Etudes avant/après, séries chronologiques et essais contrôlés randomisés

Etudes avant/après, séries chronologiques et essais contrôlés randomisés MherJoulakian Biblio du 18/02/14

Généralités Epidémiologie évaluative • Stratégies thérapeutiques/diagnostiques • Programmes de dépistage/prévention • Pratiques professionnelles • Techniques médicales • Introduction de nouvelles technologies • Modifications organisationnelles • Etc. Principe général • Comparaison d’un groupe soumis au facteur étudié à un groupe non soumis • Jugement sur des critères définis à l’avance: - Simples: survenue d’un événement, coût, qualité de vie etc. - composés: coût/morbidité, survie/qualité de vie etc.

Les études explicatives

Essai clinique • Objectif - Evaluer l’impact (efficacité, tolérance, coût etc.), dans une population cible, d’une intervention A par rapport à celle d’une intervention B ou à l’absence d’intervention • Principe • Méthode - Groupe recevant l’intervention vs groupe témoin (gold standard, placebo) - Calcul a priori du nombre de sujets nécessaire - Définition a priori de 1 critère de jugement principal et de 2-3 secondaires pertinents - Définition de la population éligible (critères d’inclusion/exclusion) - Randomisation individuelle ou en grappes - Essai ouvert, ou en simpleou double aveugles - Analyse en intention de traiter ou per protocole - Démonstration de la supériorité ou de la non infériorité entre les deux interventions

Domaines d’application • Evaluation d’un nouveau traitement dans une pathologie donnée • Evaluation d’une nouvelle indication pour une thérapeutique existante • Evaluation d’une nouvelle stratégie diagnostique ou de prise en charge • Avantages • Méthode de référence pour pouvoir attribuer la différence observée à l’intervention évaluée en évitant les principaux biais • Etablissement d’une preuve scientifique ou d’une présomption forte (niveaux de preuve 1 ou 2) • Inconvénients • Exige une population large et homogène dans le temps • Où la pathologie étudiée est unique ou, du moins, prédominante • Nécessité d’avoir une prise en charge égale par ailleurs • Durée longue en général • Coût élevé • Extrapolation limitée des résultats à la population cible • Problèmes éthiques

Etude avant/après • Objectif • Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné • Principe en quasi-expérimentale • Mesure des critères d’évaluation avant l’intervention • Déploiement de l’intervention si possible unique • Mesure des critères d’évaluation après intervention • Comparaison avant/après • Contrôle par groupe témoin comparable mais ne recevant pas l’intervention (couplage avant/après et ici/ailleurs) • En observationnelle • Pas de maitrise du déploiement de l’intervention • Si intervention à venir alors même schéma que précédemment • Si intervention déjà en place nécessité de trouver des « témoins historiques »

Etude avant/après • Exigences • Population homogène dans le temps • Intervention unique (temporaire ou définitive) • Idéalement indicateurs de jugement stables dans le temps • Rapidité de déploiement de l’intervention • Mesures avant et après ni trop loin ni trop proche de l’intervention • Critères d’évaluation objectifs, fiables et reproductibles et en lien avec le cadre de l’intervention • Ecueil - Non prise en compte de la tendance spontanée

Mesure avant ? ? 2 1 Mesure après Déploiement Intervention

Etude avant/après • Domaines d’application nombreuses • Evaluation de campagnes de prévention ou de dépistage • Réorganisation du travail dans un service • Déploiement d’une nouvelle technologie dans un établissement • Avantages • Facilité de mise en place • Gain de temps et de moyens • Solution de secours en cas d’impossibilité de randomiser • Possibilité d’évaluer des interventions plus ou moins expérimentales • Les sujets sont leur propres témoins • Inconvénients • Pas d’établissement de causalité • Difficulté à isoler l’effet de l’intervention • Difficulté à identifier les indicateurs pertinents pour une intervention inédite • Evolution spontanée non appréhendée • Groupe témoin parfois impossible à établir

Séries chronologiques • Objectif • Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné • Principe • Utilisation d’indicateurs suivis sur de longues périodes avant et après intervention • Détection d’une rupture dans les pentes des courbes d’évolution à l’introduction et au retrait de l’intervention • Domaines d’application • Evaluation de l’impact d’une campagne de prévention • Evaluation de l’introduction d’une nouvelle technique diagnostique/thérapeutique • Impact d’un facteur environnemental sur des indicateurs sanitaires • Etc. • Méthode • Le suivi peut se faire en routine ou spécifiquement pour l’étude • L’intervention peut être volontaire ou accidentelle • Variante: séries alternées

Séries chronologiques: exemples

Séries chronologiques • Avantages • Mise en œuvre moins lourde qu’une enquête individuelle • Recueil de données pouvant être exhaustif sur la population cible • Prise en compte des phénomènes périodiques connus grâce au suivi antérieur • Possibilité de suivi permanent et de surveillance épidémiologique • Possibilité de combinaison à une enquête sur échantillon représentatif • Etudie de l’application en vie réelle d’une intervention • Solution alternative lorsqu’une randomisation est impossible • Inconvénients • Pas de preuve de causalité • Nombreux facteurs de confusion possibles • Parfois absence de preuve de l’administration effective de l’intervention • Nombreux biais peuvent entacher les résultats • Le périmètre des interventions peut parfois être flou • Seule une relation à court terme peut être mise en évidence • Les résultats de périodes différentes ne sont pas interprétables de la même manière

Conclusion • Les essais cliniques contrôlés et randomisés = gold standard des études explicatives • Mais longues, coûteuses et difficiles à mettre en œuvre • Et ne donnant qu’un cliché ponctuel d’une relation intervention–effet • En cas d’impossibilité d’essai clinique contrôlé, les séries chronologiques offrent une solution alternative intéressante • Présentant de plus des avantages que ces derniers n’offrent pas • Enfin, les études avant-après restent les moins intéressantes sur un plan scientifique mais permettent de donner des pistes de réflexion pour un investissement bien moindre • Pour certains auteurs elles ne devraient être réalisées que dans de très rares cas

Merci de votre attention

Etudes avant/après, séries chronologiques et essais contrôlés randomisés