1 / 65

ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ ΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΑ

ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ ΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΑ. ΜΑΡΙΑ ΤΣΙΡΩΝΗ Γ.Ν.ΣΠΑΡΤΗΣ ΤΜΗΜΑ ΝΟΣΗΛΕΥΤΙΚΗΣ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΟ ΠΕΛΟΠΟΝΝΗΣΟΥ. ΚΑΤΑΝΟΜΗ ΑΙΜΟΣΦΑΙΡΙΝΟΠΑΘΕΙΩΝ. ΠΑΘΟΦΥΣΙΟΛΟΓΙΑ ΤΗΣ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ. ΠΕΡΙΟΔΟΙ ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΩΝ ΠΑΡΕΜΒΑΣΕΩΝ ΣΤΗ ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ. 1970. 1980. 1990. 1960. 2000. ΣΥΝΔΥΑΣΤΙΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ.

buck
Download Presentation

ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ ΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΑ

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΙ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΜΑΡΙΑ ΤΣΙΡΩΝΗ Γ.Ν.ΣΠΑΡΤΗΣ ΤΜΗΜΑ ΝΟΣΗΛΕΥΤΙΚΗΣ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΟ ΠΕΛΟΠΟΝΝΗΣΟΥ

  2. ΚΑΤΑΝΟΜΗ ΑΙΜΟΣΦΑΙΡΙΝΟΠΑΘΕΙΩΝ

  3. ΠΑΘΟΦΥΣΙΟΛΟΓΙΑ ΤΗΣ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ

  4. ΠΕΡΙΟΔΟΙ ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΩΝ ΠΑΡΕΜΒΑΣΕΩΝ ΣΤΗ ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ 1970 1980 1990 1960 2000 ΣΥΝΔΥΑΣΤΙΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ ΜΕΤΑΓΓΙΣΕΙΣ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ ΕΝΤΑΤΙΚΟΠΟΙΗΣΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗΣ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ ΑΠΌ ΤΟ ΣΤΟΜΑ

  5. ΑΙΤΙΕΣ ΘΑΝΑΤΟΥ ΣΤΗ β Μ.Α. Borgna-Pignatti et al. Haematologica 2004

  6. ΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΒΛΑΒΗΣ ΑΝΑΣΤΡΟΦΗ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΒΛΑΒΗΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗ ΝΟΣΟΣ ΣΤΗ ΜΕΙΖΩΝΑ ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ

  7. ΠΑΘΟΦΥΣΙΟΛΟΓΙΑ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΒΛΑΒΗΣ • ΑΝΑΙΜΙΑ-ΕΞΩΜΥΕΛΙΚΗ ΑΙΜΟΠΟΙΗΣΗ ΑΥΞΗΜΕΝΗ ΚΑΡΔΙΑΚΗ ΠΑΡΟΧΗ /ΑΥΞΗΜΕΝΟΣ ΟΓΚΟΣ ΑΝΑΓΚΗ για ΑΥΞΗΜΕΝΗ ΣΥΣΤΑΛΤΙΚΟΤΗΤΑ • ΕΝΑΠΟΘΕΣΗ ΣΙΔΗΡΟΥ ΣΤΟ ΜΥΟΚΑΡΔΙΟ (ΑΜΕΣΗ ΚΑΙ ΕΜΜΕΣΗ ΕΠΙΔΡΑΣΗ )

  8. ΜΗΧΑΝΙΣΜΟΣ ΑΥΞΗΜΕΝΗΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΠΑΡΟΧΗΣ ΜΕΤΑΓΓΙΣΕΙΣ Ποιο είναι το ιδανικο επίπεδο Hb πριν τη μετάγγιση? Στις χρονιες αναιμιες η καρδιακη παροχη αυξανεται όταν το επιπεδο Hb είναι <9gm/dl Braunwald E Heart Disease 5th edition pp1786.

