Samfundsøkonomiske gevinster og omkostninger ved udvikling af ”orphan drugs”

1. Samfundsøkonomiske gevinster og omkostninger ved udvikling af ”orphan drugs” v. Dorte Gyrd-Hansen Institut for Sundhedstjenesteforskning, SDU

2. Situationen i en nøddeskal: • Den enkelte PATIENT har – uanset hvor sjælden eller almindelig hans sygdom er – samme håb om at opnå sundhed. • INDUSTRIEN er selektive i deres finansieringsstrategi – og vil kun investere i aktiviteter, hvor der er rimelig chance for at dække omkostningerne (og mere til). • Hvis SAMFUNDETS betalingsvillighed ikke overstiger omkostningerne – så skal der ikke udvikles og forskes i den pågældende medicin

3. Lidt samfundsøkonomisk ”intuition” • Antagelse: der er begrænsede ressourcer – derfor har al ressource anvendelse en alternativomkostning • Den værdi som sundhedsgevinsterne har skal være større end værdien af den tabte sundhed (eller anden tabt nytte i samfundet – afhængig af finansieringskilde)

4. Den rette kalkulation af samfunds-omkostninger og benefits • Ny behandling for den lille patientgruppe har uden tvivl stor værdi for samfundet i form af • Øget sundhed for patienterne • Øget arbejdsevne blandt patienterne • Eventuelt besparelser fordi nuværende behandling kan undværes • Samtlige ressourcemæssige konsekvenser skal medtages når vi tæller omkostninger: +pris – produktionsgevinser – besparelser

5. Beslutningsregel: Benefits  netto omkostninger • Hvis omkostninger er større end betalingsvilligheden – så skal der ikke forskes og udvikles i ”orphan drugs” • En mulig situation: Benefits > omkostninger MEN industrien undervurderer samfundets benefits (=betalingsvilje) • En mulig situation: Benefits > omkostninger MEN der levnes ikke plads til en rimelig profit for industrien • Hvis usikkerhed vedrørende outcome af R&D er stor, så skal der kompenseres i form af højere profit

6. Hvornår er udvikling af ”orphan drugs” rentabelt for industrien? • Omkostninger til R&D < n*(p-c) • Hvis n er mindre kræves højere profitmargin og dermed højere pris (p) • Omkostninger til R&D usikker – hvilket medfører stor usikkerhed med hensyn til pris • Hvis patientgruppens størrelse (n) er lille, så er der sandsynlighed for at at prisen overstiger betalingsvilligheden – og industrien ikke kan dække sine omkostninger

7. Industrien er ikke altruistisk • Cream skimming problematik – ligesom bus-service i ydre områder. • Man har ikke incitamenter til at kryds-subsidiere, fordi det mindsker den samlede profit • Man satser på det sikre frem for det usikre. Ofte er dette ensbetydende med marginalt bedre produkter til patientgrupper, der i forvejen har gode behandlingstilbud

8. Signaler til industrien vigtig • Signalerer vi som samfund at vi er villige til at betale for nye produkter som er lidt bedre end de gamle – tvinger vi ikke industrien til at tænke i nye markeder. Dette giver mindre risiko villighed. • Større risikovillighed vil alt andet give større incitament til at kaste sig ud i R&D rettet mod orphan drugs.

9. Samfundets målsætninger • SAMFUNDET har en række hensyn at tage: • Optimering af sundhed givet de ressourcer der er til rådighed • Lighed i adgang til sundhedsvæsenet • De to målsætninger står ofte i modsætning –hvordan vægte mellem de to hensyn? • Hensyn til lighed kan give store alternativomkostninger –i form af tabt sundhed for andre patientgrupper.

10. Hvordan defineres lighed? • Hensyntagen til de små sygdomsgrupper? • Og dermed villighed til at betale en højere pris for sundhed for disse grupper – i lighedens navn? • Hvor store er alternativomkostningerne – hvor meget sundhed går tabt andetsteds? • Er det en acceptabel lighed? – kan vi som samfund acceptere at en lille – veldefineret- patientgruppe bruger en stor del af sundhedsbudgettet?

11. Hvordan prissætter industrien? • Industrien har typisk monopolstatus, dvs prisomkostninger v. R&D og produktion • Der er asymmetrisk information vedr. industriens reelle omkostninger – hvilket gør det svært at regulere • PRIS=samfundets betalingsviljefor effektiv behandling • Større sundhedseffekter – højere pris • Større produktionsgevinster – højere pris • Større besparelser – højere pris

12. Hvis industrien har ”the upper hand”: • Så kan den samlede værdi i sundhedsvæsenet ikke øges – idet industrien vil høste gevinsten • Der er stor sandsynlighed for at omkostningerne bliver større end gevinsterne ….fordi ”samfundet”/politikerne står svagt i lyset af lighedsidealet, og industrien vinder ”tovtrækkeriet”

13. Problemstilling • Industri usikker vedrørende samfundets betalingsvillighed  intet marked • HVIS samfundet signalerer ubegrænset betalingsvillighed  PRIS  • Politisk svært at sige nej til medicin rettet mod patienter, der ikke i forvejen har effektiv behandling (jf beta-inteferon sagen)

14. Løsninger??? • Orphan drugs lovgivning • Længere periode med patent rettigheder (hvilket implicerer længere periode med PRIS>omkostninger – og dermed større mulighed for at dække R&D omkostninger, og derudover sikre sig profit) • Signal om betalingsvillighed (max PRIS) i patent perioden nødvendig for at reducere industriens usikkerhed, samt for at undgå at samfundet bliver ”taget som gidsel” • Usikkerhed om hvorvidt max PRIS i patentperioden kan dække omkostninger til R&D består

15. Løsninger??? • Samarbejde mellem offentlige institutioner og private virksomheder • Har den fordel at det offentlige (muligvis) vil få større indsigt i de reelle omkostninger til R&D • Det offentlige kan være med til at tage beslutninger om R&D strategier – bl.a. ud fra omkostningshensyn. • Involverer aftale om profitmargin • Betyder at det offentlige påtager sig en del af usikkerheden. Den ligger ikke længere udelukkende hos industrien. Dermed kræves måske mindre profitmargin