LA VALUTAZIONE ECONOMICA IN SANITA’ (R.Zanola, zanola@sp.unipmn.it)

1. LA VALUTAZIONE ECONOMICA IN SANITA’ (R.Zanola, zanola@sp.unipmn.it) • Parole chiave: • Valutazione • Costi • Vita umana • ACB • ACE • ACU • Levaggi, R., Capri, S. (1999), Economia Sanitaria, F.Angeli, 104-161.

2. La valutazione economica • Uno dei principali problemi dei sistemi sanitari pubblici e privati dei paesi industrializzati riguarda il reperimento e l’allocazione delle risorse scarse necessarie per la prevenzione e il trattamento delle patologie della popolazione assistita. E’ dunque necessario ricorrere a strumenti che come la valutazione consenta di confrontare i costi e le conseguenze di due o più alternative.

3. Obiettivi • Fornire degli strumenti (meglio l’intuizione) per rispondere a domande di questo tipo: • E’ preferibile destinare le risorse (scarse) della regione per un programma di screening del tumore al collo dell’utero o per garantire l’intervento in caso di frattura del femore in pazienti ultrasettantenni? • La pillola Ru486 rappresenta una valida alternativa all’intervento chirurgico? • I pazienti anziani vanno ancora curati? • Perché farmaci come il Lipobay sono stati introdotti nel mercato?

4. Caveat • Le tecniche di valutazione in sanità: • PRESCINDONO da giudizi morali • Hanno la presunzione di essere ASETTICHE • Scontano i limiti (quando non il dolo) degli strumenti utilizzati

5. La valutazione economica in sanità BENEFICI EFFICACIA UTILITA’ COSTI

6. La valutazione economica •  A. Analisi costo-beneficio (ACB) • Quali costi? • Quanto vale una vita umana? • B. Analisi costo-efficacia (ACE) • Quali costi? • Come misurare l’efficacia? • C. Analisi costo-utilità (ACU) • Quali costi? • Quale ruolo per i QALYs (Quality Adjusted Life Years)?

7. I COSTI

8. Categorie di costo • Costi diretti sanitari: risorse associate al trattamento e all’assistenza sanitaria • Farmaci • Visite mediche • Terapie di supporto • Esami di laboratorio • Diagnostica strumentale • Assistenza infermieristica domiciliare • Ospedalizzazioni • Costi diretti non sanitari: risorse impiegate da enti assistenziali non sanitari, dai pazienti e dai familiari • Servizi sociali • Assistenza domestica • Trasporto • Assistenza fornita dai familiari al di fuori dell’orario di lavoro

9. Categorie di costo • Costi indiretti: risorse non prodotte a causa della malattia, sia da parte dei pazienti che dei familiari • Giornate di lavoro perdute per trattamento e assistenza sanitaria • Giornate di lavoro perdute per la disabilità momentanea • Costo opportunità • Costi intangibili • Stress, dolore, etc. • P.S. l’inclusione o meno di alcune categorie dipende da. • punto di vista dell’analisi • il numero di alternative confrontate • il peso relativo di alcune categorie • la scarsa influenza di una categoria sul valore del costo totale

10. Caveat • Costo opportunità (costi indiretti) • Costo del tempo libero (costi indiretti) • Costo medio vs. costo marginale

11. a. Costo opportunità • Due differenti modi di calcolo: • predictive opportunity cost: valore del prodotto a cui di fatto si è rinunciato distogliendo l’input da tale impiego • ideal opportunity cost: valore di ciò che di migliore si sarebbe potuto produrre, in astratto, con quel dato input • Difficoltà intrinseca nella stima dei costi opportunità: • Risorse che non hanno un prezzo di mercato né una tariffa corrispettiva: • necessità di ricorrere a delle proxy prezzo di acquisizione della risorsa stessa

12. a. Costo opportunità • a. micro-costing: rilevazione dei costi contabilizzati presso una data struttura di offerta di prestazioni sanitari • rappresentabilità del risultato (tanto minore quanto minore il numero di strutture presso cui è effettuato) • metodologie di calcolo dei costi di produzione varie (costo pieno, costo interno, etc.) • b. utilizzo di costi standard • disponibilità da indagini campionarie per il costo di riferimento • c tariffe nazionali e regionali • non corrispondenza con i costi reali: (i) non conformità sul territorio e (ii) tariffa diversa a seconda delle strutture (non profit)

13. b. Costo del tempo libero • Il tempo entra non soltanto nell’attività produttiva, ma anche in quella di consumo (code) • Non si fa riferimento al valore del tempo in sé, ma al suo valore coniugato ad una attività di produzione o consumo: • Perdita di produzione (metodo del capitale umano):i guadagni individuali medi per il numero di ore di lavoro che il soggetto avrebbe presumibilmente lavorato

14. c. Costo medio vs. costo marginale • Il costo marginale aiuta maggiormente del costo medio nel decidere tra programmi alternativi: • Es. Neuhauser Lewicki (1976) • Obiettivi dello studio: • verificare le differenze tra costo medio e marginale legate alla iterazione degli esami diagnostici sul sangue per aumentare la sensitività dell’esame

15. Neuhauser Lewicki (1976)

16. I costi: riflettiamo… • E’ possibile ‘manipolare’ la valutazione? Come? • Il dolore ha un costo? • I DRGs sono ‘compatibili’ con la valutazione in sanità?

17. ANALISI COSTO-BENEFICIO

18. Analisi costi-benefici • Si fonda sulle decisioni del consumatore individuale quale fonte di valore, diversamente da ACE e ACU che si basano sul modello decision-maker. • L’indicatore della ACB è dato da B/C, o alternativamente B-C

19. Analisi costi-benefici • Vantaggi: • accettato il principio di Pareto, è sufficiente B/C>1 (alternativamente B-C>0) o quello con il valore più elevato in presenza di programmi alternativi • consente di confrontare qualsiasi programma sanitario indipendentemente dalla patologia trattata •  Limiti: • trasformazione del valore della vita complesso • implicazioni di carattere etico (vita come somma di denaro) • Attualmente gli svantaggi prevalgono sui vantaggi

20. Analisi costi-benefici • es. Johannesson et al. (1991) • Obiettivi dello studio: • pazienti ipertesi: trattamento farmacologico vs. trattamento non farmacologico (trattamento farmacologico + maggior monitoraggio e controllo + informazione e formazione paziente (primi 2 anni)) • Risultati: • tabella

21. Johannesson et al. (1991) • COSTI • Farmaci -1.021 • Monitoraggio e controllo 4.565 • Informazione e educzione 1.757 • Costi totali per paziente 5.301 • BENEFICI • Disponibilità a pagare 374 • Risparmi di Costi diretti non sanitari 1.463 • Differenza dic osto 1986-1988 1.382 • Benefici totali per paziente 3.219 • BENEFICI – COSTI -2082 NO!

22. Analisi costo-beneficio • La misurazione dei benefici è una scienza ‘da artigiani’ in cui è necessario rispondere ad una domanda ‘imbarazzante’:  Quanto vale la vita umana?

23. Quanto vale la vita umana? • A. Metodo del capitale umano: determina il valore di una vita umana calcolando il flusso di reddito che il soggetto percepirebbe negli anni di vita che si vanno a salvare con un programma/trattamento • Attribuzione di un valore monetario agli anni di vita • Reddito medio di riferimento • PIL/numero di lavoratori (preferibile) • Di facile applicazione, ma non considera la valutazione del singolo individuo (non ha solide basi nella teoria neoclassica)

24. Quanto vale la vita umana? • ACB e ACU implicano una valutazione della vita, mentre ACE non implica nessuna valutazione, nel senso di attribuire un peso relativo agli anni di vita. • Valutazioni ex-ante ed ex-post • La valutazione economica non tratta delle vite reali, ma delle vite statistiche poiché serve a stabilire ex-ante l’opportunità di un programma. • vita statistica: è associata ad una probabilità che riguarda una popolazione, non è cioè possibile identificare l’individuo che avrà salva la vita (su 1000 persone la riduzione da 0.01 a 0.009 salva 1 vita) • Vita reale: identifica un individuo preciso

25. Quanto vale la vita umana? • Es.Moreschini e Zanola (2003) • Obiettivo dello studio: • contabilizzare i costi degli incidenti e dei decessi che coinvolgono ciclomotori • risultati meta-analisi

26. Moreschini e Zanola (2003)

27. Quanto vale la vita umana? • B. La disponibilità a pagare: il singolo individuo esprime la somma di denaro che sarebbe disposto a pagare per cambiare la propria probabilità di decesso in un dato periodo di tempo   E(u (L,y)) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*) Dove: u(L,y) con u’>0 e u’’<0 L=1 vivo e L=0 morto • Allora la WTP massima (w) è data da: (1-p) u(1,y*-w) + p u(0,y*-w) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*)

28. Quanto vale la vita umana? • Intervista a un campione di individui o in base alle preferenze rivelate • Questionario aperto o chiuso • Risultati differenti a seconda del problema posto • Es. O’Brien et al. (1995)  • Obiettivi dello studio: • Quali sono le preferenze dei pazienti in relazione ad una riduzione del rischio di eventi avversi misurata attraverso la WTP? • Le risposte sono correlate all’esperienza precedente di tali fenomeni avversi, al reddito, al livello di istruzione? • Quali i benefici netti del nuovo farmaco (antidepressivo)?