  9. ΜΗΧΑΝΙΣΜΟΣ ΑΥΞΗΜΕΝΗΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΠΑΡΟΧΗΣ Σωστα μεταγγισμενοι ΤΜ ασθενεις (μεσο επιπεδο Hb προ της μεταγγισης > 9.5 g/dlκαι μεση τιμη Hb στο ενδιαμεσο διαστημα 11.3gr/dL) εχουν υψηλοτερη καρδιακη παροχη ηρεμιας (Cardiac Index 4.30.9/3.σε TM vs 3.80.8 σε φυσιολογικο πληθυσμοP<.01 ) Aessopos A, et al. .Eur J Haematol. 2004 Nov;73(5):359-66 ΗΠΑΤΙΚΗ ΒΛΑΒΗ-ΚΙΡΡΩΣΗ (ηπατικο φορτιο σιδηρου, λοιμωξεις) ΒΛΑΒΗ ΕΛΑΣΤΙΚΟΥ ΙΣΤΟΥ

  10. ΚΑΡΔΙΑΚΗ ΒΛΑΒΗ ΚΑΙ ΜΥΟΚΑΡΔΙΑΚΗ ΕΝΑΠΟΘΕΣΗ ΣΙΔΗΡΟΥ ΑΜΕΣΗ ΕΜΜΕΣΗ

  11. ΑΜΕΣΗ ΒΛΑΒΗ Ο Fe συσσωρευεται στο μυϊκο κυτταρο ως φερριτινη,αιμοσιδηρινη και ελευθερος σιδηρος (LCI) LCI: ευαισθητος στην αποσιδηρωση – τοξικος Διεγερση παραγωγης ελευθερων ριζων Οξειδωτικη βλαβη μεμβρανικων λιπιδιων και πρωτεϊνων Στο μυοκαρδιο:βλαβη αναπνευστικης αλυσιδας στα μιτοχονδρια Μειωση συσταλτικοτητας

  12. ΑΜΕΣΗ ΒΛΑΒΗ • Ο ενδοκυτταριος Fe 2+αποκλειει τους διαυλους Ca του σαρκοπλασματικου δικτυου • Μειωση συσταλτικοτητας,προκληση αρρυθμιων • Γενετικοι πολυμορφισμοι • Μελετες MRI Oλοι οι πασχοντες με καρδιακη δυσλειτουργια παρουσιαζαν μυοκαρδιακη αιμοσιδηρωση • Anderson LJ, Holden S, Davis B et al.. Eur Heart J. 2001;22:2171. • [1] Wood JC, Tyszka M, Carson S, Nelson M, Coates T.. Blood. 2003;103,5:1934-1936 • [1] Aessopos A, et al.. Haematologica. 2007 Jan;92(1):131-2. • [1] Tanner MA, Galanello R, Dessi C, Westwood MA, Smith GC, Nair S et al.. J Cardiovasc Magn Reson 2006;8(3):543-7.

  13. T2* - Cardiac Risk Ranging Reference: Anderson L, et al. Eur Heart J 2001; 22:2171

  14. EJECTION FRACTION AND CARDIAC T2* - ATHENS DATA – All patients were on DFO N.B. No pt. With T2*>20 had abn. EF Aessopos et al. Haematologica 2007

