Badania kliniczne w onkologii: co chory powinien o nich wiedzieć?

1. Badania kliniczne w onkologii: co chory powinien o nich wiedzieć? Jacek JassemAkademia Medyczna w Gdańsku JESIENNA SZKOŁA ONKOLOGII DLA PRZEDSTAWICIELI ORGANIZACJI PACJENTÓW CHORYCH NA NOWOTWORY 21-23 października 2005

2. W sytuacji braku aktualnych i wiarygodnych publikacji, lekarz ma wiele możliwości. To właśnie sprawia,że medycyna jest w równej mierze nauką i sztuką. D. Isaacs i D. Fitzgerald

3. Źródła wiedzy klinicznej Obserwacje kliniczne - badania opisowe grup chorych i pojedynczych przypadków Badania kliniczne

4. Co to jest badanie kliniczne? Jest to naukowa weryfikacja procedur medycznych, np.: • Nowej metody diagnostycznejlub leczniczej, dotychczas nie stosowanej u ludzi • Rozstrzygnięcie, która z używanych metod standardowych jest najlepsza • Ustalenie najlepszej formy stosowania danej metody (np. dawki lekualbo sposobu jej podawania. • Ustalenia, która z metod jest najmniej toksyczna, pozwala uzyskać najlepszą jakość życia, etc.

5. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

6. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

7. Cele badań klinicznych Oddzielenie: • dowodów od propagandy • przypuszczeń od pewności • wyników badań od zapewnień • racjonalizmu od przesądów • nauki od folkloru • wiedzy od dogmatów Hurd, Sci Am 1999

8. Badanie kliniczne - podstawowe źródło dowodów naukowych we współczesnej medycynie

9. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Na czym polegają badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

10. Czy wiedza „podręcznikowa” nie jest wystarczająca aby właściwie leczyć chorych? Wiedza w dziedzinie medycyny w ciągu 10 lat dezaktualizuje się w 50%. W przypadku, kiedy nie jest ona na bieżąco uzupełniana, w sposób nieuchronny jej średni poziom stale się obniża

11. Evidence-based medicine– praktyka medyczna oparta na wynikach wiarygodnych i aktualnych badań klinicznych

12. „ Powszechne wprowadzenie zwyczaju potwierdzania przekonań dowodami i przypisywanie tym ostatnim odpowiedniego stopnia pewności, pozwoliłby pokonać większość chorób trapiących świat” Bertrand Russell, 1957

13. Czy nie wystarczą badania doświadczalne na zwierzętach? • Spośród 19 substancji wywołujących nowotwór u człowieka, tylko 7 ma działanie kancerogenne u myszy i szczurów • Spośród 25 substancji, które zmniejszają uszkodzenia spowodowane zawałem serca u szczurów, kotów i innych zwierząt, żadna nie jest skuteczna u ludzi

14. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

15. Etapy wdrażania nowych metod leczenia (na przykładzie badania leków) Synteza Badanie przesiewowe Produkcja i opracowanie formy preparatu Badanie toksykologiczne Badanie kliniczne I fazy Badanie kliniczne II fazy Badanie kliniczne III fazy Wprowadzenie do praktyki klinicznej

16. Obejmują grupy chorych z różnymi nowotworami, u których wyczerpano inne możliwości leczenia Badania kliniczne I fazy • Cele: -Określenie maksymalnej bezpiecznej dawki leku, którą można zalecić w dalszych badaniach -Określenie farmakokinetycznych cech leku -Wstępne obserwacje dotyczące aktywności leku

17. Obejmują grupy chorych na określony typ nowotworu Badania kliniczne II fazy • Cele: - ocena aktywności leku - wybór obiecujących leków do badań III fazy - dalsze określenie ich działań niepożądanych

18. Badanie kliniczne III fazy(randomized clinical trial) - badanie porównawcze z losowym doborem chorych; najbardziej obiektywna metoda oceny nowych metod diagnostycznych i leczniczych

19. Przykłady problemów rozstrzyganych w badaniach randomizowanych • Skuteczność leczenia (czas przeżycia, jakość życia) • Toksyczność leczenia • Koszty leczenia • Wartość testów diagnostycznych • Skuteczność metod przesiewowych i zapobiegawczych

