-ellátásban történő alkalmazásra. I. Adatok 1. A gyógyszer neve: .............................................................................................................. 2. Hatóanyaga: ........................................................................................................................ 3. Hatáserőssége: .................................................................................................................... 4. Gyógyszerformája: ............................................................................................................. 5. Gyártója:.............................................................................................................................. 6. Az igényelt gyógyszer mennyisége:..................................................................................... 7. Napi adagja: .................... a gyógyszeres kezelés várható időtartama: ...../hét/hónap (maximum 12 hónap). II. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézet nyilatkozatát, hogy a nevezett készítmény az Európai Gazdasági Térség (a továbbiakban: EGT) tagállamában, illetve az Európai Közösséggel vagy az EGT-vel megkötött nemzetközi szerződés alapján az EGT tagállamával azonos jogállást élvező államban forgalomba hozatali engedéllyel rendelkezik ......................................................... tagállamban ................................................................................................ indikációban* forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkezik, ez esetben kérem a megrendelés engedélyezését* III. Kérem az Országos Gyógyszerészeti Intézetet, hogy az igényelt gyógyszer alkalmazását a különös méltánylást érdemlő betegellátási érdek szempontjából engedélyezze*/véleményezze.* Ehhez az alábbi adatokat terjesztem elő: A beteg neve: ................................................................................................ Életkor: ............ év TAJ száma: ................................................................................................................................... Lakáscíme: ................................................................................................................................... Kiskorú esetén törvényes képviselő neve:.................................................................................. A beteg diagnózisa (kórkép), terápiája és az igényelt gyógyszer szükségességének indokolása, a forgalomban lévő gyógyszerekkel való kezeléssel szembeni előnyei, valamint az eddig használt gyógyszerekkel való kezelés eredménytelenségének indokolása (a 6 hónapnál nem régebbi részletes kórrajzot is mellékelem): ....................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................... (szükség esetén a hátlapon folytatható) Az igényelt gyógyszerrel a beteg korábban kezelésben részesült*/nem részesült* a ........................................... (fekvőbeteg-gyógyintézetben) ..................................................... .............................................. osztályon ................... adagban ........................................... ideig Az igénylő orvos neve: ............................................................................................................... Munkahelye: ................................................................................................................................ Kijelentem, hogy az igényelt gyógyszert, annak hatását, javallatait és ellenjavallatait, alkalmazásának módját, káros mellékhatásait és ezek elkerülésének módját ismerem. Az igényelt gyógyszert más rendelkezésre álló készítménnyel nem tudom helyettesíteni, és a beteg megfelelő kezelését csak ezzel tudom biztosítani. Az igényelt gyógyszer alkalmazásáért a felelősséget vállalom. Tudomásul veszem, hogy az igényelt gyógyszer hatósági ellenőrzésre nem kerül. A gyógyszer alkalmazásáról az alkalmazási előiratban és az idegen nyelvű betegtájékoztatóban foglaltaknak megfelelően a beteget tájékoztattam. Keltezés: .................................. orvos aláírása P. H.

19. egyedi méltányosság 2. OEP

20. a rendelő a forgalomba hozatali engedély szerint illetékes szakorvos • gyógyszer törzskönyvezve a beteg kórképére ill. off label • gyógyszer nem külön keretes készítmény • gyógyszer a forgalomba hozatali engedély szerint nem kizárólag fekvőbeteggyógyintézetben alkalmazható • Alá kell támasztani, hogy a beteg kizárólag az igényelt készítménnyel kezelhető, és miért nem látható el az alacsonyabb térítési díjú, így költséghatékony gyógyszerrel • gyógyszer alkalmazására a szakmai protokoll alapján kerülne sor • gyógyszer a társadalombiztosítási támogatási körből kizárásra, vagy kivonásra nem került • gyógyszer egyedi importos készítmény, és – lehetőleg számszerűsített adatokkal – alátámasztva , hogy a beteg miért nem látható el a hazánkban forgalomban lévő, költséghatékony gyógyszerek egyikével sem

