Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji

1. Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji Dr Agnieszka Byszek , Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC

2. European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) • Prywatna organizacja non-profit założona w 1962 • Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawyleczenia chorób nowotworowych • Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych • Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych • Rozwój nowych technologii medycznych • Definiowanie nowych standardów leczenia • Duże akademickie badania • Skupianie się na nowotworach rzadkich • Zapewnienie jakości • Badania translacyjne ibiobankowanie Henri Tagnon, Co-founder of EORTC

3. EORTC dzisiaj • Niezależna pan-Europejska infrastrukturabadań nad nowotworamiłącząca badania kliniczne & badania translacyjne • Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajówz dostępem do dużej liczby pacjentów • +/- 2,000 współpracujących lekarzy(klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....) • 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up • +/-30 badań z otwartą rekrutacją • 10-15 nowych badań na rok

4. KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE • SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE • Melanoma • Soft Tissue and Bone Sarcoma • Gastro-Intestinal Tract Cancer • Genito-Urinary Tract Cancer • Gynecological Cancer • Head and Neck Cancer • Brain Tumor • Breast Cancer • Children’s Leukemia • Lung Cancer • Leukemia • Lymphoma • INNE GRUPY/KOMITETY • Elderly • Cutaneous Lymphoma • Infectious Diseases • Quality of Life • Radiation Oncology

5. EORTC Headquarters • Wysoko wyspecjalizowana • infrastruktura badań klinicznych • Zespół: ~180 osób • Regularnie audytowana • Rozwój nowych metodologii • Programy partnerskie • Organizacja szkoleń • 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji

6. Europejska Organizacja do Badańi Leczenia Raka Praktyka i badania medyczne zależą od siebie badania translacyjne badania podstawowe praktyka medyczna badania kliniczne nauczanie

7. EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS

9. Polska 2000-2013

10. EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego” • COI 19/112 chorych • Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009

11. EORTC -Fenomenalna siła w chorobach rzadkich • Soft Tissue Sarcoma • Glivec • Melanoma • Largest adjuvant trials in shortest time frame • Brain Tumors • Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM • Haemato-oncology • Leukemia - trials / unique database • Lymphoma - trials / unique database • Children Leukemia - trials / unique database • Head and Neck Cancer • Larynx preservation

12. Odsetek badań klinicznychprowadzonych przezsponsorów niekomercyjnych 2005-2013 (source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014) • Badania kliniczne są niezbędnedo rozwoju medycyny, szczególnie w onkologiirównież w rzadkich nowotworach • W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC) • Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologiido oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynnikówpredykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów

13. Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne • Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów • W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych • W Polsce ? < 1% ? • Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia • Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych • Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż

14. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce • Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce • Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami – często niewielki grant i lek • Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny moment jego wykorzystania • np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią • wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii • Badania bez żadnego finansowania • Badają rzadkie choroby • Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia

15. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne • nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych: • identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji • brak możliwości implementowania niektórych procedur (np. dokumenty leków zarejestrowanych w UE) • bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez uwzględnienia różnic ryzyka • długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL • konieczność składania dokumentacji w języku polskim • niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych )

16. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z finansowaniem badań • Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care

17. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce • Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy) • Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce Finansowanie badań akademickich NCBiR Granty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych???

18. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z kontraktowaniem • Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie • Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ • Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba) • Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego

19. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce • Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej • Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej • Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe • Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania

20. Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce • Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich ośrodków, prawników • Kontrakty dwujęzyczne: Szablon tłumaczony przysięgle Indywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała

21. Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich • Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii • W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu) • System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek) • Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta

22. Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC • Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej • Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC • Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach EORTC • Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami polskimi i EORTC • Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych onkologów poprzez działania w strukturach EORTC

23. Dziękuję za uwagę • Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa • EORTC: