Magdalena Władysiuk-Blicharz

1. Magdalena Władysiuk-Blicharz Kryteria włączania i wykluczania świadczeń oraz procedur z koszyka świadczeń gwarantowanych w Polsce - wstępna propozycja i tezy do dyskusji

2. Stowarzyszenie CEESTAHC • Central & Eastern Society of Technology Assessment in Health Care • Założone w 2004 roku • Członkowie z krajów wschodniej i centralnej Europy • Główny organizator międzynarodowej konferencji: HTAi Annal Meeting w roku 2004 w Krakowie • www.ceestahc.org

3. Pełne opracowanie – propozycja CEESTAHC na podstawie doświadczeń wybranych krajów • Będzie gotowe w połowie lipca • Będzie obejmować przedstawienie szczegółowych rozwiązań w wybranych krajach • Uwzględnione zostaną kwestie omawiane w czasie dzisiejszego spotkania

4. Przewidywane podstawy podejmowanych decyzji – wynikające przede wszystkim z ram czasowych ogłoszonych przez Ministra Zdrowia 50-70% zgodne opinie reprezentantów wszystkich zainteresowanych stron w ramach Zespołów organizowanych przez AOTM; dla świadczeń o ustabilizowanej pozycji w lecznictwie (brak sprzeciwu), ale wciąż jednak oparte na dowodach naukowych! 20-30% porównawcze analizy efektywności klinicznej 10-20% porównawcze analizy ekonomiczne i analizy finansowe typu BI

5. Australia

6. Szwajcaria Wszystkie wpisane na pozytywną listę procedury diagnostyczne oraz terapeutyczne (koszyk podstawowy) są finansowane w ramach podstawowego ubezpieczenia zdrowotnego, jeżeli udowodniono ich: • efektywność kliniczną, • wykazano konieczność ich stosowania, • przedstawiono korzystne wyniki porównawczej analizy opłacalności opcjonalnych sposobów postępowania.

7. Szwajcaria cd. Refundowane są wszystkie procedury terapeutyczne (w tym leki) i diagnostyczne stosowane w lecznictwie zamkniętym i otwartym, chyba że procedury te zostały wykluczone z uwagi na: • brak udowodnionej efektywności, • nie są „odpowiednie” lub nie są opłacalne (efektywne kosztowo).

8. Zakres świadczeń Kryteria 1. zapotrzebowanie Świadczenia opieki ambulatoryjnej 2. efektywność kliniczna 3. koszty 1. skuteczność, bezp ieczeństwo i wpływ na jakość życia (bez powiązania z i n nymi, już zarejestrowanymi lekami) Leki 2. ocena wielkości i wartości sprzedaży 3. waga z medycznego punktu widz e nia UK

9. Rola Agencji HTA + Zespoły Możliwa? Zgodna z uwarunkowaniami? Efektywna? Ważna? Opłacalna? Technologie Włączenie do koszyka i ew. stopień refundacji

10. Zestaw kryteriów szczegółowych zależy od przyjętych zasad - proponowane zasady: • W skład Zespołów oceniających świadczenia zdrowotne powinni wchodzić wszyscy interesariusze • Kryteria włączania i wykluczania świadczeń do koszyka gwarantowanego są pochodną przyjętego celu jego tworzenia • Proponujemy wprowadzenie nadawania punktów (wag) każdemu świadczeniu i każdej rozważanej procedurze i następnie mnożenie wag uzyskanych na poszczególnych etapach oceny • Włączenie lub wykluczenia świadczenia będzie poparte / uzasadnione od punktacji końcowej i ustalenia poziomu odcięcia

11. Przyjęty przez Zespół Ekspertów AOTM cel funkcjonowania koszyka świadczeń gwarantowanych Zapewnienie dostępności do świadczeń zdrowotnych: • Najważniejszych z punktu widzenia zdrowotności społeczeństwa (kryterium w dużej mierze subiektywne) • O udowodnionej efektywności klinicznej • O możliwie największej opłacalności z alternatyw • Możliwe do sfinansowania w ramach dostępnych środków • 2-4 TO KRYTERIA OBIEKTYWNE

12. PIERWSZY LEJEK Najważniejszych z punktu widzenia zdrowotności społeczeństwa W dużej mierze zależy od polityki zdrowotnej państwa

13. Kryterium niezbędności - severity  "wyrazistość/ istotność" lub ciężkość stanu • Zastosowano w Norwegii (NOU 1987) i ustalono pięć stopni bezwzględnej niezbędności świadczenia medycznego - na czele usytuowane zostały ostre przypadki śmiertelne. • Norweskie podejście (znane jako metoda Komitetu Lonninga) nie uwzględniała efektywności klinicznej interwencji medycznej. Późniejsze rozwiązania norweskie brały już pod uwagę efektywność leczenia.

14. Zasada 6 Wszystkie technologie nie włączone do koszyka świadczeń gwarantowanych, czyli wykluczone (-) mogą znaleźć się w koszyku ponadstandardowym lub negatywnym

15. Koszyk negatywny UK

16. Przy uwzględnieniu priorytetów polityki zdrowotnej państwa Wskazania wykluczone z koszyka ŚG, co pociąga wszystkie interwencje, świadczenia i procedury w tym wskazaniu (OUT) Wskazanie Wskazania brane pod uwagę w dalszych etapach oceny (+) Wskazanie w połączeniu z celem leczenia – punktacja słoweńska

17. Lejek pierwszy – propozycja słoweńska

18. Zasada 6 Dla każdego wskazania włączonego do koszyka powinna być włączona co najmniej JEDNA technologia o udowodnionej efektywności klinicznej Solidaryzm społeczny i zapewnienie zgodności z polską Konstytucją (równy dostęp)

19. Aspekt społeczny Nie zalecamy uwzględnienia tego kryterium na tym etapie prac z powodów praktycznych oraz wobec krótkiego czasu na opracowanie koszyka ŚG

20. LEJEK DRUGI Świadczenia zdrowotne o udowodnionej efektywności klinicznej

21. Interwencja w określonym wskazaniu kiedy świadczenie zostało zarejestrowane lub wprowadzone do praktyki medycznej w Polsce Po 1 stycznia 2007 Wymagana pełna analiza efektywności klinicznej Kryteria oceny jakości (wiarygodność i kompletność) analiz efektywności powinny zostać opracowane przez AOTM na postawie kryteriów przyjętych przez inne Agencje HTA na świecie Przed 1 stycznia 2007 roku

22. Wiarygodna analiza efektywnościZAWSZE w oparciu o przegląd systematyczny • uwzględnia wszystkie opcje, czyli możliwe do zastosowania w danej sytuacji klinicznej metody leczenia, • zawiera opis wszystkich technologii oraz uzasadnienie włączenia i wykluczenia poszczególnych sposobów postępowania do analizy, • przedstawia przeszukiwane bazy danych, strategię wyszukiwania badań klinicznych oraz sposoby łączenia słów kluczowych (kryteria Cooka), • uwzględnia wszystkie badania kliniczne uznane za wiarygodne, niezależnie od ich wyniku, • określa w skali punktowej wiarygodność badań klinicznych włączonych do metaanalizy m.in.: Austria, Australia, Kanada, Szwajcaria

23. Kryteria Cook’a • Sprecyzowane pytanie badawcze • Przedstawienie zastosowanej strategii wyszukiwania; • Predefiniowane (określone a priori) kryteria włączania i wykluczania dla badań klinicznych • (critical appraisal) krytyczna ocena wiarygodności badań klinicznych włączonych do analizy – mocne i słabe strony zastosowanych metod • Ilościowa i/lub jakościowa synteza wyników badań homogennych jaki przegląd można, a jakiego nie można nazwać systematycznym

24. Guidelines for the Pharmaceutical Industry - Australia • 1. Details of the proposed drug and its proposed use on the PBS1.1 Pharmacological class and action1.2 Indications1.3 Treatment details1.4 Co-administered and substituted therapies1.5 Main comparator1.6 Differences between the proposed drug and the main comparator 2. Data from comparative randomised trials for the main indication2.1 Description of search strategies for relevant data2.2 Listing of all comparative randomised trials2.3 Selection of the comparative randomised trial2.4 Assessment of the measures taken by investigators to minimise bias in the comparative randomised trials2.5 Characteristics of the comparative randomised trials2.6 Analysis of the comparative randomised trials2.7 Results of the comparative randomised trials2.8 Interpretation of the results of the comparative randomised trials2.9 Preliminary economic evaluation based on the evidence from the comparative randomised trials

25. EFEKTYWNA PUNKT X = (+) włączona do dalszego etapu oceny Brak zgodnej opinii OCENA EFEKTYWNOŚCI Po 1 stycznia 2007 Przed 1 stycznia 2007 Opinia ekspertów Zgodna opinia ze jest o nieudowodnionej efektywności Zgodna opinia że technologia jest efektywna BRAK EFEKTYWNOŚCI Wykluczone z koszyka ŚG (OUT) PUNKT Z = (+) włączona do dalszego etapu oceny ≥50% głosów na NIE >50% głosów na TAK Y = (+) włączona do dalszego etapu oceny Uwaga!! Jeżeli zostanie zgłoszony PS do AOTM wskazujący ze technologia jest o nieudowodnionej efektywności klinicznej to wtedy wykluczenie (OUT)

26. LEJEK TRZECI Możliwe do sfinansowania w ramach dostępnych środków

27. Liczba procedur wykonywanych rocznie lub liczba pacjentów objęta stałą terapią na rok– dane NFZ PROCEDURY I ŚWIADCZENIA EFEKTYWNE Z (pełna analiza efektywności) X (zgodna opinia ekspertów ) Y (brak zgodnej opinii ekspertów, ale +) Uproszczona analiza wpływu na budżet (BIA) - rough assessment Ocena kosztu jednostkowego procedury lub oddzielnie roczny koszt terapii – AOTM lub Zespół α β

28. Uproszczona analiza wpływu na budżet w Australii X = (d*sd) - ( Σ ci*si) + ( Σ ej*sj) - ( Σfk*sk) Gdzie: • d = oczekiwana sprzedaż (wielkość) proponowanego leku, świadczenia • sd = jednostkowa dopłata z PBS do leku „d” • ci = zmniejszenie wielkości sprzedaży leku „i” (będącego na liście refundacyjnej PBS) wynikające z wprowadzenia nowego leku • si = wielkość refundacji z PBS dla danego leku • ej = wielkość sprzedaży leku „j” (będącego na liście refundacyjnej PBS) przepisywanego razem z lekiem „d” • sj = wielkość refundacji z PBS dla danego leku • fk = zmniejszenie wielkości sprzedaży leku „k” (będącego na liście refundacyjnej PBS), stosowanego do leczenia działań niepożądanych wynikające ze stosowania leku „i” • sk = wielkość refundacji z PBS dla danego leku

29. Propozycje wag dotyczących oceny świadczeń i procedur w pierwszych trzech lejkach oraz ew. ustalenia propozycji poziomu odcięcia zostaną przedstawione po przeprowadzeniu podstawowych symulacji w opracowaniu CEESTAHC; powinny być następnie zweryfikowane przez Zespół Ekspertów AOTM oraz ew. zaakceptowane przez Ministra Zdrowia • W zależności od wyników uproszczonej analizy BI oraz iloczynu wag, a także przy uwzględnieniu przedstawionych wyżej zasad, podejmowana może być większość decyzji dotyczących włączenia lub wykluczenia świadczeń z koszyka ŚG

30. Zasada 7 Jeżeli na podstawie wag obliczonych w pierwszych dwóch lejkach (ważności, efektywności, uproszczona BIA) iloczyn wag wynosi: • < poziomu O – świadczenie zdrowotne nie jest włączane do koszyka ŚG, zostaje „automatycznie” wykluczone • w przedziale O-P– przechodzi do kolejnych etap oceny (IV lejek) • ≥ poziomu P – zostają „automatycznie” włączone do koszyka ŚG

31. LEJEK CZWARTY O możliwie największej opłacalności z alternatyw

32. Iloraz wag w przedziale O-P Kryteria jakości (zasady, wiarygodność i kompletność) przedstawić powinna AOTM Koszt jednostkowy procedury na poziomie α LUB Liczba procedur rocznie na poziomie β Pełna analiza kosztów bezpośrednich i pośrednich (w sensie księgowym), pełna analiza ekonomiczna i BIA dla najważniejszych opcji IN OUT

33. Opcje decyzyjne w Szwajcarii (źródło: Swiss Federal Office for Social Security SFOSS) Finansowanie Decyzja w ramach ubezpieczenia TAK bezwarunkowe TAK w szczególnych wskazaniach TAK jeśli ośrodek spełnia szczególne wymagania TAK w wybranych ośrodkach pod warunkiem prowadzenia rejestru TAK w ramach oceny prowadzonej przez instytucję ubezpieczenia NIE do ewaluacji (przez aplikującego) NIE definitywna odmowa

34. Wiarygodna analiza kosztów ... • precyzuje perspektywę analizy i horyzont czasowy • obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie związane z poszczególnymi interwencjami • przedstawia założenia kalkulacji kosztów, jednakowe dla wszystkich porównywanych technologii • ujmuje dane kosztowe reprezentatywnej próby świadczeniodawców i uwzględnia normatywy obowiązujące w danym kraju • przedstawia koszty uśrednione lub analizę wrażliwości dla kosztów prezentowanych w przedziałach wartości

35. Postulaty - jakość, transparentność i powtarzalność • Jasne wskazanie hierarchii badań klinicznych – przy uwzględnieniu badań wtórnych • Transparentność w refundacji (podejmowaniu decyzji o włączeniu lub wykluczeniu z koszyka ŚG) – wymagania Dyrektywy Transparentności UE; zamieszczanie pełnych tekstów analiz wykorzystanych przez instytucje publiczne (FOIA - Freedom of Information Act) • Udostępnianie pełnych tekstów włączonych badań klinicznych oraz pierwotnych danych kosztowych na życzenie wszelkich zainteresowanych osób i instytucji

38. Dziękuję bardzo za uwagę Adres do korespondencji: m.blicharz@ceestahc.org