CONVEGNO ASSOCIAZIONE ITALIANA GAUCHER Bologna 25/5/2013

1. CONVEGNO ASSOCIAZIONE ITALIANA GAUCHERBologna 25/5/2013 GIOVANNA PALUMBO Terapia domiciliare nella Malattia di Gaucher: luci e ombre

2. TERAPIA DOMICILIARE: FINALITA’ • Permettere al paziente di eseguire la terapia a domicilio • Migliorare la qualità di vita dei pazienti favorendone il recupero delle capacità di autonomia e relazionali • Contenere la durata ed il numero di accessi ospedalieri • Supportare e responsabilizzare i care givers • Facilitare l’accesso all’erogazione dei presidi • Contenere la spesa pubblica (SSN)

3. TERAPIA DOMICILIARE : TIPOLOGIE ASSISTENZA DOMICILIARE INTEGRATA (A.D.I.) • Convenzione MMG -Stato • MMG come responsabile e coordinatore (I.P., m. specialisti, ass. sociale, volontari) • Area operativa distrettuale OSPEDALIZZAZIONE DOMICILIARE (O.D.) • Carta dei Servizi Pubblici • Medico ospedaliero titolare O.D. • Area operativa istituzionale ASSISTENZA DOMICILIARE PRIVATA

4. ASSISTENZA DOMICILIARE OSPEDALIERA: FASI OPERATIVE C) 1° VISITA - Verifica indicazioni - Compilazione cartella - Attivazione procedure A) RICHIESTA - Modulo informativo B) COLLOQUIO - Valutazione aspetti clinici e sociali

5. ASSISTENZA DOMICILIARE OSPEDALIERO: FASI OPERATIVE E) ACCESSI - Programmati - Urgenti D) RIUNIONE COMUNE - Valutazione richieste e pianificazione assistenza (PAI) - Monitoraggio pazienti

6. Terapia domiciliare per le Malattie Lisosomiali v J Intraven Nurs. 1996 Mar-Apr Gaucher disease, enzyme replacement therapy, and the Patient Assistance Program. Goldwater RS. v

7. v v v

8. Uno sguardo sull’Europa: la terapia domiciliare per LSD è una realtà assistenziale esistente in molti paesi Paesi in cui è presente la terapia domiciliare

9. E in Italia? L’evoluzione della terapia domiciliare tra pubblico e privato 2004 2010 2011 2012 2009 • Il Veneto delibera la terapia domiciliare (ADI) in pazienti affetti da malattie lisosomiali • Shire HGT finanzia il servizio di home therapy per pazienti Fabry • Il Veneto sospende il supporto ai pazienti per carenze di fondi • Shire HGT finanzia il servizio di home therapy per pazienti Gaucher • Genzyme finanzia il servizio di home therapy per pazienti Fabry, Gaucher, Pompe e MPS I • Shire HGT finanzia il servizio di home therapy per pazienti MPS II

10. Servizio domiciliare Gaucher@Home e Tutor Progetto Lo specialista del Centro/Presidio di riferimento regionale o del Centro di riferimento extraregionale, dopo aver effettuato o confermato la diagnosi e aver redatto il piano terapeutico (che prevede sia l’indicazione alla terapia che il dosaggio e la modalità di somministrazione del farmaco per 6 mesi, da rinnovare previa valutazione clinica), contatta la Care givinge attiva il servizio, parallelamente comunicherà l’attivazione del servizio domiciliare alla ASL di residenza del paziente Il farmaco sarà acquistato e dispensato dalla farmacia territoriale della ASL di residenza del paziente Le ASL avranno 30 giorni di tempo per attivare il processo di acquisto del farmaco; in questo lasso di tempo la continuità di fornitura del farmaco sarà assicurata dalla Farmacia del centro presso cui il paziente viene infuso Il farmaco potrà essere ritirato dal paziente, da persona da essa delegata o da personale della Caregiving Italia all’uopo delegata, secondo le indicazioni del piano terapeutico Le ASL relazioneranno semestralmente il numero di pazienti inseriti in tale progetto, il numero di fiale erogate per ciascun paziente, il Centro/ Presidio che ha attivato la somministrazione domiciliare.

11. Che cosa è il programma di terapia domiciliare privata • Genzyme e Shire mettono a disposizione un servizio d’infusione domiciliare ad ogni struttura che ne faccia richiesta. • Organizzazione: • un infermiere dedicato al paziente idoneo a ricevere la terapia enzimatica sostitutiva a domicilio, garantendo un servizio di elevata professionalità; • al paziente la tranquillità di affidarsi sempre allo stesso infermiere, che lo assiste a domicilio affiancandosi e non sostituendosi al medico curante. • un servizio completamente gratuito per il paziente e per l’ospedale; • il servizio è rivolto ai pazienti che – a giudizio del medico curante – risultino idonei a ricevere presso la propria residenza, una terapia enzimatica sostitutiva, per le patologie Gaucher, Fabry e Mucopolissacaridosi I (MPS I). • I servizi OFFERTI: • nel ritiro del farmaco presso la farmacia ospedaliera; • nella successiva consegna dello stesso presso la residenza del paziente; • nell’intervento di un infermiere specializzato, che effettua l’infusione.