20. Miejsce badania randomizowanego HIPOTEZA BADANIE PILOTOWE WYNIK ZDECYDOWANIE NEGATYWNY WYNIK WYSOCE POZYTYWNY WYNIK WĄTPLIWY POTWIERDZENIE W KOLEJNYCHBADANIACH DALSZE BADANIA NIECELOWE BADANIE RANDOMIZOWANE

21. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

22. Cechy badań klinicznych. • Badanie musi spełniać wszystkie wymogi etyki lekarskiej i podlega ściśle określonym krajowym lub międzynarodowym wytycznym • Badanie musi być uzasadnione względami naukowymi, a jego wyniki będzie można wykorzystać w praktyce klinicznej • Spodziewana korzyść z nowej metody musi przewyższać ewentualne ryzyko związane z jej zastosowaniem • Chory musi być szczegółowo poinformowany o istocie badania i musi wyrazić świadomą i dobrowolną zgodę na udział w nim

23. Warunki podjęcia badania klinicznego • Zgoda Komisji Etycznej z udziałem: - ekspertów medycznych- etyków- prawników- duchownych- przedstawicieli chorych • Zgoda centralnego urzędu państwowego wydana na podstawie szczegółowej opinii niezależnych ekspertów

24. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

25. Bezpieczeństwo badań klinicznych • Badanie kliniczne musi zapewniać choremu maksymalne warunki bezpieczeństwa • Chorzy w trakcie badania objęci są wzmożonym nadzorem • Istotne powikłania muszą być natychmiast zgłaszane organizatorowi badania i przekazywane innym badaczom • Chorzy muszą być objęci ubezpieczeniem

26. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

27. Korzyści z udziału w badaniu klinicznym • W badaniach klinicznych nowe metody porównuje się z najlepszymi dostępnymi metodami. W ten sposób zarówno chorzy uczestniczący w badaniu, jak i przyszli chorzy korzystają z wyników badań • Badania kliniczne prowadzone są w renomowanych ośrodkach, przez doświadczonych lekarzy • U chorych stosuje się najlepsze metody diagnostyczne i leczenie wspomagające

28. Najczęściej zadawane pytania • Czemu służą badania kliniczne? • Czy badania kliniczne są konieczne? • Jakie są rodzaje badań klinicznych? • Czy badania kliniczne są etyczne? • Czy badania kliniczne są bezpieczne? • Czy chory biorący udział w badaniu klinicznym może odnieść z tego korzyść? • Czy chory ma prawo odmówić lub zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w trakcie jego trwania?

29. Co się stanie, jeśli odmówię udziału w badaniu? • Chory może zawsze odmówić udziału w badaniu bez podawania przyczyny • Jego życzenie zostanie uwzględnione, a lekarz zaproponuje najlepsze dostępne leczenie

30. Co się ze mną stanie, jeśli zmienię zdanie w trakcie badania? • Chory ma prawo w każdej chwili zrezygnować z dalszego udziału w badaniu klinicznym i nie musi podawać przyczyny • Lekarz powinien w takim przypadku omówić z chorym dalsze postępowanie i zaproponować najlepszą metodę

31. O co jeszcze można zapytać lekarza? • Jakie to jest badanie, jaki jest jego cel, jak jest zaplanowane? • Jak będzie wyglądał udział w badaniu, np. jak długo potrwa leczenie, czy będzie konieczny pobyt w szpitalu, jakie powikłania mogą się zdarzyć? • Jakie są inne, alternatywne metody leczenia • Czy stosowane metody są bezpieczne? • Z kim można się kontaktować w razie potrzeby? • Gdzie można się będzie zapoznać z ostatecznymi wynikami badania?

32. Podsumowanie • Badania kliniczne są niezbędnym elementem rozwoju medycyny • W badaniach klinicznych stosuje się najnowocześniejsze metody • W badaniach klinicznych zachowane są maksymalne warunki bezpieczeństwa • Badania kliniczne etyczne • Udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny, odmowa lub przerwanie udziału nie wiąże się z żadnymi sankcjami • Zapytaj swojego lekarza o możliwość udziału w badaniu klinicznym.