Was ist die ACHSE?

2. Was ist die ACHSE? Ein Netzwerk von Patientenorganisationen von Kindern und erwachsenen Betroffenen mit chronischen Seltenen Erkrankungen. Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen

3. Wer gründete die ACHSE? Bundesweite, gemeinnützige und unabhängige Patientenorganisationen

4. Schirmherrin Eva Luise Köhlerseit dem 1. März 2005 .

5. Wie selten ist ein Seltene Erkrankung? Eine Erkrankung ist selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen diese Erkrankung haben. Viele Erkrankungen sind aber so selten, dass es nur einige wenige Betroffene in Deutschland gibt.

6. Selten ist nicht selten In Deutschland leben ungefähr 4 Mio. Menschen mit einer Seltenen Erkrankung. Es gibt mehr als 5.000 unterschiedliche Seltene Erkrankungen!

7. Warum haben sich die „Seltenen“ zusammengeschlossen? Die „Seltenen“ haben viele Probleme gemeinsam, z.B. zu späte Diagnose, zu wenig Forschung und Medikamente. Große und kleine Selbsthilfe-gruppen wollen ihre Interessen deswegen gemeinsam wirksamer vertreten.

8. Was will die ACHSE? Große und kleine Verbände seltener Erkrankungen zu einem starken Netzwerk verbinden, das die Interessen aller wirksamvertreten kann.

9. Die wichtigste Ziele der ACHSE sind: • Informationsbereitstellung und Beratung für Betroffene und Selbsthilfeverbände Betroffener • Politische Interessenvertretung & Information der Öffentlichkeit • Forschungsförderung • Nationale und internationale Vernetzung Betroffener und ihrer Selbsthilfeverbände Was will die ACHSE?

10. Wissen vergrößern und informieren • Internetauftritt • Aufbau einer Datenbank

11. Informationsdatenbank • In Kooperation mit dem Kindernetzwerk e.V. und Orphanet Deutschland sind Kriterien für Patientenorientierte Krankheitsbeschreibungen (PKB) entwickelt worden. • Die ACHSE wird die Redaktion von PKB fördern und begleiten. Hierzu wird zurzeit ein Bewertungs- und Redaktionsinstrument erstellt. • Diese PKB und andere Krankheits-beschreibungen werden in einem Internetportal zusammengefasst.

12. Servicetelefon für Betroffene • Schaffung einer bundesweit bekannten Kontaktmöglichkeit für Betroffene und deren Angehörige, um • an vorhandene Mitgliedsorganisationen und andere Selbsthilfeorganisationen zu vermitteln • Kontakt zu anderen Betroffenen und/oder Fachleute herzustellen oder Informationen über Erkrankung weitergeben, wenn keine Selbsthilfeorganisation vorhanden ist. • Mutmachen und helfen eine Selbsthilfeorganisation zu gründen, wenn es die noch nicht gibt.

13. Servicestelle für Organisationen • Die ACHSE will die Gründung und den Aufbau von überregionalen Selbsthilfeorganisationen unterstützen • Beantragung der Gemeinnützigkeit • Aufbau von Vereinsstrukturen (Satzung, Haushalt, Abschluss) • Erstellung von Informationsbroschüren etc. • Organisation von Tagungen Formulierungshilfen für Förderanträge Erschließung von Finanzquellen

14. Beispiele von Themen, die die ACHSE politisch vorantreiben will: Interessen vertreten Frühe und richtige Diagnosestellung verbessern Einrichtung von Spezialambulanzen fördern (nach 116b) Off-label-use für Seltene Erkrankungen rechtlich klären Evidenzkriterien für Seltene Erkrankungen klären Schnellerer Zugang zu innovativen Arzneimitteln in der Entwicklung (compassionate use) voranbringen Förderung der „Orphan Drug“ Forschung in Deutschland

15. Sie hilft Politik und Gesellschaft für die Probleme bei Seltenen Erkrankungen zu sensibilisieren, durch Teilnahme an Veranstaltungen, Interviews in verschiedenen Medien, Besuche bei Einrichtungen und Initiativen während Staatsbesuche etc. • Sie unterstützt die Spendeneinwerbung, weil Unternehmen durch sie auf die ACHSE aufmerksam werden. • Sie macht Betroffene Mut, trägt dazu bei, dass die Seltenen Erkrankungen nicht vergessen werden. Die Schirmherrin: Eva Luise Köhler

16. Informieren der Öffentlichkeit Beispiele von Aktionen die auf die „Seltenen“ aufmerksam machen

17. Forschungsförderung Nach den Ursachen von Seltenen Erkrankungen, den besten Behandlungsmethoden und (wirksameren) Medikamenten wird zu wenig geforscht. Die ACHSE will sich dafür einsetzen, dass die Forschung zunimmt.

18. Was behindert Forschungbei Seltenen Erkrankungen? • Geringe Patientenzahl • Fehlender ökonomischer Anreiz für die Pharmaindustrie • Fehlende medizinische Kompetenzzentren • Fehlende Verantwortliche für Seltene Erkrankungen in Ministerien • Fehlendes Bewusstsein in der Gesellschaft für Seltene Erkrankungen

19. Wie kann die ACHSE die Erforschung Seltener Erkrankungen fördern? Auf den Ebenen a) von Politik und Gesellschaft: Problembewusstsein vergrößern und Finanzierung verbessern b) der Patientenorganisationen: eigene Mitteln einwerben und selber Projekte steuern. c) der medizinischen Einrichtungen:Gründung einer Forschungsstiftung und Aufbau eines Nationalen Kompetenzzentrum d) der pharmazeutischen und medizintechnischen Industrie: Verbesserung der Rahmenbedingungen für die Industrie und Beratung der Selbsthilfe über die Gefahren bei der Zusammenarbeit mit der Industrie

20. ACHSE will national und international vernetzen Die ACHSE ist von EURORDIS anerkannt als nationale Allianz und Mitglied der „Council of National Alliances“ hat über Eurordis Zugang zu EMEA ist Mitglied der BAG SELBSTHILFE hat über Mitgliedsverbände Zugang zum Gemeinsamen Bundessausschuss

21. Ihr ACHSE Team bei der Scheckübergabe durch Uniroyal

22. Weitere Informationen www.achse-online.de 030 / 30201585 0180 - 5 - ACHSE - 5 0180 - 5 - 22473 – 5 info@achse-online.de