Finansowanie przez NFZ terapii lekowych wysoce kosztownych Rafał Zyśk Departament Gospodarki Lekami Narodowy Fundusz Zdr

1. Finansowanie przez NFZ terapii lekowych wysoce kosztownych Rafał Zyśk Departament Gospodarki Lekami Narodowy Fundusz Zdrowia

2. Świadczenia w ramach których mogą być finansowane wysoce kosztowne technologie lekowe • Programy terapeutyczne • Farmakoterapia niestandardowa • Chemioterapia niestandardowa

3. Założenia dla programów terapeutycznych • przewidziane dla najbardziej kosztownych terapii • przewidziane dla niewielkich populacji pacjentów • przewidziane dla wskazań z precyzyjnie określonymi kryteriami włączenia i wykluczenia pacjenta • monitorowanie ilości pacjentów oraz efektywności terapii (w planie) • technologie medyczne o udowodnionej efektywności klinicznej • technologie medyczne najbardziej opłacalne z opcjonalnych • uwzględnienie wpływu na budżet płatnika publicznego • poprawa systemu sprawozdawczo-rozliczeniowego – monitorowanie pacjentów w PT na zasadach rejestru klinicznego! … i weryfikacja zasadności finansowania technologii po 1-3 latach na podstawie rzeczywistych danych (plany na przyszłość)

4. Cechy dobrego rejestru • prowadzony na podstawie protokołu, • ukierunkowany na pierwszorzędowe punkty końcowe (przeżycie, wyleczenie/objawy uciążliwe dla pacjenta, jakość życia), • zbiera dane o istotnych zdarzeniach generujących koszty, • obejmuje w miarę możliwości całą leczoną populację, • monitorowany / audyt zewnętrzny, • połączony z podobnymi rejestrami w innych krajach – WYNIKI ZBIORCZE!

5. NFZ finansuje w ramach katalogu programów terapeutycznych dwa z zarejestrowanych, formalnie przyjętych przez UE leków sierocych: • PROGRAM LECZENIA CHOROBY GAUCHER'A IMIGLUCERAZĄ (56 pacjentów), • PROGRAM LECZENIA CHOROBY HURLER LARONIDAZĄ(13 pacjentów)

6. ZESTAWIENIE FINANSOWANYCH PRZEZ NFZ CHORÓB RZADKICH W RAMACH PT

7. W trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (Polish HTA Agency): • LECZENIE CHOROBY POMPEGO LEKIEM MYOZYME • LECZENIE CHOROBY FABRY’EGO LEKIEM FABRAZYME • LECZENIE CHOROBY NEWMANNA-PICKA LEKIEM ZAVESCA

8. Nie rekomendowane do finansowania ze środków publicznych przez przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (Polish HTA Agency): • LECZENIE MUKOPOLISACHARYDOZY TYPU VI • LEKIEM NAGLAZYME

9. Therapeutical programs in 2007

10. New therapeutical programs in 2008

11. Finansowanie terapiiw ramach procedury „farmakoterapia niestandardowa”lub „chemioterapia niestandardowa” • świadczenie pozwalające na terapię pacjentów, których leczenia nie można zakwalifikować w innych pozycjach Katalogu świadczeń szpitalnych, • wymagana każdorazowo indywidualnej akceptacji Dyrektora Oddziału Wojewódzkiego NFZ, • finansowanie nie zwiększa wysokości kontraktu Oddziału Wojewódzkiego Funduszu wobec szpitala, • dyrektor OW wydając zgodę powinien uwzględnić kondycję finansową szpitala występującego z wnioskiem.

12. MEDYCYNA GOSPODARKA Rozwój gospodarczy a rozwój medycyny

13. Sens stosowania technologii medycznej • Przynosi więcej korzyści niż szkód • Przynosi więcej szkód niż korzyści • Efekt nieznany

14. Rejestracja – termin prawny (market authorization) • On label zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi wyniki III fazy badań, RCT • Off label poza wskazaniami rejestracyjnymi • Soft label poza wskazaniami rejestracyjnymi, ale są przesłanki dotyczące skuteczności terapii na podstawie badań z ograniczeniami metodycznymi • REJESTRACJA  REFUNDACJA

15. Poza czy zgodnie ze wskazaniami?

16. Stanowisko Ministra Zdrowia z 14.12.2006

17. Deklaracja Helsińska rozróżnia eksperyment medyczny od użycia leku poza wskazaniami rejestracyjnymi • W nawiązaniu do stanowiska Ministerstwa Zdrowia oraz zasad etycznych ujętych w Deklaracji Helsińskiej z 1964 r. (z poźn. zm.), w przypadku zastosowania produktu leczniczego poza wskazaniami rejestracyjnymi, Narodowy Fundusz Zdrowia wymaga od świadczeniodawcy: • wcześniejszego sprawdzenia, czy istnieją inne opcjonalne sposoby postępowania o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu, • wcześniejszego uzyskania pisemnej, świadomej zgody pacjenta (zgodnie z załączonym wzorem) na wdrożenie u niego leczenia poza wskazaniami rejestracyjnymi, • prowadzenia monitorowania stanu zdrowia pacjenta; we wszystkich przypadkach nowe informacje dotyczące efektywności leku oraz stanu zdrowia pacjenta powinny zostać zapisane.

18. Etyka • Współczesny lekarz nie ma już moralnego prawa patrzeć na medycynę w kategoriach "nie obchodzi mnie jakimi środkami walczę o życie i zdrowie pacjenta". Bo każda decyzja lekarska to coś za coś / "trade off" - tak naprawdę ratując X zmniejszam szansę Y na leczenie (co nie oznacza wyleczenie) - dłuższe udawanie, ucieczka od tego ważnego dylematu jest zwykłym chowaniem głowy w piasek. • Marek Kokot

19. 5 mln złotych 300 dorosłych z chorobą nowotworową i duża korzyść zdrowotna – wydłużenie życia średnio o 10 lat 3 dzieci i niewielka korzyść zdrowotna Koszt terapii jest dziś kwestią etyczną! Kolejka jest czynnikiem o udowodnionej szkodliwości Ograniczenie dostępności

20. Co wiedzieć chce decydent (w tym lekarz)? • Czy jest to technologia o udowodnionej efektywności? • Jaka jest siła interwencji w porównaniu z opcjami? (która z opcji jest najbardziej efektywna i o ile przewyższa pozostałe?) • Która z opcji jest najbardziej opłacalna i o ile przewyższa pozostałe? • Czy uzasadnione jest finansowanie technologii w ramach dostępnych środków? Jakie zmiany wywoła przyznanie technologii uprzywilejowanej pozycji rynkowej?

21. Prescrire International – efektywność nowych leków

22. 2007/056 NICE guidance on bortezomib (Velcade) is a win-win solution for multiple myeloma patients and the NHS • The National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) has published final guidance to the NHS in England and Wales on the use of bortezomib (Velcade) for the treatment of multiple myeloma. • The guidance confirms the response-rebate scheme which will allow patients at first relapse who show a full or partial response to bortezomib to carry on with the treatment, fully funded by the NHS, and patients who show no or minimal response to be taken off the drug and the drug costs refunded by the drug’s manufacturer. • Andrew Dillon, NICE Chief Executive, said: “Providing expensive new cancer drugs is a challenge for the NHS, particularly when it is not possible to identify those patients who will benefit most from treatment. The scheme proposed by the manufacturer and amended by NICE will ensure that patients at first relapse, who have had one prior therapy and who have had or are unsuitable for a bone marrow transplantation will get the chance to see if the drug works well for them. This is a win-win situation for patients and the NHS.”

23. Dziękuję Państwu za uwagę