12. Per chi La terapia domiciliare è attivata dal medico curante per i pazienti clinicamente stabili ritenuti idonei alla terapia domiciliare ed in trattamento con una terapia enzimatica sostitutiva . Perché La terapia domiciliare è progettata per poter gestire al meglio la somministrazione della terapia enzimatica sostitutiva e per migliorare la qualità di vita del paziente. Il programma, completamente gratuito, assicura la continuità assistenziale, l’aderenza alla terapia ed il contenimento dei costi ospedalieri. Dove La terapia domiciliare è attiva su tutto il territorio nazionale, grazie ad un partner distributivo che preleva il farmaco dalla farmacia del centro clinico e lo consegna al domicilio del paziente, assicurandone il mantenimento a temperatura controllata.

13. Il Diario E’ il principale strumento di comunicazione fra tutti i soggetti che partecipano alla somministrazione del farmaco (medico – infermiere – paziente). Viene compilato dal medico con i dati relativi al piano terapeutico e del paziente, viene conservato a domicilio dello stesso, aggiornato dall’infermiere ad ogni somministrazione e portato dal paziente al medico curante, ad ogni visita di controllo. Quando Quando il medico specialista individua un paziente clinicamente stabile, che ritiene idoneo alla terapia domiciliare, ha la facoltà di proporre al paziente stesso l’attivazione del programma. Come Il medico curante illustra il programma ai pazienti ritenuti idonei alla terapia domiciliare. Se un paziente decide di aderire, il medico curante attiva il servizio.

14. Quali dovrebbero essere i criteri adottati dai modelli di TERAPIA DOMICILIARE? Sicuro Il modello di TD deve offrire livelli di sicurezza analoghi al trattamento ospedaliero per il paziente e deve garantire la piena applicazione della normativa 3 4 1 2 Efficace Il modello di TD deve garantire livelli di cura non inferiori a quelli ospedalieri favorendo il miglioramento delle condizioni di vita del paziente e dei suoi familiari Integrato Il modello di TD deve integrarsi con la rete assistenziale offerta dal Sistema Sanitario favorendo la circolazione di informazioni e la sussidiarietà tra i nodi della rete Dedicato Il modello di TD deve offrire un’assistenza dedicata e specifica per rispondere alle esigenze del singolo paziente

15. L’opinione dei pazienti E l’opinione dei pazienti? Nel 2012 è stato condotta un’indagine (con il patrocinio delle Associazioni Pazienti) per monitorare l’opinione dei pazienti in merito alla terapia domiciliare offerta da una Industria I risultati • I primi 2 motivi che spingono il paziente ad aderire al Servizio sono i minori spostamenti (72% delle risposte) e la migliore organizzazione del tempo (64% delle risposta) • Il 98% dei pazienti ritiene che la propria qualità di vita sia migliorata a seguito dell’inizio della terapia domiciliare (il 52% ritiene che sia migliorata di molto, il 46% ritiene che abbastanza migliorata) • Tutti i pazienti consiglierebbero ad altri pazienti di aderire al Servizio per la migliore gestione del tempo, per la professionalità degli operatori e la sensazione di «sentirsi ascoltati»

16. La situazione attuale vede una situazione “asimmetrica” tra le Regioni che generano disparità per i pazienti • La possibilità della terapia domiciliare è riportata nelle schede tecniche del farmaco • I pazienti aderiscono in modo volontario, previa valutazione della fattibilità clinica da parte del proprio Medico • Nessuna Regione (ad oggi) riesce ad offrire un servizio di somministrazione domiciliare • Esistono molteplici altri servizi offerti dall’industrie farmaceutiche consentite anche nelle Regioni che attualmente non consentono il supporto (es. Sclerosi Multipla, Emofilia, Malattia di Parkinson, Fibrosi cistica, etc.) Regioni che non consentono la somministrazione domiciliare Regioni che consentono la somministrazione domiciliare per velaglucerasi

17. Le regioni che hanno già aderito Il servizio TUTOR di Genzyme è già utilizzato in: Lombardia, Liguria, Friuli Venezia Giulia, Abruzzo, Campania e Calabria ecoinvolge pazienti Gaucher, Fabry e MPS I.

18. TERAPIA DOMICILIARE: OMBRE • Responsabilità del CENTRO di RIFERIMENTO • Adeguatezza delle somministrazioni domiciliari • Responsabilità e gestione di eventi avversi • Necessità di protocolli d’intesa regionali • Aspetti psicologici • Rifiuto di alcuni pazienti della terapia domiciliare

19. RINGRAZIAMENTI Associazione Italiana Gaucher SHIRE GENZYME

20. Ciò che deve essere messo al primo posto nella pratica medica è il benessere del paziente; tra tutti i modi possibili per farlo stare bene dovrebbe essere scelto il meno fastidioso (Ippocrate ) Grazie