29. Analisi costo-…: (i) il valore della vita • Il questionario: parte clinica • informazioni socio-demografiche (età, sesso, reddito, professione, istruzione, gravità della depressione • meta-analisi sugli eventi avversi più importanti (7) • ordinamento da parte di 95 soggetti degli eventi avversi secondo l’esperienza e l’opinione personale (conoscenza condivisa) • Il questionario: la WTP • preferite il nuovo farmaco ai vecchi se fosse disponibile senza alcun costo aggiuntivo? • Quale sarebbe la cifra massima che sareste disposti a pagare per il nuovo farmaco?

30. O’Brien et al. (1995)

31. Analisi costi-benefici: approfondimento A • Problema dell’attualizzazione: (i) incertezza riguardo al futuro; (ii) aspettative società e individui • Indicatore più sintetico (rapporto benefici-costi): • Il tasso di sconto utilizzato nella valutazione economica può influire sensibilmente sui risultati dell’analisi (attualmente 3%) --> responsabilità delle generazioni presenti per quelle future

32. Analisi costi-benefici: approfondimento B • Analisi di sensibilità: il risultato della valutazione economica è soggetto a modificazioni in relazione a differenti valori di costo e di efficacia che possono essere considerati • 4 ambiti di incertezza: • variabilità nei dati campionari (non sono disponibili distribuzioni delle osservazioni) • generalizzazione dei risultati (studi relativi a specifici gruppi di soggetti) • estrapolazione dei risultati ottenuti in uno studio clinico (combinazione di dati economici con dati di efficacia) • soggettività dei metodi analitici impiegati (es. costi indiretti).

33. Analisi costi-benefici: approfondimento B • 4 tipi di analisi di sensibilità: • analisi semplice (Analisi di scenario): uno o più parametri sono fatti variare all’interno di un dato intervallo soggettivamente considerato • analisi del valore di soglia: si fanno variare i valori dei parametri rispetto ai quali si esegue l’analisi di sensibilità fino al punto in cui modificano l’esito iniziale della valutazione • analisi degli estremi • analisi probabilistica: simulazione Monte Carlo

34. ACB: riflettiamo… • Semplice sinonimo di qualità? • Ma quanto vale la vita di un anziano? • La vita di un ricco vale di più?

35. ANALISI COSTO-EFFICACIA

36. Analisi costo-efficacia • E’ il metodo maggiormente impiegato nelle valutazioni economiche in sanità • L’ACE risolve un problema di ottimizzazione: • (i) il decisore sotto vincolo di bilancio massimizza l’efficacia ottenibile dal programma/i • (ii) raggiungimento di una data quantità di efficacia sostenendo il minor costo possibile.

37. Analisi costo-efficacia • Due definizioni di efficacia: efficacia teorica (efficacy) ed efficacia reale o di popolazione (effectiveness). •  L’ACE è interessata a quest’ultima, ma la difficoltà di dati reali rende necessario il ricorso a studi di efficacia teorica, ma con l’applicazione dell’analisi di sensibilità. • Tre modalità di raccolta di dati sull’efficacia: • dati disponibili di sperimentazioni cliniche • realizzazione di uno studio clinico prospettico • ottenimento di opinioni di esperti clinici

38. Analisi costo-efficacia • Analisi del C/E incrementale: consente di scegliere il migliore programma tra progetti alternativi: • programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del vincolo di spesa • programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del vincolo di costo per anno di vita • programmi decisionali mutualmente esclusivi con il criterio decisionale del vincolo di spesa • programmi mutualmente esclusivi con il criterio del vincolo di costo per anno di vita

39. Analisi costo-efficacia • es. Mark et al. (1995) • Obiettivi dello studio • Confronto di due terapie trombolitiche in pazienti con infarto acuto del miocardio • Risultati: • dati sull’efficacia provenienti da uno studio clinico • indicatore: durata della vita (sopravvivenza)

40. Mark et al. (1995)

41. ACE: riflettiamo… • Poiché l’ACE non necessita di dare una valore alla vita umana è sempre preferibile. Vero o falso? • Gli studi che accompagnano l’immissione sul mercato di nuovi farmaci sono accompagnati da corposa documentazione ACE. Osservazioni? • E’ meglio moltiplicare le tecniche di analisi per ridurre i rischi di sbagliare o no? Esempi: generici; trapianto fegato malato AIDS.

