Randomisert, kontrollert – og irrelevant?

1. Randomisert, kontrollert – og irrelevant? Helge Waal: Om rusfeltet som evidensbasert virksomhet - og en takk til Hew 2011

2. RUSMIDDELFELTET SLIK DET VAR (da Peter og jeg først møtte det) • Liten tradisjon for pasientregistrering, varierende tradisjon for journal • Ingen/liten tradisjon for systematisk pasientevaluering • Ingen – liten - tradisjon for bruk av standardiserte metoder • De som evaluerte utviklet vanligvis sine egne metoder og instrumenter Hew 2011

3. NOEN GENERELLE UTVIKLINGSTREKK (i Norge – og i Danmark?) • Fra moral til sykdom • Fra sykdom til ideologi • Fra ideologi mot pragmatisme • Økende vekt på dokumentering og evaluering • Resultater som veivisere og forutsetninger • Økt vekt på diagnoser og differensiering • Vekt på biologiske faktorer • Redusere skade, bedre funksjon mer enn helbredelse • Fra krig til forurensningsreduksjon Helge Waal

4. UTVIKLING OG BEHANDLINGSMÅL Helge Waal

5. Forskning: En optimistisk utviklingsvisjon (var – er – blir?) • ideologipreget • investerte interesser • sterke meninger • varierende kunnskapsbasis • fra moral til sykdom • fra sosiallovgivning til helselovgivning På vei mot en lysende fremtid (empirisk baserte retningslinjer ?) Hew 2011

6. Da metadon kom til Norge (1997)Hermstad R, Johannessen G, Michelsen K: Tdnl 1998;118:3139-41, Aavitsland P: Virker metadon? Metadonbehandling møter evidensbasert medisin. Tdnlf 1998, 3105 • Konklusjon i 2 ikke-randomiserte, ikke- kontrollerte forsøksprosjekter (HIV-MET, MiO) + usystematisk litteratursøk • Tdnlf 1998: • Hermstad et al: RCT- mangler, kunnskapsgrunnlaget for svakt. • Aavitsland: Uetisk å starte vedlikeholdsbehandling uten effektforskning (RCT). • Tdnlf 1998 (Waal) • Blindstudie ikke mulig (effekten merkes) • Rekrutteringen av heroinavhengige til mulig placebo svært vanskelig og etisk tvilsomt • Frafallsvansker skaper sammenlikningsproblemer Hew 2011

7. Kunnskapsbaserte retningslinjer – gradering av forskning (SIGN) Hew 2011

8. Anbefaling og styrkevurdering • Basert på meget god dokumentasjon samt vurderinger av etiske, politiske og økonomiske forhold (SIGN 1a og 1b) • Basert på minst én god studie samt vurderings som ovenfor. Støtte av minst en god studie men ikke krav om RCT (SIGN 2a, 2b, 3) • Ekspertkomiteer . Gode nok studier mangler (SIGN 4) • Gode råd for praksis, klinisk erfaring Hew 2011

9. En retningslinje og dens anbefalingerNasjonal retningslinje for legemiddelassistert rehabilitering ved opioidavhengighet • Anbefalinger 118 • A (Sikre) 1 • B (Middels) 9 • C (Svake) 19 • D (Svake) 85 • Evidensgrunnlag • God dokumentasjon (Sign 1a og 1b) 7 • Middels dokumentasjon (Sign 2a og b, 3) 8 • Svak dokumentasjon (4 og ”gode råd) 89 Hew 2011

10. Gossop (2002): Randomised, controlled but irrelevant? (Waal & Haga: Maintenance treatment of Heroin Addiciton. Evidence at the crossroads. Cappelen Akademiske, Oslo 2002 ss91-105) • Overvaluation of the RCT is unhelpful and objectionable. It represents a form of scientific fundamentalism which is the enemy of open and creative enquiry • The questions to which it provides answers are very limited in scope, and the answers that it gives are not the only answers worth having • RCT is strongly favoured by rich grant-giving bodies • RCT is a research design, not a gold standard • Is a Boeing 747 more of gold than a bicycle Hew 2011

11. Elementene i RCT –høy og lav standard • Klar avgrensning av pasientpopulasjon (bare måltilstanden) • Kontrollgruppe • Randomisering • Kontroll av behandlingstiltaket • Kontroll av uspesifikke kontrollbetingelser • Standardisering av behandlingen • Standardisering av behandlingen av den enkelte pasient • Dobbel blind struktur Hew 2011

12. Edle Ravndal (2010): Praktisering av evidens eller praksisbasert evidens i klinisk rusmiddelforskningBramnes J et al: Følelser og fornuft. SERAF, Oslo ss139-150 • Det er forstemmende når helsepolitikere og fagfolk tror at RCT, som metode innen klinisk rusmiddelforskning , skal kunne si oss noe mer sikkert om effekten av psykososiale metoder enn andre metoder kan. • Metodevansker: • Ja siere er ikke de samme som nei-siere • Selektivt frafall • Klienter med flere typer samtidige behov – skal de nektes dette? • Effekt i en forsøksstudie vrs ”real life” • Homogene versus heterogene grupper • ”Tykke” versus ”tynne” beskrivelser • Menneskelige forandringer foregår ikke i det lukkete rom Hew 2011

