“La ricerca clinica in oncologia: priorità e obiettivi per il paziente” L’ONCOLOGO: Oscar Bertetto

1. “La ricerca clinica in oncologia: priorità e obiettivi per il paziente” L’ONCOLOGO: Oscar Bertetto Direttore Rete Oncologica del Piemonte e della Valle D’Aosta SANITA’ SANITA’ Milano, 25 settembre 2012 Il potere del cittadino e del paziente nelle scelte sulla salute Il caso dell’oncologia 1

2. La ricerca clinica in oncologia sta attualmente perseguendo le priorità per il paziente? SANITA’ SI FORSE NO 2

3. Dai dati relativi all’aumentata sopravvivenza si potrebbe rispondere: SI Negli anni ’60 la sopravvivenza per tutti i tumori era del 38%, ora è del 68%. La riduzione assoluta della mortalità per cancro, iniziata nel 2005, sarà in previsione, per il 2015, del 38%. SANITA’ La ricerca clinica in oncologia sta attualmente perseguendo le priorità per il paziente? De Vita V.T, Rosemberg S.A. N. Engl.J.Med. 2012, 366: 2007-2214 3

4. Quanto è dovuto alle terapie farmacologiche? Perleucemie e linfomi, soprattutto in età pediatrica,moltissimo. Per i carcinomi del colon e della mammella, in parte,soprattutto per il costante miglioramento delle terapie adiuvanti. Un importante ruolo in queste patologie hanno avuto: La PREVENZIONE SECONDARIA, Il MIGLIORAMENTO DIAGNOSTICO, ed ultimamente gli interventi perMODIFICARE GLI STILI DI VITA SANITA’ 4

5. Ma tumori dove la mortalità è ancora molto elevata hanno la priorità nella ricerca di nuove molecole o sono privilegiati i farmaci che portano vantaggi anche minimi in neoplasie epidemiologicamente molto diffuse? Non siamo forse di fronte a farmaci sempre più costosi e a minor grado di innovazione? SANITA’ 5

6. I pazienti inclusi negli studi clinici sono simili ai pazienti più colpiti dalla malattia? SANITA’ Talarico L., Chen G., Pazdur R. J. Clin. Oncol 22: 4626-4631. 2007 6

7. Cosa è cambiato da quella segnalazione? 24 nuovi farmaci oncologici sono stati approvati dal 2007 al 2010 SANITA’ Solo 16 studi su 41 riportavano il dato della % dei pazienti con più di 75 anni Scher K.S, Hurria A. J. Clin. Oncol. 17: 2036-2038. 2012 7

8. Secondo i dati AIFA, la popolazione femminile è quasi del tutto assente dalle sperimentazioni di FASE I e in netta minoranza nelle sperimentazioni di FASE IV. Le donne consumano circa il 40% in più di farmaci rispetto agli uomini. 2/3 dei bambini europei ricevono farmaci non sperimentati per l’uso pediatrico. SANITA’ 8

9. Allora forse bisognerebbe spostare l’attenzione da: Studi su un singolo farmaco strategia terapeutica strategia assistenziale Attività efficaciacosto-efficacia Gruppi di pazienti selezionati gruppi di popolazione Tecnologieindividuo Ricerca medica ricerca infermieristica ricerca multidisciplinare Trials esplicativitrials pragmatici Ricerca quantitativa  ricerca qualitativa Cure attive cure palliative Quantità di vita  qualità di vita SANITA’ 9

10. “We need less research, better research and research done for the right reasons” Altman D. (The scandal of poor medical research) BMJ, 1994 SANITA’ 10

11. Agrawal M, Hampson L.A, Emanuel E.J:Ethics of Clinical Oncology Research (2007) La ricerca deve riflettere un sodaliziotra i ricercatori e la comunità Deve essere socialmente utilee porsi questioni rilevanti per la salute e/o le conoscenze scientifiche Deve essere condotta in modo da generare dati validi ed affidabili Deve operare eque soluzionidei partecipanti alla ricerca Deve garantire un rapporto rischio/beneficio favorevole Deve essere sottoposta a revisione indipendente Deve prevedere che i soggetti partecipanti sottoscrivano un consenso informato Deve garantire la privacy dei partecipanti e il monitoraggiocostante della loro salute e del loro benessere SANITA’ 11

12. Outcomes Research Studia gli esiti soggettivi ed oggettivi degli interventi sanitari, con particolare attenzione a quegli effetti del trattamento che i pazienti percepiscono e giudicano come più importanti (patient- oriented measures). Studia l’efficacia reale degli interventi sanitari, quando si superano le condizioni cliniche sperimentali (che proprio per questo sono ideali) e sono applicati alla popolazione. SANITA’ 12