42. ANALISI COSTO-UTILITA’

43. Analisi costo-utilità • Nell’ACE soltanto nel caso in cui l’indicatore sia lo stesso è possibile il confronto tra studi riferiti a trattamenti e patologie diverse • Il problema è attribuire un valore all’anno di vita guadagnato da ciascun trattamento per distinguerlo e potere quindi confrontarli tra di loro. • Si attribuisce un peso all’anno di vita: QALY (quality adjusted life year): es. 0,8 x 10 anni vs. 0,6 x 10 anni

44. Analisi costo-utilità • Indicatore ACU: valore del costo/QALY incrementale • Pro: • Commensurabilità • sono metrici e lineari (utilità marginale costante), ma si possono attribuire pesi aggiuntivi • additività (4QALYs per 1 paziente = 1QALY per 4 pazienti)  Cautela • Contro: • gli individui attribuiscono utilità differenti alla medesima condizione • tempo trascorso in uno stato di salute influenza il livello di utilità ad esso attribuito • il tipo di malattia di cui si descrive il livello di qualità di vita influenza la manifestazione delle preferenze • utilità differente alla stessa condizione se sani o malati

45. Analisi costo-utilità • L’ACU si applica quando: • Le patologie risentono sensibilmente dei cambiamenti di qualità della vita • durata della vita (sopravvivenza) dei pazienti influenzata dai trattamenti stessi • durata dei programmi si ripercuote su orizzonti temporali lunghi (al di fuori del periodo di intervento) • P.S. Non è necessaria la compresenza dei tre punti. • Ci sono 4 metodi per misurare le preferenze:

46. Analisi costo-utilità • 1. Scale di valutazione: sono scale analogiche visuali da 0 a 100. C’è una linea termometrica divisa da 0 a 100; le risposte sono ricondotte ad una scala da 0 a 1. • 2. Scommessa: hi = p / (1-p) (i= condizione malattia cronica) malattia cronica:p: non ammalarsi mai, ma piccola percentuale di decessi; (1-p): sviluppo della malattia cronica  p fatta variare nelle successive scommesse finchè il soggetto indifferente tra le due alternative malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute; (1-p): malattia cronica di cui l’alternativa certa è la morte malattia temporanea:p: buona salute, ma piccola percent. stato peggiore stato i; (1-p): certezza stato i

47. Analisi costo-utilità • 3. Alternative temporali: semplificazione del punto 2. malattia cronica: p: vivere t anni nello stato i; (1-p): vivere x < t in buona salute  Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / t malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute e poi morire; (1-p): vivere x < t in buona salute e poi (t-x) nello stato i  Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / (x-t) malattia temporanea: vivere t anni nello stato i, poi buona salute; vivere x < t stato j peggiore di i, poi buona salute

48. Analisi costo-utilità • 4. Questionari qualità della vita associati con classificazione delle preferenze • Incorpora in varia misura i precedenti • EuroQuol: diverse dimensioni e tre livelli di funzionalità: • mobilità • capacità di auto-assistenza • attività quotidiane • dolore • ansia • Depressione • morte e stato di incoscienza • Differenti tecniche possono produrre risultati differenti

49. Analisi costo-utilità • es. Baladi et al. (1996) • Scopo del lavoro: • analizzare tre diverse tipologie di intervento prostatico: (i) farmacologica (Finasteride: terapia per tutta la vita); (ii) chirurgica (resezione transureale della prostata); (iii) non fare nulla. • Disegno della ricerca • si simulano i risultati sulla base di probabilità derivate da studi clinici di applicazione del Finasteride • i costi sono stimati in relazione a quelli che sarebbero sostenuti dal sistema sanitario canadese • Risultati: • l’efficacia è stata misurata come attenuazione dei sintomi

50. ACU: riflettiamo… • L’eutanasia è lecita (sotto il profilo della valutazione economica)? • LA nuove tecniche consentono il trapianto in pazienti ultrasessantenni. Tecnicamente possibile significa anche da realizzarsi? • L’assistenza territoriale è preferibile al ricovero ospedaliero?