  15. 29 πασχων ( TM ) που κατεληξε λογω καρδιακης ανεπαρκειας

  16. LIVER BIOPSY IRON OVER 50,000 μg/gm dry weight

  17. ΕΜΜΕΣΗ ΒΛΑΒΗ • ΛΟΙΜΩΞΕΙΣ Ιογενεις (περικαρδιτιδα50%-5% /μυοκαρδιτιδα ) Μικροβιακες (σιδηροφορα βακτηριαyersinia, klebsiella) ΑΓΓΕΙΑΚΗ ΣΥΜΜΕΤΟΧΗ(ΜΕΤΑΦΟΡΤΙΟ): Κλινικες, λειτουργικες, ανατομικες εκδηλωσεις Βλαβες ελαστικου ιστου(χρονια αιμολυση ,δραση LIC ,μειωση ΝΟ) Aessopos A, Farmakis D, Loukopoulos D. Elastic tissue abnormalities resembling pseudoxanthoma elasticum in beta thalassemia and the sickling syndromes. Blood. 2002 Jan 1;99(1):30-5. Review. ΕΝΔΟΚΡΙΝΟΠΑΘΕΙΕΣ Σ.Δ.,Υποθυρεοειδισμος,Υποπαραθυρεοειδισμος ΑΡΡΥΘΜΙΕΣ [ • Cheung YF, Chan GC, Ha SY. Arterial stiffness and endothelial function in patients with beta-thalassemia major. Circulation. 2002 Nov 12;106(20):2561-6. • [1] Tsomi K, Karagiorga-Lagana M, Karabatsos F, Fragodimitri C, van Vliet-Konstantinidou C, Premetis E et al. Arterial elastorrhexis in beta-thalassaemia intermedia, sickle cell thalassaemia and hereditary spherocytosis.Eur J Haematol. 2001 Sep;67(3):135-41. • [1] Aessopos A, Farmakis D, Loukopoulos D. Elastic tissue abnormalities resembling pseudoxanthoma elasticum in beta thalassemia and the sickling syndromes.

  18. Πασχων 27 ετων( TM )-ιστορικο υποτροπιαζουσας περικαρδιτιδας ΣΥΜΠΙΕΣΤΙΚΗ ΠΕΡΙΚΑΡΔΙΤΙΔΑ 1a. 1b.

  19. ΚΛΙΝΙΚΕΣ ΕΚΔΗΛΩΣΕΙΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΒΛΑΒΗΣ Περικαρδιτιδα Αρρυθμιες Καρδιακη ανεπαρκεια Συμπτωματα ΑΡΙΣΤΕΡΗΣ καρδιακης ανεπαρκειας • Δυσπνοια προσπαθειας • Κοπωση • Βηχας Συμπτωματα ΔΕΞΙΑΣ καρδιακης δυσλειτουργιας • Κοπωση • Κοιλιακο αλγος(ηπατομεγαλια) • Ηπατοσφαγιτιδικη παλινδρομηση • Οιδηματα ακρων

  20. ΕΡΓΑΣΤΗΡΙΑΚΗ ΔΙΕΡΕΥΝΗΣΗ • Α/α θωρακα:αυξημενος καρδιοθωρακικος δεικτης,πλευριτικη συλλογη • ΗΚΓ:ευρεα QRS με χαμηλα δυναμικα,αναστροφη Τ,Υπερτροφια Αριστερας κοιλιας,παραταση κ-κ αγωγης,αρρυθμιες • Doppler-Echo:διαταση,δυσλειτουργια,συμμετοχη δεξιας καρδιας,παρουσια θρομβων

  21. ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΠΡΟΣΕΓΓΙΣΗ • ΑΜΕΣΗ ΕΙΣΑΓΩΓΗ ΣΕ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΑΕΡΙΑ ΑΙΜΑΤΟΣ ΕΝΔΟΚΡΙΝΟΛΟΓΙΚΟΣ ΕΛΕΓΧΟΣ ΒΙΟΧΗΜΙΚΟΣ ΕΛΕΓΧΟΣ(ηπατικη και νεφρικη λειτουργια Α/α θωρακα ΗΚΓ Doppler-Echo ΜRI( οξεια φαση???) ΙΟΛΟΓΙΚΟΣ ΕΛΕΓΧΟΣ

  22. ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΠΡΟΣΕΓΓΙΣΗ • ΜΕΤΑΓΓΙΣΕΙΣ(Hb >10g/Dl) • ΕΝΤΑΤΙΚΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ • ΔΙΟΥΡΗΣΗ (furosemide ) • ΚΑΛΙΟΣΥΝΤΗΡΗΤΙΚΑ(spironolactone) • ΑΜΕΑ • Β ΑΝΑΣΤΟΛΕΙΣ ( carvedilol) • ΑΝΤΙΑΡΡΥΘΜΙΚΑ( amiodarone) • ΙΝΟΤΡΟΠΑ • ΑΠΟΚΑΤΑΣΤΑΣΗ ΑΣΒΕΣΤΙΟΥ • ΑΠΟΚΑΤΑΣΤΑΣΗ ΛΕΥΚΩΜΑΤΩΝ • ΑΝΤΙΒΙΟΤΙΚΑ • ΑΝΤΙΜΕΤΩΠΙΣΗ ΠΝΕΥΜΟΝΙΚΗΣ ΥΠΕΡΤΑΣΗΣ (Sildenafil )

  23. ΠΡΟΛΗΨΗ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΝΟΣΟΥ • ΜΕΙΩΣΗ ΑΥΞΗΜΕΝΗΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΠΑΡΟΧΗΣ ΜΕΤΑΓΓΙΣΕΙΣ • ΜΕΙΩΣΗ ΕΝΑΠΟΘΕΣΗΣ ΣΙΔΗΡΟΥ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ

  24. ΜΕΙΩΣΗ ΑΥΞΗΜΕΝΗΣ ΚΑΡΔΙΑΚΗΣ ΠΑΡΟΧΗΣ ΜΕΤΑΓΓΙΣΕΙΣ Hb προ της μεταγγισης 9.5-10 gm/dl Μεταγγιση κάθε 2 εβδομαδες Χρηση διουρητικων σε Καρδιακη ανεπαρκεια

  25. ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ • Η συμβατικη θεραπεια με δεσφερριοξαμινη 30-40 mg/kg/d, ΥΔ, 5-7 ημερες ανα εβδομαδα βελτιωσε την επιβιωση [i]. • Εντουτοις: - Μονο 52% των πασχοντων παρουσιαζουν αρνητικο ισοζυγιο Fe[ii]. • Η δεσφερριοξαμινη μειωνει κυριως τον ηπατικο σιδηρο και τον σιδηρο του πλασματος • Η συμμορφωση των ασθενων είναι κακη • [i]Cunningham MJ, Macklin EA, Neufeld EJ and Cohen AR. Complications of beta-thalassemia major in North America. Blood 2004 Jul 1;104(1):34-9. • [ii] Grady RW, Berdoukas VA, Rachmielewitz EA, Galanello R, Borgna-Pignatti C, Giardina RJ. Optimizing chelation therapy: Combining deferiprone and desferrioxamine. Dec 2000. 42nd Annual Meeting of the American Society of Hematology. San Fransisco. (Abstract)

  26. ΒΕΛΤΙΩΣΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗΣ 1.Αυξηση δοσης ή/και συχνοτητας χορηγησης δεσφερριοξαμινης 2. Χορηγηση από του στοματος θεραπειας (deferiprone /deferasirox) 3.Συνδυαστικη αγωγη [i],[ii],[iii]. [iv],[v]. [i]Pennell DJ, et al.. Blood. 2006 May 1;107(9):3738-44. • [ii] Peng CT et al,. Eur J Haematol 2003; 70: 392-7. • [iii] Cappellini MD, et al. Blood. 2006 May 1;107(9):3455-62. Epub 2005 Dec 13. • [iv] Eleftheriou P,. et al. European Haematology Association Annual General Meeting, Abstract 0999, 2006. • [v] Wood JC, et al. Transl Res. 2006 Nov;148(5):272-80

  27. ΠΡΟΓΝΩΣΤΙΚΟΙ ΠΑΡΑΓΟΝΤΕΣ ΦΕΡΡΙΤΙΝΗ Liver iron concentrations (LIC) ΗΚΓ Echo Radionucleide Cardiac Scans (MUGA) BNP ΕΠΙΠΕΔΑ Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR)

  28. Relationship between Ferritin levels (mg/L) and Adverse Events 3000 P-value < 0.0003 0.064 0.31 0.034 0.0016 0.0011 2763 2751 2743 2500 2472 2197 2000 1696 1672 1672 1680 1662 1951 Ferritin µg/L 1500 1077 1000 Dead Alive 500 Patient, n 563 32 565 30 562 33 526 69 331 42 572 23 0 Survival Diabetes Arrhythmias Heart Failure Hypothyroidism Hypogonadism (Untreated) Reference: Borgna-Pignatti C, et al. Haematologica 2004;89:1187 No Yes

  29. Effect of combined deferiprone & deferoxamine therapy on serum ferritin levels 7000 Wonke 6000 Balveer Taher 5000 Galanello 4000 Farmaki Serum Ferritin (g/L) Kattamis 3000 Alymara 2000 1000 0 Initial Last

  30. MEAN FERRITIN (5yr) AND CARDIAC T2* Aessopos et al. Haematologica 2007 ATHENS All patients on DFO

  31. ΕΠΙΠΕΔΑ ΦΕΡΡΙΤΙΝΗΣ ΚΑΙ ΤΙΜΕΣ T2* ΜΥΟΚΑΡΔΙΟΥ Aessopos et al. Haematologica 2007

  32. ΕΠΙΠΕΔΑ ΦΕΡΡΙΤΙΝΗΣ ΚΑΙ ΤΙΜΕΣ T2* ΗΠΑΤΟΣ ATHENS DATA Ferritin levels Aessopos et al. Haematologica 2007

  33. ΠΡΟΓΝΩΣΤΙΚΟΙ ΠΑΡΑΓΟΝΤΕΣ ΦΕΡΡΙΤΙΝΗ Liver iron concentrations (LIC) ΗΚΓ Echo Radionucleide Cardiac Scans (MUGA) BNP ΕΠΙΠΕΔΑ Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR)

  34. HEPATIC T2* AND CARDIAC T2* LIVER T2* Line Fit Plot 50 40 30 HEART T2* 20 10 0 0 10 20 30 LIVER p=0.021 r=0.12 T2* Aessopos et al. Haematologica 2007 Greek Patients Only all DFO treated

  35. Ferritin levels Ferritin compared to Hepatic T2* Aessopos et al. Haematologica 2007

  36. Liver Liver NHLI Imperial College Royal Brompton & Harefield Lack of Correlation: Liver and Cardiac Iron Anderson L, et al. Eur Heart J 2001; 22:2171

  37. ΠΡΟΓΝΩΣΤΙΚΟΙ ΠΑΡΑΓΟΝΤΕΣ Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR) Η καρδιακη βιοψια είναι επεμβατικη Η CMR ΔΙΝΕΙ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΓΙΑ ΤΟ ΦΟΡΤΙΟ Fe ΚΑΙ ΤΗ ΛΕΙΤΟΥΡΓΙΚΟΤΗΤΑ Η ΤΕΧΝΙΚΗ ΕΊΝΑΙ ΑΝΑΠΑΡΑΓΩΓΙΜΗ ΚΑΙ ΑΞΙΟΠΙΣΤΗ [i]. Barosi G, at al.. Eur J Haematol. 1989; 42(4):382-388. [ii]Fitchett DH, et al.. Cardiovasc Res. 1980Dec;14(12):719-24 [iii]Anderson L, et al. European Heart Journal 2001; 22: 2171-2179. [iv]Wood JC, et al. . Blood.2005; 10.1182/blood-2004-10-3982. [v]Voskaridou E, et al. BJH. 2004;126 (5):736-742. [vi]Ooi GC, et al.. BJH. 2004; 124(3); 385-390. [vii] Olivieri NF, et al.. Blood 1995; 86(10): 249a, [viii] Westwood MA, et al.. Int. J Cardiovasc Imaging (US) 2005; 21: 531-8

  38. Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR)ΚΑΤΗΓΟΡΙΟΠΟΙΗΣΗ ΑΣΘΕΝΩΝ • T2* > 20(22) ms ΧΩΡΙΣ ΣΙΔΗΡΟ • T2* 10-20 (8-21)ms ΗΠΙΑ-ΜΕΤΡΙΑ ΑΙΜΟΣΙΔΗΡΩΣΗ • T2* <10 (8)ms ΒΑΡΙΑ ΑΙΜΟΣΙΔΗΡΩΣΗ

  39. ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ -T2* > 20 msec ΜΟΝΟΘΕΡΑΠΕΙΑ -T2* 10-20msec • T2* i≤ 15 msec, ΣΥΝΔΥΑΣΤΙΚΗ ΑΓΩΓΗ. 35-40mg/kg/day desferrioxamine/4 ημερες+deferiprone 75mg/kg/day • T2* 15-20 msec ΜΟΝΟΘΕΡΑΠΕΙΑ -T2* <10msec ΣΥΝΔΥΑΣΤΙΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ desferrioxamine 60-80mg/kg/day (sc/iv) +deferiprone 75-100mg/kg/day

  40. ΑΝ ΔΕΝ ΕΙΝΑΙ ΔΥΝΑΤΗ Η ΔΙΕΝΕΡΓΕΙΑ MRI Παρακολουθηση φερριτινης ΗΚΓ/Echo ΧΡΗΣΗ ΔΕΔΟΜΕΝΩΝ 65% ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΕΧΟΥΝ ΣΙΔΗΡΟ ΣΤΟ MΥΟΚΑΡΔΙΟ ΜΕ ΤΙΜΕΣ MRI <20 ms ΕΝΤΑΤΙΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗΣ

  41. ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΑΝΤΙΜΕΤΩΠΙΣΗ • Μεταγγίσεις • Αποσιδήρωση • Σπληνεκτομή • Συστηματική παρακολούθηση • Αντιμετώπιση επιπλοκών • Μεταμόσχευση μυελού των οστών • Γονιδιακή θεραπεία

  42. ΜΕΤΑΜΟΣΧΕΥΣΗ ΜΥΕΛΟΥ ΠΑΡΑΓΟΝΤΕΣ ΚΙΝΔΥΝΟΥ • ΗΠΑΤΟΜΕΓΑΛΙΑ> 2cm • ΗΠΑΤΙΚΗ ΙΝΩΣΗ • ΚΑΚΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗ

  43. ΜΕΤΑΜΟΣΧΕΥΣΗ ΜΥΕΛΟΥ

  44. ΜΕΤΑΜΟΣΧΕΥΣΗ ΜΥΕΛΟΥ

  45. FROM 1994 TO 2006, 96 HSCTS HAVE BEEN PERFORMED IN 84 THALASSEMIC CHILDREN FROM GREECE, 3WITH SICKLE CELL/THALASSEMIA AND 1 WITH SICKLE CELL DISEASE. THE OVERALL SURVIVAL RATE, EVENT-FREE SURVIVAL RATE, REJECTION RATE, AND TRANSPLANT-RELATED MORTALITY RATE WERE 95%, 94%, 11%, AND 5%, RESPECTIVELY. EVENT-FREESURVIVAL WAS 100% FOR CLASS I, 95% FOR CLASS II, AND 87% FOR CLASS III. ELEVEN CHILDREN HAD MIXED CHIMERA (RESIDUAL RECIPIENT HEMATOPOIESIS) WITH NORMAL LEVELS OF HEMOGLOBIN. CONCLUSIONS: HSCT IS A HIGHLY EFFECTIVE TREATMENT FOR THALASSEMIC PATIENTS WHO HAVE A FULLY MATCHED DONOR (RELATED OR UNRELATED). YOUNGER AGE AT TRANSPLANT SECURES EXCELLENT RESULTS WITH REDUCED MORBIDITY AND MORTALITY RATES.

More Related