13. Evidensbasert forskning som produsent av objektiv kunnskap? • Metodeproblemene ved RCT er ikke mindre enn ved kvalitative tilnærminger og observasjonelle forløpsstudier – de er bare av en annen karakter • (for stort) Fokus på evidensbaserte metoder flytter oppmerksomheten fra skjeve samfunnsforhold til behandling med forventning om bedre utfall • Naturalistiske studier vil aldri kunne bevise effekten av en intervensjon men er nødvendige for å redegjøre for komplekse prosesser i den virkelige verden. Hew 2011

14. Pro et contra • God reliabilitet • Under forutsetning av at en kan avgrense en målgruppe med et tilstrekkelig avgrenset problem • Og utelukke de som har forstyrrende problemer • Og rendyrke en målbar intervensjon • Og forhindre forstyrrende påvirkninger • Og oppnå at verken deltakere, behandlere eller forskere vet hvem som får hva • God intern validitet • For de problemstillingene som oppfyller samme basale forutsetninger Hew 2011

15. CONSORT 2010 statement: Updated guidelines for reporting parallel group randomized trials • RCT when appropriately designed, conducted and reported, represent the gold standard in evaluating healthcare interventions. • However, randomised trials can yield biased results if the lack methodological rigour • 25 item checklist – (those items deemed absolutely fundamental to reporting a RCT) • Standard flow diagram Hew 2011

16. Efficacy versus effectiveness • Pasientgrupper er sjelden (aldri?) homogene • Pasientgrupper har (alltid?) mange behov • De som er villige til å delta er (alltid?) utypiske • Intervensjonene er oftest sammensatte • Og må tilpasses varierende behov • Og bør skje lange forløp (RCT oftest noen uker) DEN EKSTERNE VALIDITETEN OFTE LAV. (Resultatene gyldige for hvem? Hew 2011

17. Forskning med komplekse intervensjoner i heterogene grupper • Pragmatic RCT (Hotopf 2002) • Bredere inklusjonskriterier, minimum av eksklusjonskriterier • Komplekse intervensjoner beskrevet som helhet (black box) • Ikke manualiserte behandlinger • TAU (treatment as usual) som alternativ til placebo (etiske vurderinger) • Små effektstørrelser • Store pasientutvalg – multicenter-studier • Grupperandomisering i stedet for individrandomisering • Hierarkisk statistisk analyser for å motvirke ”nesting” – at det danner seg undergrupper med gjensidig påvirkning av hverandre Hew 2011

18. Praksisforskning • Registrering og kartlegging • Sammenliknende studier (hva gjør du, hva gjør jeg) • Kvalitetsundersøkelser (sammenlikne med standard, brukerundersøkelser) • Etterundersøkelser evt sammenliknende • Kost-nytte-vurderinger • Effektundersøkelser (hva virker for hvem) Hew 2011

19. EFFEKTFORSKNING • Forutsetning 1: Måling av tilstand før intervensjon. Oppfølging med samme parametere. • Forutsetning 2: Sammenliknbare utvalg • Randomiserte blindstudier med kontrollgruppe og placebokontrollert intervensjon er bare en av flere tilnærminger • Case control studier • Etterundersøkelser med kontroll av kjente variabler • Longitudinelle cohortstudier – risikofaktorer/nyttefaktorer • Pragmatisk RCT Hew 2011

20. BRUKEROPPFATNINGER • Et godt møte, noe verdifullt • Håp. Fremtidsvisjon • Læring • Rehabilitering • Løse knuter, få hjelp til meg selv • Fristed, stoffritt sted • Møte noen som kan noe • Fristed – få være i fred med min rus hew 2002

21. ET EGNET BEHANDLINGSBEGREP Systematiske tiltak som • bedrer ruskontroll • minsker bruksfrekvens • motvirker svekket rasjonalitet • øker evnen til å oppnå livskvalitet • styrker positive nettverkskrefter hew februar 2006

22. ET EGNET REHABILITERINGSBEGREP Å GJENREISE I VERDIGHET VED TILTAK SOM • øker sosial kompetanse • bedrer mestring av psykososiale utfordringer • styrker sosialt og personlig nettverk • finner frem til og trener opp ressurser • skaper fotfeste i individuell og familiær historie til optimalt nivå ut fra den enkeltes forutsetninger hew februar 2006

23. ET EGNET OMSORGSBEGREP • opprettholde funksjon • sikre kontinuerlig behandling i livslangt perspektiv • skjermete miljøer • styrker egenansvar og verdighet • ”community reinforcement” som virkemiddel hew februar 2006

24. AMBISJONSNIVÅER - I • Årsmeldinger, pålagte rapporter • Undersøke egen praksis – egenutvikling • Bevisstgjøre egen institusjon, legge grunnlag for læring • Øke kunnskapen om ”hverandre” – redegjøre for styrkesider og svakheter i et samarbeidsfelt – praksisrapportering • Sammenlikne praksis med faglige standarder – kvalitetssikring Hew 2011

25. AMBISJONSNIVÅER - II • Undersøke brukerfornøydhet – klientene, samarbeidspartnere og oppdragsgivere • Undersøke effekten av intervensjonen • Finne ut hva som er best • Finne frem til nye metoder • Vise effekten av nye metoder • Utvikle ny forståelse om avhengighet og avvik • Forbedre verden og behandlingen Hew 2011

26. Og derfor en takk til Hew 2011