1 / 18

TERAPI GEN

TERAPI GEN. oleh d r.Zulkarnain Edward MS PhD. Pendahuluan Penyakit-penyakit metabolik bawaan biasanya akibat tidak adanya gen atau adanya kerusakan pada gen tertentu .

xenon
Download Presentation

TERAPI GEN

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. TERAPI GEN oleh dr.Zulkarnain Edward MS PhD

  2. Pendahuluan Penyakit-penyakitmetabolikbawaanbiasanyaakibattidakadanya gen atauadanyakerusakanpada gen tertentu. Pengobatan yang paling radikaladalahmemberikan gen yang tepat, agar tubuhmampumembuatenzimatau protein yang diperlukan, dengandemikianakarpenyebabpenyakitdapatdihilangkan.

  3. Terapipenggantian gen padamanusia : * Lebihsulitdanlebihkompleks, karenamenyangkutpenyembuhanindividusecarautuh (milyaransel yang tidakbebassatusama lain) *Kemungkinandapatdilakukanpadapenyakitkelainangenetik yang disebabkanolehkelainansatu gen * Belumadametode yang tepatuntukmemasukan gen kedalamseltubuh.

  4. Tujuanterapi gen : untukmenambahkan, memperbaikiataumenghilangkanekspresi gen tertentu padapenyakitherediterdan non herediter Untukmembawa gen terapeutikdiperlukansuatuvektor(Virus atau non virus) a. Menambah gen dengancaramenambahkan kopi gen fungsionalkedalamselpenderita agar dapatmenggantikan gen yang rusakataukurangberfungsi/hilanggunamenormalkanekspresi gen yang cacattersebut

  5. b. Menghambat gen padaotosomaldominan, alel yang sakitmenghasilkan protein yang dapatberfungsisebagairacunataumenggangguproduksialel yang normal. Untukmenghambatekspresi gen yang sakit, dimasukan RNA atauasamnukleatsintetik yang dapatmengikatdRNAsehinggatidakterjaditranslasi

  6. c. Reparasi gen dengancaramemasukansekuens gen DNA normal sebagaisuatucetakan yang akanmemperbaiki DNA yang cacat d. Memusnahkanselsakit dengancaramemasukan gen tertentu yang menghasilkanproduk yang dapatmematikansel yang sakit. Biasanyauntukpengobatanselkanker

  7. Teknik transfer gen Untukmentransfermolekul DNA asingdiperlukansuatuvektor. Beberapavektor yang biasadigunakan al : 1. Virus Prosesnyasamadengantransdusi, dimana gen manusiadimasukankedalam virus yang akanmenginfeksiselmanusia yang mengalamimutasi

  8. Virus yang dapatdigunakansebagaivektor : - Retro virus - Adeno virus - Adeno associated virus - Virus herpes - Virus lent - Virus pox Masing-masingvektor virus initentuadamempunyaikelebihandankekurangannya

  9. 2. Transfer Liposom Liposomdapatmembawa gen kedalamselsomatikkarenasifat-sifatfisikdankimianyauntukmengganti gen yang abnormal. 3. Kimiawi Kalsiumdanfosfatdapatmembuatlobangsementarapadamembransel yang dapatdilalui DNA pengganti

  10. 4. Elektroporasi Lobangpadamembrandibuatdenganbantuanaruslistrik. 5. Mikroinjeksi DNA barudiinjeksikandenganmenggunakanjarummikrokesel normal 6. Bombardirpartikel denganbantuantekananudara, DNA pengganti yang dilapisipartikel metal dapatmemasukiselresipien

  11. 7. Chimeraplasti merangsangselmutasiuntukmemperbaikiDNAnyasendiri. Chimeraplastterdiridari DNA dan RNA dengan 25-40 nukleotida. Sel Target Adalahsel yang gennyaakandilakukanmodifikasi. Sel target dapatberupasel yang terserangpenyakitataumudahmembelah, yang ideal adalahsel tunas (stem cell)

  12. Tipesel target 1. SelGametik Terjadiperubahan DNA selgamet yang akanmenyebabkanperubahan DNA seluruhseldariindividutersebut. Terapiiniditurunkanpadagenerasiberikutnya • Spermapadalaki-laki • Seltelurpadawanita • zigot

  13. 2. SelSomatik Selsomatikmembentukbagian-bagiandaritubuh, jaditidakditurunkanpadagenerasiberikutnya. Biasanyadilakukanpada : • Endotelium • Kulit • Otot • Hepar • Paru-parudanjaringansaraf

  14. Penyakit yang dipertimbangkanuntukterapi gen 1. Neurological disorder : Parkinson, Huntington 2. Muscular dystrophies 3. Immunological disorder : severe combined immunodeficiency syndrome (SCIDS) 4. Blood abnormalities : thalassemia, hemophilia 5. Cancer

  15. Defisiensi Adenin Deaminase (ADA) Pasienwanita, 4 thn ( disisipkanpadavektor retrovirus → Gen ADA normal→ limfositpasien (in vitro) → transfusikepasien (sirkulasidarah) - 5 bln : aktivitas ADA ↑ 50 % • 2 thn : Kehidupanmulai normal • 12 thn : level aktivitas ADA stabil

  16. Terapi Tumor Otak EnzimTimidinKinase (TK) yang berasaldari gen virus herpes simplekdapatmerubahobatGanciclovirmenjadizatracun yang dapatmembunuh sel. Klon virus herpes simplekdiinjeksikankedalam tumor otak. Jikadiberikanobattsbdiatasmakaterjadipembunuhansel tumor. 7 dari 9 pasienmemperlihatkanpenguranganukurandari tumor otak

  17. TERIMA KASIH

More Related