13. Health Technology Assessment (HTA) L’HTAè un approccio multidimensionale e multidisciplinare che analizza le implicazioni medico – cliniche, sociali, organizzative, economiche ed etiche, determinate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione, con la valutazione di più dimensioni quali efficacia, sicurezza, costi, impatto sociale e organizzativo SANITA’ SANITA’ 13

14. A quali principi etici far riferimento? I diritti da salvaguardare sono solo quelli individuali dei singoli cittadini e pazienti (autonomia, autodeterminazione, privacy) o occorre porre l’attenzione su altri valori?: Reciprocità Identità collettiva Solidarietà Cittadinanza Universalità SANITA’ 14

15. Valgono anche per la ricerca questi principi? Socialità:salute come bene comune e come tale, bene economico da garantire a tutti Sussidiarietà: coordinamento delle attività di gruppi liberi di intervenire dove ravvisino la necessità Solidarietà: promozione di iniziative spontanee e volontarie Responsabilità: scelte giustificate e ragionevoli in rapporto ai concreti equilibri politici, sociali ed economici SANITA’ 15

16. E vale la dichiarazione di Barcellona? (1998) Vulnerabilità:rispetto particolare per i “soggetti deboli” sia come categorie a rischio (malati mentali, carcerati, etc.) sia come singole persone esposte a rischio per condizioni intrinseche o estrinseche di essere usate nella ricerca in modo eticamente non appropriato. SANITA’ Identificate 6 aree • Comunicativo-cognitiva • Istituzionale • Deferenziale • Medica • Economica • Sociale 16

17. Un esempio di ricerca oncologica NON etica “Jewish Chronic Disease Hospital of Brooklyn” Furono iniettate cellule tumorali in pazienti anziani, senza il loro consenso, al fine di studiare le modalità di diffusione del tumore, con la giustificazione che l’età dei soggetti non avrebbe consentito la manifestazione degli eventuali effetti negativi SANITA’ Beecher HK: “Ethics and clinical research” .New Engl. J. Med 1966; 274; 1354-1360 17

18. L’attenzione alla comunicazione soprattutto nellericerche di Fase I Pazienti in fase avanzata di malattia senza alternative terapeutiche efficaci, sottoposti a una ricerca il cui scopo è la valutazione della tollerabilità e del dosaggio massimo tollerato, non avranno quasi sicuramente nessun beneficio ma un possibile, probabile, maleficio SANITA’ Rischi sul quadro:COGNITIVOfraintendimento terapeutico EMOTIVOatteggiamento speranzoso ETICOsicura efficacia per pazienti futuri 18

19. Il documento di Cittadinanza Attiva sugli studi clinici (1) Rispondano ai criteri della responsabilità sociale e della cittadinanza di impresa. Sia presente durante tutto il processo la possibilità di intervento di associazioni di tutela dei diritti dei pazienti. Concernano aspetti realmente rilevanti per la salute delle persone. Privilegino aree dove esistono incertezze e non siano duplicazioni. I ricercatori abbiano un ruolo primario sia nel disegno che nella conduzione. SANITA’ 19

20. L’analisi dei dati non sia delegata agli sponsorche finanziano la ricerca. I ricercatori siano liberidi pubblicare e diffondere i risultati e non siano condizionati da vincoli di proprietà degli sponsor rispondenti a interessi commerciali. I ricercatori dichiarino i rapportidi consulenza e collaborazione commerciale con gli sponsor. Sia data una corretta informazionesui protocolli sperimentali attivi, con la possibilità per i pazienti di poter accedere a farmaci innovativi. Il documento di Cittadinanza Attiva sugli studi clinici (2) SANITA’ 20

21. Come si potrebbero ridurre gli sprechi nella ricerca e più in generale in sanità? Semplificare la complessità è spreco Lavorare insieme la non cooperazione è spreco Coinvolgere i pazienti tenerli in silenzio è spreco Gestire i rapporti con la political’ingenuità è spreco Essere pragmatici volare troppo in alto è spreco Diventare autonomila dipendenza è spreco Agire velocemente il ritardo è spreco Diffondere informazioni e conoscenze l’isolamento è spreco Fare scelte chiare la confusione è spreco Essere determinati l’indecisione è spreco Essere ottimisti e propositivipessimismo e lagnanza sono spreco SANITA’ 21

22. Dopo questa chiacchierata, secondo voi, la ricerca clinica in oncologia sta attivamente perseguendo priorità e obiettivi per il paziente? SANITA’ SI FORSE NO 22