XV Congreso Nacional Farmacéutico

1. XV Congreso Nacional Farmacéutico “La industria farmacéutica y la creación de consorcios: repercusiones” Dr. Pedro Berga Martí CADIZ, Octubre 2006

2. Industria Farmacéutica • Misión de la industria farmacéutica • Investigar y desarrollar nuevos medicamentos para dar respuesta a las necesidades terapéuticas actuales y futuras • La I+D es garantía de futuro para la industria farmacéutica y para su internacionalización • Las principales industrias farmacéuticas nacionales están concentradas en Cataluña y Madrid, y en ellas es donde se dedican más esfuerzos a la I+D

3. I+D Farmacéutica Ideas 20,000 Compuestos ensayados por proyecto Proceso largo, arriesgado y costoso Farmacología Preclínica 1 – 2 productos Seguridad Preclínica Farmacología y Seguridad Clínicas Descubrimiento Desarrollo exploratorio Desarrollo avanzado Preclínica Fase I Fase II Fase III Registro 0 15 10 5 Idea Medicamento 15 Años

4. I+D Farmacéutica Situación complicada • Situación actual (2006) de la Industria Farmacéutica mundial: • Incremento significativo de la duración del proceso de I+D • Incremento significativo del coste de I+D • Importante descenso de la productividad en I+D • Reducida exclusividad para los medicamentos innovadores • Competencia de los genéricos • Caída del beneficio

5. I+D Farmacéutica ¿Posibles soluciones? • INNOVACIÓN Nuevas dianas; Medicamentos más eficaces y seguros • NUEVAS TECNOLOGÍAS Genómica; HTS; Química Combinatoria; Determinación estructural de proteínas; Bioinformática • OPTIMIZACIÓN DEL PROCESO DE I+D Mejora de la tasa de éxito de los proyectos; Aceleración del proceso de I+D • NUEVAS ESTRATEGIAS DE NEGOCIO Sólida estrategia de patentes; Alianzas estratégicas

7. EJEMPLO DE CONSORCIO AGRUPACIÓN INTERÉS ECONÓMICO 28 % 28 % 28 % 10 % 3 % 3 %

8. Programa CENIT GENIUS PHARMA GENIUS PHARMA, AIE

9. Identificación de dianas Validación de dianas Busca de es- tructuras Selección de candidatos Optimización de series Identificación de cabezas de serie Desarrollo preclínico análisis funcional del genoma definición fenotípica “diana terapéutica“ verificación de la importancia de una diana para una determinada enfermedad Desarrollo de tests biológicos primera criba evaluación masiva de compuestos (colección) delante la diana en tests auto-matizados screening in silico fragmento screening segunda criba evaluación de la diana delante muchos derivados químicos de los compuestos con afinidad colecciones de compuestos diseñados para la diana modelización molecular biología estructural tercera criba optimización química utilizando modelos celulares relacionados con la diana ADME (in vitro) toxicología propiedades físico-químicas Perfil far-macológico in vivo metabolismo in vivo toxicología in vivo candidatos alternativos método sintético escalable Estudios BPL (toxicidad, mutagénesis, farmacocinética, reproducción) para maximizar la seguridad en los ensayos clínicos El proceso de la I+D de medicamentos (I)

10. El proceso de la I+D de medicamentos (iII) Aprobación Fase IV Descubrimiento Fase I Fase II Fase III IMPD Estudios toxicológicos BPL Formulación farmacéutica y muestras clínicas GMP Escalado API GMP Primeros ensayos en humanos Datos de seguridad, tolerabilidad, farmaco-cinética y biodisponi-bilidad del compuesto en humanos Voluntarios sanos (50-500) Primeros estudios en pacientes Definición de la eficacia del medicamento en pacientes Pacientes perfecta-mente diagnosti-cados(100-800) Efectividad en indicaciones específicas Ensayos clínicos controlados Normalmente miles de pacientes Registro. Lanzamiento al mercado Dossier de registro (CTD) Documento con toda la información: • Química • Farmacología • Toxicología • Metabolismo • Fabricación • Controles de calidad • Datos clínicos Medicamento en el mercado Optimización de las formas de administración y las pautas de dosificación Otras indicaciones Farmacovigilancia Ciclo de vida del medicamento

11. PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS Genoma Humano(30-65K genes) Proteómica 10.000 - 30.000 Proteínas Funcionales ? Genética Genómica Funcional Modelización molecular Predicción in silico Química Combinatoria Diversidad Química Síntesis Orgánica Descubrimiento de medicamentos en el Siglo XXI Nuevos Medicamentos Espacio Químico 1040 - 10100 Compuestos ?

