Modele agencji HTA – AOTM na tle wiodących ośrodków

1. Modele agencji HTA – AOTM na tle wiodących ośrodków oceny technologii medycznych w Europie i na świecie Wojciech Matusewicz Agencja Oceny Technologii Medycznych Katowice, 16 maja 2012 r.

2. Plan prezentacji • Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA • Początki Agencji HTA • Agencje HTA obecnie • Modele Agencji HTA • Assessment i appraisal • QALY i próg opłacalności • Proces podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce • AOTM – podstawy prawne, rola i zadania • Analiza ekonomiczna • Rekomendacje AOTM

3. Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA • Wspomaganie decydentów w procesie podejmowania decyzji poprzez odpowiedź na pytania czy: • Terapia powinna być finansowana ze środków publicznych? • Którzy pacjenci kwalifikują się doi danej terapii? • Jak długo leczenie powinno być kontynuowane? • Zapewnienie dostępu do wysokiej jakości informacji, (opartych o badania naukowe!) o bezpieczeństwie i skuteczności ocenianych terapii; • Ocenę konsekwencji finansowania technologii medycznych w krótkim i długim horyzoncie czasu.

4. Początki Agencji HTA • USA - pierwsza „Agencja” HTA - Congressional Office of Technology Assessment (1972- 1995); • Zadaniem OTA było dostarczanie wiarygodnych analiz dla nowych technologii medycznych. • Europa: • 1987 - SBU (Swedish Council on Technology Assessment in Health Care)w Szwecji; • 1999 – NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence)w UK; • 2004 – IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health Care), Niemcy; • 2005 – AOTM, Polska.

5. Agencje HTA obecnie • INAHTA - międzynarodowa organizacją non-profit zrzesza 54 Agencje rządowe z 26 krajów, w tym z Ameryki Północnej i Łacińskiej, Europy, Australii, Nowej Zelandii; • W Europie jest obecnie ok. 40 Agencji HTA (np. Hiszpania – 6, Dania- 4) ; • Różne typy agencji: • Krajowe, regionalne, • związane z uczelniami wyższym i instytucjami naukowo- badawczymi, • zależne od rządu bądź samodzielne .

6. Agencje HTA w Europie Źródło: The EUnetHTAHANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008

7. Modele Agencji HTA • Na świecie funkcjonują Agencje o różnym charakterze: • Model „lekki” - ocena jakości analiz dołączanych do wniosków o finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych; • Model „ciężki” - opracowywanie kompletnych analiz własnymi siłami; • Model „mieszany”.

8. Model „lekki” • Podstawowa funkcja - ocena jakości (w tym wiarygodności, obiektywności, zgodności ze standardami/wytycznymi) analiz dołączanych do wniosków o finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych; • Tworzenie wytycznych i standardów postępowania; • Agencja lekka jest „tańsza” i „wydajniejsza” (koszty przygotowania analiz ponoszą wnioskodawcy); • Przykłady: agencje australijskie, holenderska, kanadyjska CCOHTA, czy szwajcarska BSV.

9. Model „ciężki” • Funkcjonują w krajach bardzo bogatych; • Opracowywanie kompletnych analiz własnymi silami; • Wymagają dużego nakładu środków publicznych (prowadzenie badań i analiz, zatrudnienie dużej kadry); • Przykłady: brytyjski NICE, francuska HAS, szwedzka SBU. • Polski AOTM reprezentuje model „mieszany”.

10. Assessment i Appraisal Międzynarodowe standardy procesu HTA wyróżniają dwa odrębne procesy: • Assessment- ocena analityczna; • Proces naukowy oparty na: systematycznie zebranych, wiarygodnych, najlepszych dostępnych dowodach naukowych; • W Polsce - weryfikacji wiarygodności analiz przedstawionych przez wnioskodawców i ich zgodności z wytycznymi; • Ocena obiektywna na podstawie odnalezionych dowodów naukowych.

11. Assessment i Appraisal • Appraisal- ocena (interpretacja) wartościująca; • Dokonywana niezależnie od „assessment”; • Wartościowanie wniosków naukowych (z „assessment”); • Poza dowodami naukowymi bierze również pod uwagę: • priorytety zdrowotne, skutki następstw choroby, • znaczenie dla zdrowia obywateli, • preferencje społeczne obywateli/pacjentów, • Aspekty etyczne (leczenie bólu, leki sieroce, opieka paliatywna), • „Appraisal” realizowane przez decydentów i ciała doradcze (w Polsce – Rada Przejrzystosci, Prezes AOTM, Komisja ekonomiczna, Minister Zdrowia).

12. Proces podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce • m.in • Firmy farmaceutyczne • Konsultanci Krajowi • Prezes NFZ Wniosek refundacyjny zlecenie Finansowanie ze środków publicznych Decyzja refundacyjna rekomendacja

13. Agencja Oceny Technologii Medycznych • Utworzona w 2005 roku na podstawie zarządzenia MZ, jako ciało opiniodawczo-doradcze dla Ministra Zdrowia; • Od 2009 r. Agencja posiadającą osobowość prawną; • Model „mieszany” (ocenia i przygotowuje raporty); • Organem Agencji jest Prezes Agencji • powoływany przez Ministra Zdrowia (5 letnia kadencja) • Zatrudnia – 60 osób; • Budżet– 2,45 mln € rocznie; • Od 2009 r. - nowe źródło finansowania: producenci wraz z aplikacją o ocenę dokumentacji dot. refundacji są zobowiązani do opłaty 88 437 PLN (22 100 € ).

14. AOTM -  Rola i zadania • Opracowywanie dla Ministra Zdrowia rekomendacji dotyczących (wszystkich!) technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych: • Leki; • Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury diagnostyczne ); • Programy profilaktyczne. • Ostateczna decyzja podejmowana jest przez Ministra Zdrowia; • W praktyce decyzja MZ nie zawsze musi być zgodna z rekomendacją AOTM (pozytywna rekomendacja nie oznacza, że świadczenie będzie finansowane).

15. Wytyczne oceny technologii medycznych AOTM – almanach HTA w Polsce Celem wytycznych jest wskazanie zasad i podstawowych metod przeprowadzania ocen technologii medycznych, zapewniających wysoką jakość analiz i wiarygodność ich wyników. Pełna ocena technologii medycznej składa się z analiz: • klinicznej, • ekonomicznej, • wpływu na system ochrony zdrowia.

16. AOTM i Rada Przejrzystości Rekomendacje, stanowiska i opinie wydawane przez AOTM (RP i Prezesa) opierają się przede wszystkim na dowodach naukowych! • Proces ustawowy, sformalizowany; • Przejrzysty (publikacja stanowisk, rekomendacji, opinii); • Rada Przejrzystości organem ponadpolitycznym (20 członków): • Pełni funkcję opiniodawczo-doradczą dla Prezesa AOTM; • Stanowiska czy, w jakim stopniu i w jakiej formie finansować ze środków publicznych świadczenie opieki zdrowotnej, podejmowane są na podstawie: • raportów HTA, • analiz weryfikacyjnych, • opinii ekspertów, konsultantów krajowych i Prezesa NFZ, • Dyskusji.

17. Sposób działania Rady Przejrzystości (art. 31s ust. 17 ust. o świadczeniach) Przed każdym posiedzeniem spośród członków Rady Przejrzystości w drodze losowania wyłaniany jest 10-osobowy Zespół. W jego skład wchodzi: prowadzący posiedzenie (przewodniczący lub wiceprzewodniczący), 1 przedstawiciel Narodowego Funduszu Zdrowia, 1 przedstawiciel Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, 1 przedstawiciel Rzecznika Praw Pacjenta, 6 innych członków Rady (eksperci medycyny lub nauk pokrewnych co najmniej ze stopniem doktora, przedstawiciele ministra właściwego ds. zdrowia). Losowanie odbywa się zgodnie z Zarządzeniem Prezesa Agencji nr 4/2012 z dnia 13.02.2012

18. Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska z art. 31c i 31h ust. o świadcz. Podstawą zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej jako świadczenia gwarantowanego [...] jest jego ocena uwzględniająca następujące kryteria (art. 31a ust. 1): wpływ na poprawę zdrowia obywateli, skutki choroby lub stanu zdrowia (przedwczesny zgon, niezdolność do samodzielnej egzystencji, niezdolność do pracy, przewlekłe cierpienie, obniżenie jakości życia), znaczenie dla zdrowia obywateli (ratowanie życia i uzyskanie pełnego wyzdrowienia, ratowanie życia i uzyskanie poprawy stanu zdrowia, zapobieganie przedwczesnemu zgonowi, poprawa jakości życia bez istotnego wpływu na jego długość), skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo; stosunek uzyskiwanych korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego; stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych; skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia, w tym dla podmiotów zobowiązanych do finansowania świadczeń opieki zdrowotnej ze środków publicznych.

19. Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska (art. 31s ust. 19 ust. o świadcz.) Stanowisko Rady Przejrzystości, o którym mowa w art. 35 ust. 1 p. 2 ustawy o refundacji, zawiera: rozstrzygnięcie, czy lek, śsspż lub wyrób medyczny powinien być finansowany ze środków publicznych; określenie szczegółowych warunków objęcia refundacją leku, śsspż lub wyrobu medycznego w zakresie: wskazań, w których lek, śsspż lub wyrób medyczny ma być objęty refundacją, sugerowanego poziomu odpłatności (bezpłatnie, ryczałt, 50%, 30%) sugestie co do włączenia do istniejącej lub utworzenia nowej grupy limitowej, uwagi i propozycje do opisu programu lekowego, jeżeli dotyczy, propozycje instrumentów podziału ryzyka (art. 11 ust. 5 ust. o refundacji), uzasadnienie

20. Rekomendacja Prezesa Agencji (art. 35 ust. 7 ust. o refundacji) Uzasadnienie w rekomendacji Prezesa zawiera: • wskazanie dowodów naukowych, w tym dotyczących skuteczności klinicznej i praktycznej, bezpieczeństwa, stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych leków dotychczas refundowanych w porównaniu z wnioskowanym, relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania, • wskazanie alternatywnej technologii oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa, • omówienie wpływu na wydatki [płatnika = NFZ], • omówienie rekomendacji klinicznych oraz dotyczących finansowania ze środków publicznych […] w innych krajach, • wskazanie wartości progowej ceny zbytu netto, przy której stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych [ICER] nie jest większy od [3xPKB/capita], a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu– kosztu uzyskania dodatkowego roku życia, • wskazanie [max. ceny, przy której koszt leku nie przekracza kosztów technologii dotychczas finansowanych]

21. Co składa się na „przejrzystość”? Działanie wg zasad minimalizujących konflikt interesów: np. losowanie Zespołu, relacjonowanie potencjalnych konfliktów interesów Publikowanie stanowisk/opinii, protokołów • ale też • Przejrzyste uzasadnianie decyzji przy użyciu konkretnych argumentów • Działanie zgodne z uznaną międzynarodowo i aprobowaną przez strony zaangażowane w procesy podejmowania decyzji refundacyjnych metodologią oceny technologii medycznych

22. Sposób działania Rady Przejrzystości – stanowiska Postępowanie proponowane wobec zapisów art. 31s ust. 19 ust. o świadczeniach: Każdy z członków Rady przygotowuje pisemną opinię odnoszącą się do każdego z elementów stanowiska Członek Rady prowadzący temat zapoznaje się szczegółowo z analizami i przygotowuje projekt stanowiska Rady (zawierający wszystkie ustawowo wskazane elementy stanowiska), który zostanie poddany głosowaniu na posiedzeniu Stanowisko wymaga uzasadnienia (zgodnie z zasadą przejrzystości); pożądane są ścisłe i spójne dane analityczne, w tym składające się na uzasadnienie rekomendacji Prezesa Obecnie: konieczność wydawania „uzupełnień do uzasadnienia”

23. Miejsce oceny technologii medycznych Budżet Maksymalizacja społecznego efektu zdrowotnego Koszt oportunistyczny HTA Koszty Konieczność zapewnienia sprawiedliwego dostępu Zaspokojenie potrzeb zdrowotnych w danym systemie Potrzeby zdrowotne (obywateli, pacjentów szpitala, ubezpie-czonych) Technologie o udo-wodnionej efektyw-ności klinicznej Technologie o udowodnionej efektywności kosztowej

24. Zakres oceny technologii medycznych Po dokonaniu gruntownej selekcji doniesień naukowych: • analiza kliniczna – (PICO) porównywanie skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej interwencji z wynikami opcjonalnych sposobów postępowania stosowanych w populacji docelowej; wyniki zdrowotne ocenianej technologii medycznej; • analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) - zestawienie ocenianej technologii z odpowiednim komparatorem pod względem kosztów i konsekwencji zdrowotnych, ocena zużycia zasobów koniecznych dla uzyskania efektu klinicznego; odniesienie do stanu niepewności (analiza wrażliwości); • analiza wpływu na system ochrony zdrowia - analiza wpływu na budżet oraz ocena konsekwencji organizacyjnych dla systemu ochrony zdrowia; tu również implikacje etyczne i społeczne; • + analiza racjonalizacyjna ?

25. Czym JEST analiza ekonomiczna? Analiza ekonomiczna jest analizą porównawczą alternatywnych sposobów postępowania pod względem zarówno kosztów, jak i konsekwencji (Drummond, 2003) Pełna analiza ekonomiczna… • Porównuje zarówno koszty, jak i konsekwencje (wyniki zdrowotne) alternatywnych sposobów postępowania • Jest analizą porównawczą – ma umożliwić dokonanie wyboru między alternatywnymi sposobami postępowania Cel oceny ekonomicznej: Uzyskanie jak największych korzyści zdrowotnych, w ramach ograniczonego budżetu.

26. REKOMENDACJA REFUNDACYJNA

27. Wyniki zdrowotne stosowania leku A • Np.: • czas przeżycia (LY) • liczba zaostrzeń • obniżenie ciśnienia krwi • liczba lat życia skorygowanych o jakość (QALY) Analiza ekonomiczna Nowy lek? LEK A (interwencja oceniana) ALTERNATYWA • Koszty stosowania leku A • Np.: • refundacja ceny leku • koszty podania • koszty wizyt ambulatoryjnych • koszty hospitalizacji • koszty leczenia działań niepożądanych To, co zwykle? LEK B („komparator”) Analogicznie: Wyniki zdrowotne i koszty stosowania leku B

28. Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów (ICER) Ile kosztuje uzyskanie jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego? Wynik analizy ekonomicznej: Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów (ang. Incremental Cost-Effectiveness Ratio) Koszt uzyskania jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego, w wyniku zastąpienia leczenia standardowego (komparatora) nowym (ocenianym) lekiem ICER obliczamy dzieląc różnicę kosztów przez różnicę efektów zdrowotnych porównywanych interwencji

29. Współczynniki efektywności kosztów ICER i CER LY –life years(lata życia); LYG – life years gained (zyskane lata życia) Można oszacować również wartości współczynników nieinkrementalnych: Koszt uzyskania dodatkowej jednostki efektu Koszt uzyskania jednostki efektu

30. Jednostki wyniku zdrowotnego w analizach ekonomicznych * - rozróżnienie pomiędzy CEA a CUA i pomiędzy ICER a ICUR nie zawsze stosowane Miary wyniku w ustawie o refundacji: QALY, a jeżeli oszacowanie QALY nie jest możliwe – LY

31. Próg opłacalności Próg opłacalności wg ustawy o refundacji: 3 x PKB per capita [obecnie 99 543 zł] Nowa interwencja jest „opłacalna”, jeżeli: • jest skuteczniejsza i tańsza od refundowanego komparatora („dominacja”), • Jest lepsza i droższa, a koszt uzyskania dodatkowego (QA)LY przy jej zastosowaniu zamiast refundowanego komparatoranie przekracza progu opłacalności, • jest równie skuteczna jak refundowany komparator i tańsza (ujemna różnica kosztów jako wynik CMA), • ??? Nieznacznie gorsza ale dużo tańsza od refundowanego komparatora ??? (brak ustalonego progu w polskim prawie) „Opłacalność” nie oznacza, że refundacja ma przynieść zysk (pieniężny), oszczędności albo, że ma się zwrócić, w przeliczeniu na pieniądze.

32. Cena progowa „Standardowa” cena progowa Maksymalna cena zbytu netto, przy której stosowanie ocenianej technologii jest „opłacalne” (cena, przy której ICER* jest równy 3xPKB per capita) * - dla QALY lub LY ICER [zł/QALY] Ceny, przy których stosowanie ocenianej technologii jest „opłacalne” w porównaniu z danym komparatorem Cena [zł]

33. Wyniki bez (QA)LY i ICER’a (2) Przypadek 2: Wyniki bez (QA)LY i ICER’a: analiza minimalizacji kosztów • szczególny przypadek analizy efektywności kosztów, • analiza właściwa, gdy porównywane interwencje dają porównywalne wyniki zdrowotne (wniosek z analizy klinicznej), Brak dodatkowej korzyści klinicznej, związanej z zastąpieniem aktualnej praktyki nowym postępowaniem, nie można oszacować kosztu uzyskania dodatkowego efektu (ICER/ICUR) ALE można sprawdzić, czy wprowadzenie nowej interwencji pozwoli zminimalizować (zmniejszyć) koszty (dzięki temu, że tańsza interwencja zastąpi droższą) Wynik CMA = koszt leczenia ocenianym lekiem – koszt leczenia komparatorem

34. Czym NIE JEST analiza ekonomiczna? Pełna analiza ekonomiczna… • nie jest dowodem naukowym efektywności klinicznej (jest „modelem” opartym na dowodach i założeniach) • nie jest wyłącznie porównaniem kosztów • nie jest analizą kosztów leczenia choroby • nie służy do oceny kosztów, jakie w wyniku objęcia refundacją będzie ponosić NFZ (ani inne podmioty) • nie służy wyłonieniu najtańszych interwencji (tylko tych, dla których koszt zyskanej korzyści spełnia przyjęte kryterium „opłacalności” – mogą to być technologie drogie, jeśli jednocześnie wnoszą znaczną dodatkową korzyść kliniczną)

35. Mała statystyka …. 2005-2011 AOTM 651 Rekomendacji* 2007 r. – 13 rekomendacji 2008 r. – 73 rekomendacji 2009 r. – 114 rekomendacji 2010 r. – 156 rekomendacji 2011r. - 295 rekomendacji *rekomendacji, stanowisk, opinii

36. Rekomendacje AOTM 2005-2011