21. *gyógyszer a forgalomba hozatali engedélyben foglaltaknak megfelelően kerülne alkalmazásra *gyógyszerről az EBM (bizonyítékokon alapuló orvoslás) alapján bizonyított, hogy az adott kórképre hatékony, *készítmény nem gyógyszernek nem minősülő gyógyhatású készítmény, mivel az ártámogatás csak allopathias gyógyszerhez, különleges táplálkozási igényt kielégítő tápszerheznyújtható *gyógyszer havi teljes árú terápiás költsége eléri a kérelem benyújtását megelőző három hónapban megszerzett/ 1 fő havi nettó jövedelem 10 %-át, *a kért 0 %-nál magasabb támogatási kulccsal támogatott gyógyszer havi terápiájának térítési díja eléri a kérelem benyújtását megelőző három hónapban megszerzett, egy főre jutó havi nettó jövedelem 10 %-át. *Fentieken túl, ha a kért gyógyszer indikációhoz kötött kiemelt és emelt támogatási kategóriába tartozik, de a beteg kórképe nincs felsorolva az indikációk között, a szakorvosi javaslatot az adott gyógyszerhez tartozó intézmény/kezelő-centrum szakorvosa állíthatja ki.

22. Tájékoztató • A járóbeteg ellátás keretében gyógyszer/tápszer ártámogatásához benyújtandó egyedi méltányossági kérelemhez** az alábbi dokumentumok szükségesek: • 1. A biztosított/törvényes képviselője kérelme. • 2. 3 hónapnál nem régebbi kórtörténeti összefoglaló. • 3. A biztosítottat kezelő szakorvos javaslata. • 4. A kezelőorvos által külön jogszabály szerint kiállított, a kért támogatási időszakra szóló, valamennyi vényt, de vényenként 4 heti/ciklusnyi mennyiséget tartalmazó vényt. • 5. A biztosított/törvényes képviselője jövedelem igazolása. • 6. Egyedi importos készítmény esetében az Országos Gyógyszerészeti Intézet által kiadott és jóváhagyott/engedélyezett Járóbeteg Gyógyszerigénylő lap, az alkalmazási jóváhagyással/engedéllyel együtt. • 7. Indikáción túli gyógyszerrendelés esetén az OGYI-hoz benyújtott „KÉRELEM INDIKÁCIÓN TÚLI GYÓGYSZERRENDELÉS ENGEDÉLYEZÉSÉRE” c. nyomtatványt (kivéve a mellékleteket), és az OGYI által kiadott engedélyt. • A kérelmet a lakóhely szerint illetékes megyei Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani, kivéve az indikáción túli gyógyszerkérelmet, amelyet az Országos Egészségbiztosítási Pénztárhoz kell benyújtani.

23. KÉRELEM Beteg neve: …………………………………Születési hely és idő:……………………………. Anyja neve: …………………………………Lakcíme:………………………………………... ………………………………………………………………………………………………… TAJ száma: …………………………………. Kiskorú esetén képviselőjének neve: …………………………….. azzal a kéréssel fordulok a tisztelt OEP-hez, hogy a kezelőorvos által rendelt ……………………………. gyógyszerhez egyedi méltányosságból a gyógyszer magas ára miatt támogatásban szíveskedjen részesíteni. Indokaim a következők:  Engedélyezés esetén az alábbi gyógyszertárban szeretném a gyógyszert/tápszert kiváltani……………………………………………..…………………………………………. ….…………………………………………………………………………(gyógyszertár neve és címe) A jövedelem-igazolást a kérelmemhez csatoltam. Dátum: ………………………………………….. aláírás (beteg ill. a beteg képviselője)

24. EU csatlakozás óta, egyedi támogatás nélküli egyedi import gyógyszerrel bármelyik patika foglalkozhat • Engedély nélküli forgalmazás törvényszegés és kimenetelétől függően akár bűncselekmény • Engedélyek követése??!! (hp) • OGYI egyedi import + OEP egyedi támogatott gyógyszerrel csak kijelölt patika • Decentralizáltság hátrányai (bukta!!!!) • Csak a törzskönyvben szereplő indikációkban (Eloxatin pl)(probléma)

25. Gyógyszerész feladata • Gyógyszer ellátás koordinálása. • Nem gyógyszeres terápiák esetén (dietoterápa stb) tanácsadás.