12. Genius Pharma: El proyecto OBJETIVO: Desarrollar, consolidar y explotar, en el ámbito nacional, plataformas tecnológicas y buenas prácticas en el proceso de descubrimiento de medicamentos innovadores para el uso común de las compañías farmacéuticas implicadas DURACIÓN: 4 años PRESUPUESTO: 36,7 M€ SUBVENCIÓN: 17,1 M€

14. Genius Pharma: El proyecto • ÁREAS TERAPÉUTICAS: • Inflamación (con énfasis en enfermedades del sistema respiratorio y de la piel) • Síndrome metabólico y Analgesia (con énfasis en dolor neuropático) • Trasplantamientos de órganos y Enfermedades autoinmunes • Campos terapéuticos muy relevantes y prevalentes. Algunas patologías dentro de estos campos no tienen tratamiento adecuado

15. Genius Pharma: El proyecto • PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS: • PTEC 1) Identificación y priorización de dianas terapéuticas • Genoma España (Banco Nacional de ADN y Centro Nacional de Genotipado) y Progenika • PTEC 2) Síntesis de colecciones de compuestos mediante técnicas de síntesis en paralelo y química combinatoria • Parc Científic de Barcelona e Institut Català de Investigació Química • PTEC 3) Desarrollo de métodos in vitro robotizables • Universidad de Santiago de Compostela y Universidad de Valencia • PTEC 4) Desarrollo de métodos computacionales de screening in sílico • Universidad Pompeu Fabra (PRBB) • PTEC 5) Desarrollo de know-how farmacológico in vivo • CNB (CSIC), Hospital de Bellvitge (Universidad de Barcelona), Universidad Pompeu Fabra (PRBB) y Universidad de Granada

16. Genius Pharma: El proyecto • PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS: • PTEC 6) Desarrollo de una plataforma de fragmento screening para dianas terapéuticas • Crystax (Inicialmente en la línea española BM16 del sincrotrón europeo ESRF y posteriormente en el sincrotrón español ALBA) • PTEC 7) Consolidación de una plataforma de cristalización de dianas terapéuticas • Crystax • PTEC 8) Desarrollo de una plataforma de síntesis de scaffolds y building blocks • GalChimia • PTEC 9) Desarrollo de una plataforma de síntesis de fármacos enantiopuros • Enantia

17. Las plataformas tecnológicas en el proceso Identificación de cabezas de serie Selección de candidatos Búsqueda de es- tructuras Identificación de dianas Validación de dianas Optimización de series Desarrollo preclínico PTEC 1 PTEC 2 PTEC 3 PTEC 4 PTEC 5 PTEC 6 PTEC 7 PTEC 8 PTEC 9

18. Genius Pharma: Un proyecto retador Ref. El País Ref. Diario Médico

19. Genius Pharma: Objetivo a largo plazo Nuevos modelos de I+D farmacéutica:Potencial impacto de las nuevas tecnologías • Reducir el tiempo del proceso de I+D • Aumentar la probabilidad de éxito de las moléculas candidatas que entren en la etapa de desarrollo • Racionalizar el coste de la I+D

20. Otros aspectos favorables • Potencia el intercambio de ideas y la masa crítica de los investigadores, fomentando la cooperación pública-privada • Consolida alta tecnología en centros próximos a nuestros laboratorios de I+D y por lo tanto agiliza la inmediata aplicación • Para las Universidades y empresas de baja tecnología es una fuerte inyección de recursos para 4 años

21. Necesidades de la industria farmacéutica Proyectos CENIT sí, pero ...... • Marco socio-económico estable para programar las inversiones a corto y largo plazo en I+D • Defensa de la propiedad intelectual • Mejora de los incentivos fiscales y económicos • Reconocimiento del trabajo en I+D en política de precios, etc... • Desburocratización para agilizar tareas de I+D • Reconocimiento de la innovación incremental

22. Gracias por su atención