Tercera Jornada de Estudio

1. Tercera Jornada de Estudio “El futuro de la evaluación y del mercado único de medicamentos en Europa” Madrid 16 de Diciembre de 2011 Cátedra de Economía de los Medicamentos Universidad Carlos III Fundación ABBOTT

2. El progreso de la evaluación de medicamentos en Europa y en España. Perspectivas de futuro Belén Crespo Sánchez- Eznarriaga Directora de la AEMPS

3. Objetivo de la Evaluación Garantizar, la calidad, seguridad, eficacia y correcta información de los medicamentos, desde su investigación hasta su utilización, en interés de la protección y promoción de la salud de las personas.

4. Evaluación a lo largo del tiempo • Pasado • El momento actual • Futuro, su marco y sus retos

5. Crisis post- autorización VIH/SIDA 1982 2004 Pasado: Momentos identificados como inflexión The Medical and Physical Journal Quinina adulterada el elixir de sulfanilamida la talidomida 1799 1937 1962 1848 Efficacy

6. Pasado, Presente y … Futuro Directiva 65/65 EEC. Primera que fija principios básicos de la regulación de medicamentos en Europa 45 años de armonización europea 1965 Directiva75/318 y Dir 75/319 Obligación para aplicar los mismos estándares analíticos, toxicológicos, calidad, seguridad y eficacia en los EM y creación del CPMP 1970 Directiva83/570/EEC Inicio de los procedimientos de reconocimiento mutuo 1975 Directiva 87/22/EEC Primera directiva de biotecnología 1980 Reglamento 2309/93 y creación EMA 1985 Inicio del funcionamiento de la EMA 1990 Directiva 2001/83 EC código medicamentos Reglamento de Pediátricos 1995 Reglamento de Terapias avanzadas 2000 Reglamento y Directiva de variaciones Reglamento y Directiva de Farmacovigilancia Directiva de Medicamentos Falsificados 2005 2010…..

7. Los EEMM trabajamos entremezclado nuestra soberanía para disponer de un sistema de autorización de medicamentos efectivo y eficiente y estamos constituidos en una red de agencias HMA • La EMA es más una agencia ‘virtual’, que interrelaciona a todos los agentes • La EMA coordina los recursos científicos existentes en los Estados Miembros • La EMA no es una FDA europea

8. Presente

9. 45 años de armonización europea • Sistema altamente garantista • Basado en la permanente evaluación de la relación del beneficio riesgo que se inicia en la investigación y se prolonga todo el ciclo de vida del medicamento • Que utiliza los mismos criterios de evaluación • Que ha pasado de la evaluación individual a la evaluación en red • Que ha ido identificando necesidades de modificación para ser más eficiente • Que es más trasparente • Que está más expuesto a agentes “externos”

10. Procedimientos para la autorización de un medicamento Una autorización válida un solo país de la UE Procedimiento Nacional Una autorización válida para múltiples países de la UE Procedimiento de Reconocimiento Mutuo Procedimiento Descentralizado Conflicto Una única autorización válida para todos los países de la UE Procedimiento Centralizado Procedimiento Arbitraje

11. Procedimiento Centralizado Una única autorización válida para toda la UE Coordinado por EMA Obligatorio para algunos tipos de medicamentos • Biotecnológicos (por ejemplo, ingeniería genética); • Terapias avanzadas (tales como terapia génica, terapia celular e ingeniería de tejidos); • VIH/SIDA, cáncer, diabetes, enfermedades neurodegenerativas, autoinmunes o inmunológicas, o enfermedades virales; • Medicamentos designados huérfanos

12. Procedimiento Nacional Autorización válida para un país Evaluación Nacional

13. Reconocimiento Mutuo La autorización nacional ya existente es reconocida por otros países involucrados reference MS concerned MS CHMP

14. Procedimiento Descentralizado Evaluación simultánea entre varios países de la UE, pero no todos. reference MS concerned MS CHMP

15. EU institutions: Council Commission - Parliament Management Board Executive Director 44 NCA 30 countries Committee for Herbal Medicinal Products (HMPC) Committee for Veterinary Medicinal Products (CVMP) Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) Paediatric Committee (PDCO) Committee for Human Medicinal Products (CHMP) Committee for Advanced Therapies (CAT) Experts Network 5.000 experts Committee for Pharmacovigilance (PRAC) Other Associated Groups Temporary Working Parties Scientific Advisory Groups (SAG) Working Parties (WP) 530 people EMA Secretariat

16. Biosimilar Vaccines HIV/Viral Diseases Gene Therapy- Cell based therapy Anti-Infectives (not HIV) Efficacy Cardiovascular Biological Central Nervous System Blood Products Diabetes & Endocrinology Quality Diagnostics Pharmacogenetics Oncology Committee for Human Medicinal Products (CHMP) Other Associated Groups Temporary Working Parties Scientific Advisory Groups (SAG) Working Parties (WP)

17. En la UE, la legislaciónincentivaa los sponsors/industria farmacéutica a que desarrollenmedicamentos huérfanos, medicamentos pediátricos y medicamentos de terapias avanzadas

18. 1 Protección de Mercado Incremento del tiempo de exclusividad en la UE tras la autorización de comercialización 2 Asesoría Científica Maximiza las posibilidades de que el medicamento acabe en el mercado 3 Reducción de tasas Aplicable a todo tipo de actividades (autorización, inspecciones, variaciones, asesorías). Tasas adicionalmente reducidas para PyMEs 4 Promoción a la investigación Los Sponsors pueden beneficiarse de financiación de la UE o los Estados Miembros Incentivos al desarrollo de medicamentos

19. Regulación de medicamentos en la UE EMA Agencias Nacionales de Medicamentos Autoridades Sanitarias Nacionales/locales Utilidad terapéutica Coste-efectividad Demostración de calidad, eficacia y seguridad. Beneficio-riesgo frente a las alternativas (UE  USA) Autorización y vigilancia nuevos medicamentos en la UE Precio Reembolso Guías de utilización

20. Dirección General Farmacia y Productos Sanitarios Comunidades Autónomas Regulación de medicamentos en la UE EMA Agencias Nacionales de Medicamentos Autoridades Sanitarias Nacionales/locales DIFERENCIAS ENTRE ESTADOS MIEMBROS IDENTICA EN TODOS LOS ESTADOS MIEMBROS Autorización y vigilancia nuevos medicamentos en la UE Precio Reembolso Guías de utilización

21. Y la AEMPS…. ¿Cómo lo hace?

22. Marco Institucional La AEMPS es la Agencia del Estado responsable de asegurar desde la perspectiva de servicio público la calidad, seguridad, eficacia y correcta información de los medicamentos y productos sanitarios en el más amplio sentido, desde su investigación hasta su utilización, en interés de la protección y promoción de la salud de las personas y de los animales

23. Variaciones de la Autorización Clasificación estudios post-autorización Autorización de comercialización Asesoría Científica Monitorización continua del Beneficio/Riesgo Autorización de EC Calidad Seguridad Eficacia Información • Condiciones de uso aprobadas • Información a profesionales (FT) • Prospecto a pacientes • Informe público de evaluación (EPAR) Evaluación de la relación beneficio-riesgo Uso “off-label” de medicamentos Uso compasivo Medicamentos no autorizados en España Autorización de fabricantes de medicamentos Inspecciones NCF, BPL. BPC, BPFV,.. Control de mercado /garantías de abastecimiento Retiradas por problemas de calidad Actuaciones contra medicamentos ilegales

24. Actividad 2010 Medicamentos de uso humano >13.000 Medicamentos en el mercado 4.040 Informes periódicos de seguridad 521 Estudios posautorización 1.350 Modificaciones de seguridad 12.334 Autorizaciones de uso compasivo 38.793 solicitudes de medicación extranjera 14.938 Variaciones autorizadas de medicamentos 3.725 ensayos en OMCL 127 Asesorías científicas 78 denegaciones 1.393 Medicamentos autorizados 14.425 Reacciones adversas notificada de medicamentos autorizados 643 Ensayos clínicos 566 Suspensiones revocaciones

25. Organigrama AEMPS

26. Comités relacionados con la evaluación • Comité de Medicamentos de Uso Humano • Representa los intereses de la sociedad y vela por la transparencia, objetividad y rigor científico de las decisiones de la AEMPS, en materia de comercialización de medicamentos. • Comité de Seguridad de Medicamentos de Uso Humano • Es el órgano colegiado para el asesoramiento técnico y científico en materia de seguridad de medicamentos de uso humano. • Comité Técnico del Sistema Español de Farmacovigilancia de Medicamentos de Uso Humano • Es un órgano de coordinación para promover la operatividad y la calidad del trabajo realizado por el Sistema Español de Farmacovigilancia de Medicamentos de Uso Humano • Comité de Coordinación de EPA

27. Expertos españoles en la EMA (diciembre 2011)

28. Nominaciones (Rapp y Co-Rapp) ENERO-NOVIEMBRE 2011 Fuente: EMA (Rapporteurship noviembre 2011)

29. Recursos Humanos y Presupuestos 281 funcionarios más 180 contratados (70% licenciados y doctores en farmacia, medicina, veterinaria, biología, química, derecho, ingenieros informáticos, etcétera) Incremento presupuestario desde 32 millones € en 2006 hasta 49 millones € en 2011 Incremento recursos humanos desde 373 en 2006 hasta 461 en 2011

30. RESUMEN RRHH DE LA AEMPS Los datos están referidos a 31 de diciembre del respectivo año, salvo el año 2011* que está referido a 30 de septiembre de 2011. El incremento es de 21,96 % del año 2006 al año 2011

31. ACTIVIDADES Y RECURSOS En miles de euros INCREMENTO 2006-2010 • - RRHH: 21,96 % • Presupuesto 16,82 % Relación Ingresos reales / Gastos reales del período: 1,97

32. FUTURO: RETOS DE LA REGULACIÓN • Retos Legales • Retos Científicos • Retos Comercio/Industria • Retos Socio-Políticos Restricción y crisis económica

33. RETOS DE LA REGULACIÓN QUE AFECTAN A LA EVALUACIÓNI. RETOS LEGALES • Trasposición de la nueva legislación • Directiva de farmacovigilancia (JUN12) • Directiva de falsificados (ENE13) • Discusión de propuestas • Directiva de información a pacientes • Reglamento de variaciones • Elaboración del primer borrador • Directiva de ensayos clínicos

34. Objetivos de la nueva legislación de farmacovigilancia • Mejorar la eficiencia • Mejorar la comunicación de las decisiones y su justificación • Incrementar la participación de los ciudadanos • Proporcionar la base legal para obligar a una monitorización proactiva por las autoridades competentes y la industria farmacéutica

35. Legislación de farmacovigilancia (1) • Creación del PRAC competente para todos los aspectos de FV con independencia del procedimiento de autorización • Procedimiento coordinado de evaluación de los Informes Periodicos de Seguridad • Nuevos procedimientos de arbitraje • Nueva definición de reacción adversa (incluye también errores de medicación y sobredosis)

36. Legislación de farmacovigilancia (2) • EUDRAVigilance como base de datos europea para todos las reacciones adversas • Procedimientos para la notificación de reacciones adversas por los pacientes • Estudios posautorización de eficacia • Portal europeo de medicamentos con la información accesible de todos los medicamentos autorizados en la UE

37. Legislación de falsificados • Objetivo: impedir la entrada de medicamentos fasficados en el canal legal • Coordinación de las inspecciones en terceros países • Inspecciones de materias primas (APIs) • Trazabilidad de los medicamentos mediante el uso de tecnología

38. Ensayos clínicos

39. Legislación de ensayos clínicos • Evaluación cordinada de los ensayos clínicos multinacionales • Simplificar procedimientos • Evaluación ajustada al riesgo • EudraCT como punto de entrada único al sistema

40. evaluación evaluación 1 punto entrada 1 Opinión o GNA 1 Opinión o GNA Sponsor Sponsor evaluación evaluación evaluación evaluación VHP C Participating NCAs VHP C Leading NCA VHP C VHP C Participating NCAs VHP C Leading NCA VHP C Voluntary Harmonization Procedure • 30 solicitudes • 23 positivas; 1 GNA no solucionada; 2 retiradas; resto en marcha • Media de 8 Estados Miembros (rango 2-18) • Tiempo medio hasta opinión final: 52 días • Tiempo medio hasta la aprobación nacional: 12 días

41. ¿información a pacientes? • No hay razones sanitarias que la justifiquen • Autoridades sanitarias y profesionales deben constituir la fuente primaria de información… • … trabajar para que toda la evidencia científica sobre medicamentos sea de dominio público. • … acceso a información independiente, no sesgada y comparativa, pero no a información diseñada para conseguir ventajas competitivas por parte de las compañías farmacéuticas • La frontera entre la publicidad e información que no se considera publicidad es difícil de identificar • Las experiencias han sido fallidas

42. RETOS DE LA REGULACIÓNII. RETOS CIENTÍFICOS • Crecimiento de Terapias avanzadas, medicina personalizada, combinaciones medicinas/productos sanitarios • Análisis de efectividad y coste-efectividad en el contexto de otras intervenciones

43. RETOS DE LA REGULACIÓNIV. RETOS INDUSTRIA/COMERCIO • La globalización, falsificados, inspecciones de materia primas en terceros países • Costes crecientes y disminución de la productividad • Fracaso del mercado para soportar innovación en determinadas áreas • Desabastecimiento de medicamentos con escasa capacidad para controlarlos

44. RETOS DE LA REGULACIÓNII. RETOS SOCIO-POLÍTICOS • Papel creciente de los pacientes y los profesionales sanitarios en las decisiones • Transparencia y comunicación ¿?

45. Mejorar su capacidad de gestión e incrementar su eficiencia “Queremos una agencia más eficiente, transparente, previsible en los tiempos y que dé mejores respuestas a nuestros clientes. Para eso tenemos que modificar nuestra organización y modelos de gestión, de manera que podamos competir con el resto de las agencias europeas, tener un ámbito de actuación cada vez mayor y consolidar nuestro liderazgo europeo”

46. Muchas Gracias