26. Teendők, problémák • - árajánlat kérés • * betegnek megfelel • * nem felel meg • ° egyedi méltányosság kérelme • magas ár • kevés beteg • betegség túlélési kockázata gyógyszer beszerzését tekintve • degresszív árrés kockázata, árképzés, fogyasztóvédelem • gyógyszer beszerzés (rendelés-beérkeztetés) ideje • gyógyszer egyirányú útja, visszavét nincs • gyógyszer elszámolás csak beteg átvétele után • - esetleges előleg problémák, jogi kérdések

27. Gyógyszer : Aldurazym inj. Hatóanyag : Lauronidáz, az α-L-iduronidáz humán enzim másolata Indikáció : mukopoliszacharidózis I (MPS I; α-Liduronidáz-hiány) Kóreredet : örökletes; glükózaminoglikán (GAG) nem bontódik le, felgyülemlik a test legtöbb szervében és károsítja azokat Tünetek : máj megnagyobbodása,ízületi merevség, nehézkes mozgás, csökkent tüdőkapacitás, szívbetegség, szembetegség. Betegeink száma : 1 fő (ma 4-5?) (Pistike) Gyógyszerigény/ fő : 32 amp./ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 186.718 – Ft/ amp. Patikai árrés : 850 – Ft (fogyasztóvédelmi sazbályok) Ma már kórházi ellátásban!

28. Gyógyszer : Cystadane 180 g per os por Hatóanyag: betain, csökkenti a homocisztein szintjét a vérben, elősegítve a homociszteint metilációját metioninné Indikáció : homociszteinuria Kóreredet : öröklött, genetikai, a szervezet nem képes teljesen lebontani a táplálékban található metionin aminosavat, mely általában homociszteinné, majd ciszteinné bomlik le. A homocisztein felhalmozódik a vérben és a vizeletben. Tünetek : trombózis, csontok gyengesége, csontváz rendellenességek, ectopia lentis (szemlencse elhelyezkedése nem megfelelő), szellemi visszamaradottság. Halálozási aránya magas. Betegeink száma : 7 fő Gyógyszerigény/fő : 1-4 doboz/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 176 018- Ft/ doboz Patikai árrés : 850 – Ft

29. Gyógyszer : Elaprase 3 ml amp. Hatóanyag : idurszulfáz Indikáció : Hunter-kór (mucopolysaccharidosis II) Kóreredet : örökletes, elsősorban a férfiaknál, nem termelődik iduronat- 2-szulfatáz enzim a glikozaminoglikánok (GAG) lebontásához Tünetek : a GAG-ok fokozatosan felgyülemlenek a test legtöbb szervében és károsítják azokat. Légzési és járási nehézségek. Tünetek kezelés nélkül idővel súlyosbodnak Betegeink száma : 2 fő Gyógyszerigény/fő : 10amp./ hó Gyógyszer fogyasztói ára: 944.995- Ft/ amp. (ma 884 233 Ft) Patikai árrés: 850 – Ft

30. Gyógyszer : Lysodren 500 mg tbl. 100x Hatóanyag : mitotán Indikáció : előrehaladott stádiumban lévő mellékvesekéreg carcinoma Betegeink száma : 1 fő Gyógyszerigény/fő : 1 dbz/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 168.663- Ft / dbz (?) Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbz Patikai árrés : 850 – Ft

31. Gyógyszer : Myozyme 50 mg/20 ml amp. Hatóanyag : alfa-glukozidáz Indikáció : Pompe-betegség Kóreredet : örökletes, alfa-glukozidáz enzim hiány (glikogén glükózzá alakítás) Tünetek : glikogén felszaporodik szívben, izomszövetekben, rekeszizomban, szív megnagyobbodás, légzési nehézség, izomgyengeség. Kialakulhat csecsemőkorban, valamint az élet későbbi szakaszában is. Fatális. Betegeink száma : 5 fő Gyógyszerigény/fő : ~ 65 amp/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 152.817- Ft/ amp. Patikai árrés : 850 – Ft

32. Gyógyszer: Nexavar 200mg 112 tbl Hatóanyag : szorafenib Indikáció : hepatocelluláris karcinóma (máj) előrehaladott vesesejtes karcinóma (vese) Betegeink száma : jelenleg nincs, 2008-ban 9 fő Gyógyszerigény/ fő : 1 foboz/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 1,006,092- Ft/ doboz (?) Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbz Patikai árrés: 850 – Ft

33. Gyógyszer : Nplate inj. Hatóanyag : romiplosztim Indikáció : immun trombocitopéniás purpurában (ITP)szenvedő betegeknél alkalmazzák, lépüket eltávolították vagy nem műthetőek. Kóreredet : beteg immunrendszere elpusztítja a vérlemezkéket Tünetek : vérzés Betegeink száma : 1 fő Gyógyszerigény/fő : 5 amp/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 213,615- Ft/ amp.(?) Patikai árrés : 850 – Ft

34. Gyógyszer : Orfadin 2 mg 60x tbl ill. 10 mg 60x tbl. Hatóanyag : nitizinon Indikáció : 1-es típusú tyrosinaemiában (HT-1-ben) Kóreredet : örökletes Tünetek : szervezet nem tudja teljesen lebontani a tirozint, gyermekekben progresszív májelégtelenséget és májrákot okozva. Csökkentett fenilalanin és tirozin diétával együtt alkalmazandó. Betegeink száma : 3 ill. 2 fő Gyógyszerigény/fő : 1-3 ill. 2 doboz/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 306.411 – Ft ill. 1.100.759- Ft / doboz (ma 303 529 ill. 1 090 383 Ft) Patikai árrés : 850 – Ft

35. Indikáció : Revatio 20mg 90x tbl. Hatóanyag : szildenafil Indikáció : II. és III. osztályú pulmonális arteriás hipertónia (PAH), tüdő artériáinak rendellenesen magas vérnyomása Kóreredet : ismeretlen, ill. kötőszöveti betegség miatt kialakult PAH. Tünetek : II. osztály” mérsékelt fizikai teljesítőképesség, „III. osztály” kifejezetten korlátozott fizikai teljesítőképesség Betegeink száma : idén volt 5 fő, jelenleg nincs Gyógyszerigény/fő : 1 dbz/hó Gyógyszer fogyasztói ára : 160.755- Ft/ doboz (3 dbz/ rp!!!!) Eü.kiemelt ár : 300- Ft/ dbz Patikai árrés : 850 – Ft

36. Gyógyszer : Somavert 10 mg/ amp/ 30x ill. 15 mg/amp/30x ill. 20 mg/amp/30x inj. Hatóanyag : pegviszomant Indikáció : akromegália Kóreredet : középkorú felnőtteknél, agyalapi mirigy túl nagy mennyiségű növekedési hormont termel általában egy jóindulatú (nem rákos) daganat miatt Tünetek : csontok túlzott növekedése, a lágy szövetek duzzanata szívbetegség Betegeink száma : 1-1-1 fő Gyógyszerigény/fő : 1-1 doboz/hó Gyógyszer fogyasztói ára : 563.025-Ft ill. 844.099-Ft ill. 1.125.158- Ft/ doboz Patikai árrés: 850 – Ft

37. Gyógyszer neve : Tyverb 250mg 140x tbl. Hatóanyag : lapatinib Indikáció : metasztatikus emlőrák Betegeink száma : 6 fő Gyógyszerigény/fő : 1 dbz/ hó Gyógyszer fogyasztói ára : 815.587- Ft/ doboz Patikai árrés : 850 – Ft

38. Gyógyszer : Wilzin 25mg 250 x tbl. Hatóanyag : cink-acetát dihidrát Indikáció : Wilson betegség, réz kiválasztás zavara Kóreredet : enzim hiány Tünetek : májban, szemben, agyban halmozódik fel, máj és idegrendszer károsodás Betegeink száma : 12 fő Gyógyszerigény/fő : 1 doboz/ 3 hó Gyógyszer fogyasztói ára : most 68.352- Ft, (ma 750896 Ft) előtte 120.000- Ft/ doboz !!!!!!!!!!!!!!!!!! Patikai árrés: 850 – Ft

39. Gyógyszerészi gondozás lehetőségei • Gyógyszerellátás nyomon követése. • Mentális akadálymentesítés • Tanácsadás egyéb, terápia kiegészítők használatához. • Kapcsolattartás: • Beteggel, családjával • Kezelőorvossal • Gyógyító illetve ellátó intézményekkel (kórházak, otthonok) • Hatóságokkal. (OGYI,OEP stb) • Beteg szervezetekkel.

40. Gyógyszer: Cerezym Hatóanyag : imigluceráz Indikáció : Gaucher-kór Kóreredet : örökletes Tünetek : glükocerebrozidáz enzim hiány, glükocerebrozid zsírtartalmú hulladék felhalmozódik a májban, lépben, csontvelőben. vérszegénység, fáradtság, vérzési hajlam, lép és máj megnagyobbodás, csontfájdalmak és törések. 23 betegbõl 10 beteg esetében döntöttek a kezelés folytatása mellett, részben az eredeti, részben csökkentett dózissal, figyelembe véve az életkort és a betegség súlyosságát.

41. Példák: LONITEN A Loniten, direkt peripheriásarterioladilatátor hatású vérnyomás csökkentő. Hatóanyaga a minoxidil. Súlyos, terápia rezistens hipertóniában és végstádiumú veseelégtelenségben alkalmazzák. Betegink nagy része dialízisre szorul. A gyógyszer Magyarországon is törzskönyvezett készítmény volt. Miután a forgalmazását megszüntették egyedi méltányos ellátásban kerülhet a rászoruló betegekhez. Az indikációjából is kitűnik, hogy adott esetben életmentő szerepe COLESTYRAMIN A Colestyramin egy anion cserélő gyanta, hatóanyaga a colestyramin, amely a bélben abszorbeálja az epesavakat, és velük oldhatatlan komplexet képez. Ez a komplex a széklettel ürül. Indikációi közt szerepel primer hypercholesternaemia, epeutak részleges elzáródása okozta viszketés és icterus, chron betegség, cholecystectomiát követő epesav felszívódási zavar, cholagendiarrhoea. Betegeink nagy része a előzőek következtében kialakuló folyamatos, megállíthatatlan hasmenéstől és az összes vele járó kísérő tünetektől szenvednek. Kiszáradás, felszívódási zavarok, krónikussá váló bélgyulladás, súlycsökkenés. Mindezek következtében munkaképtelenekké válnak. Ez a készítmény is törzskönyvezett gyógyszerként forgalomban volt régebben,

42. További problémák: 1, törlés EMEA- ból 2, betegségek, amelyeknek még nincsennek gyógyszerei, de kezelések folynak (autizmus, adrenoleukodisztrófia (ALD)lorenzo olaj)

43. ORPHANET : portal for information on rare diseases and orphan drugs EUCERD : European Union Committee of Experts on Rare Diseases EUROPLAN :European Project for Rare Diseases National Plans Development EMA : European Medicines Agency RIROSZ : Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége