Perspectives globales pour les maladies négligées

1. Perspectives globales pour les maladies négligées

2. Définition d’une maladie négligée Maladies négligées Patients négligés

3. DEFINITION Définitions Maladies négligées : concerne des maladies pour lesquelles il n’existe aucun traitement, ou pour lesquelles le traitement est ancien et lié à des problèmes de toxicité et/ou d’administration (ex. trypanosomiase). Patients négligés : concerne les maladies pour lesquelles un traitement est disponible, mais les patients n’y ont pas accès au niveau local (ex. Les helminthiases intestinales).

4. Exemple de Maladies négligées, dans le désordre: Maladies helminthiques intestinales en général schistosomiase en particulier Onchocersose Vers de Guinée Filarioses lymphatiques et sanguines Leishmaniose viscérale et cutanée Trypanosomiase Lèpre Ulcère de Buruli Choléra Dengue Trachome Rage Ordre de priorité défini par l’OMS

5. Global Causes of Death(WHO – 2007)

6. Causes de mortalité 80 maladies pourcentages cumulés 2007

7. Developed world 11 million 11.5 million 12 million Developing world 37 million 38 million 40 million Global mortality 1985 1990 1997

9. Répartition inégale des maladies infectieuses dans le monde Rapport sur la santé dans le monde, 2004

13. Prévalence des maladies négligées source: World Health Report, 1999

14. Causes de décès chez l'enfant <5ans Rapport sur la santé dans le monde, 2005

15. Effets: ex. VIH/SIDA(au-delà de la maladie) • Atteintes économiques directes • Maladie  coûts, absentéisme, éducation • Mort  revenues • Atteintes indirectes • Économique • Structurelle (personnel enseignant, soignant, défense) • Stabilité, sécurité, progrès, bien-être • Capacité de faire face à d'autres maladies

16. World drug market = 337 billion US$ in 1999 (source: IMS-Health) World population = 6 billion people in 1999 (source: UNDP)

17. % of DALYs in the developed world % of the 1393 New Drugs Registered 1975-1999 % of DALYs in the developing world

18. Développement de médicaments pour les maladies négligées • Un marché déficient car basé sur la notion de profit ex. brevets accords ADPIC Et • Un échec de santé publique par manque d’implication des gouvernements des pays en développement Trouiller, Olliaro et al, Lancet 2002

20. Accords ADPIC • Les gouvernements Membres de l'OMC sont sortis de l'impasse sur la protection de la propriété intellectuelle et la santé publique aujourd'hui (30 août 2003). Ils sont convenus de modifications juridiques qui permettront aux pays les plus pauvres d'importer plus facilement des médicaments génériques meilleur marché produits sous licences obligatoires s'ils ne peuvent pas fabriquer ces médicaments eux-mêmes

21. “Médecine Tropicale” • Besoins importants • Peu d’outils adaptés à faible coût • Médicaments • vaccins • diagnostics • interventions

22. Développement d’un nouveau médicament Combien de temps? Combien d’argent?

23. N H N N Cl 7-14 yrs (1960s-90s) Post- registration Development: pharmaceutical, non-clinical clinical (Phase I, II, III) Transition Phase 0 Lead identification & optimisation Target identification & validation Pré-dévelopment development

24. Parcours d'un produit Systèmes de santé Secteur privé Individus Ministères (pays) Organisations Internationales Bailleurs de fonds Effets sur la santé ? Utilisation OMS (internationale) Ministères (pays) Adoption par le pays Approvisionnement Mise à l'échelle Pharma Directives sanitaires: Liste des médicaments essentiels Recherche Post-enregistrement "phase IV" Opérationnelle Surveillance Pharmacovigilance Agences du médicament Mise sur le marché Production Enregistrement R&D Secteurs publique et privé Pharma/PPP

25. Perspectives globales pour les maladies négligées Réduire les risques et les coûts

26. projet difficile et aléatoire 103-105 molecules screened Risque élevé Peu ou pas De marché Trop d’investissements au départ

27. Quelles solutions? 1 La pression

28. Les cas du VIH/SIDA Investissements privés Marché lucratif Pression sociale et politique sur les prix et la disponibilité Pression sociale Financements publiques Premier Médicament (AZT) Tri- thérapies Premiers cas

29. Quelles solutions? 2 Construire des ponts

30. Développement OPERATORS FINANCING & ADMINISTRATIVE SUPPORT Public funding (no more private research Except veterinarian domain) Fundamental Research Intellectual property ?? Incentives to development Publications Pre-development Public funding, PPP’s, NGO, WHO Industry Public research Improved drug formulations Industries PPP’s Drug regulatory agencies to reduce Development constrains and cost Development

31. Développement (suite) Improved drug administration regimen Public / private clinic north/South networks WHO Clinic EDCTP Endemic Countries EC (capacity strengthening) Public and private EC industry (Brazil, South Africa, india) Industry Drug manufacturing Industrial property ?? Generic status ?? Drug distribution NEEDS Drug donation EC NGO’s AVAILABLE BUYERS

32. Acteurs et options • Industrie • Academie • Instances nationales • Organisations internationales • Organismes non-gouvernementaux • Partenariats publiques – privés • Partenariats publiques

33. Nouvelles modalités pour une action conjointe • Programmes mis en place par le secteur publique avec participation du secteur privé • Partenariat public/privé sans but lucratif en fonction des réglementation des pays concernés

34. Definition d’un partenariat publique - privé • Toute collaboration innovante intéressant les maladies négligées • Publique = financement gouvernemental • Privé = aucune aide gouvernementale • Société civile (organisations caritatives, groupes de patients) • Commerce (pharmacie, biotechnologie, pétrole, chimie, …)

35. Les Partenariats Public - Privé • 92 PPP recensés par IPPPH (www.ippph.org)

36. Les Partenariats Public - Privé • 115 activités recensés par IPPPH • Dont 73 pour les maladies tropicales

37. OTHER AIDS/HIV Malaria TB Funds Flow CICCR The Global Fund for Aids, TB & Malaria Secure GAVI CCA GET GPEP the & VF HIN AAA APOC ACHAP (Botswana) GAEL SIGN Coordin / 2020 Future CPA Disease Roll Back Malaria Vision LFI VITA CVP GBC GWEP Control 2020 TFCSD PHW Micro - Stop TB bicides GMP TB HVI MMV HPTN Malaria MVP IPAAA I MVI JPMW TB New Prod. GFUNC AIDS/STD AMD IDRI ( leishm . et al) HVDDT IAVI Alliance DVP R&D Other Lap - Action IOWH MIM Sequella dap HACI ICC TB TBDI INDEPTH Artesunate Found. PDVI EMVI ADD IPM CONRAD SDI suppo Size ~ ECI Vira - Funding Prod. SSI PSI mune Concept GAELF Transfer DP MNT Foundation Diflucan MSF Italics = Global MDP GDF DND Prod. Stepping ITI Coar AAI NetMark UNFPA Forward Distrib . tem SEAM SEAM Plus contra access GAIN Partners Operat . GRI ( MDRT ) Research TB Solutions ( TB Solutions ( Sequella Sequella F.) F.) Prevention/Vaccine Treatment/Drug Diagnosis/Tests Advocacy/ HealthEduc / Community Mobiliz Note: Funding levels preliminary Source: BCG Analysis, Bill & Melinda Gates Foundation Website, IPPPH database, Partnership websites La galaxie des Partenariats Public - Privé G.Roscigno, FIND

38. Incitation à un soutien financier des PPPs • Les relations classiques entre le secteur publique et privé ont échoué pour les maladies négligées • Les PPPs sont ouvertes à l’innovation et leurs découvertes peuvent être utilisées pour les autres maladies • Il existe des acheteurs potentiels, représentés par les industries du sud (Inde, Brésil, Afrique du Sud).

39. Exemple de PPP’sLe projet FACT Fixed-dose Artesunate-based Combinations for the Treatment of uncomplicated malaria An Immediate Drug Development Project (IDDP) of the DNDi

40. Partenaires • Partenaires du Sud (Brésil, Burkina-Faso, Malaisie, Thaïlande) & du Nord (France, UK) • Investissement du secteur publique : médicaments comme biens publiques • Coordination par MSF & TDR • Financement : • DNDi, MSF, TDR, Far-Manguinhos; • Communauté Européenne INCO DEV Programme; • Contribution de chaque partenaire

41. Plan de Développement • Développement pharmaceutique des combinaisons fixes AS+AQ & AS+MQ • Développement des méthodes analytiques • Etudes Non-cliniques • Etudes Cliniques • Management, coordination, monitorage, dossiers enregistrement

42. Interactions Partenaires DNDi MSF Coordination & management TDR Coordination scientifique & management CNRFP, Burkina-Faso Essais cliniques AS/AQ TropiVal U.Bordeaux 2, FR Dév Pharmaceutique AS/AQ U. Sains Malaysia, MY Méthodes analytiques, PKs humains & animaux, Phase I U.Oxford, UK études PK/PD, in vitro & études moléculaires Far-Manguinhos, BR Dév Pharmaceutique AS/MQ, Tox animaux U.Mahidol, TH Etudes cliniques AS/MQ

43. Partenaires à Bordeaux TropiVal C o o r d i n a t i o n Développement pharmaceutique AS/AQ Développement méthodes analytiques AS/AQ Conditionnement AS/AQ AS/MQ Pharmacie HOPITAL HAUT LEVEQUE UFR PARMACIE Lab Galénique COMIPSO ELLIPSE Pharmaceuticals

44. Stratégie d’Enregistrement • Artesunate/Amodiaquine: enregistrement initial dans un Pays CE, ensuite Pays africains • Artesunate/Mefloquine: enregistrement en parallèle au Brésil et dans un Pays CE • Demande de AMM : Afrique - Asie

45. Artesunate/AmodiaquineEtat des lieux • Fabrication et conditionnement lots cliniques • Etudes cliniques • Etudes de stabilité pour enregistrement • Documentation (Dossier Qualité) • Transfert à SANOFI – AVENTIS pour fabrication

46. L'espoir: R&D

47. Les Projets en cours • 13 médicaments pour maladies négligées enregistrés 1975-1999 • 61 projets en cours (45 par des PPP; 20 en phases cliniques)  8-9 produits en 2010 • Nouveaux projets… Courtoisie de M.Moran, LSE

48. Pré requis • Efficacité, coordination • Pertinence, légitimité • Participation des pays concernés • Volonté politique (soutien) : Oui Ingérences politiques : Non

49. Priorités globales • Paludisme • VIH/SIDA • Tuberculose • Maladie en voie d’éradication: • Draconculose

50. Argumentation sur les maladies négligées Pourquoi s’intéresser aux MN ? Ne pas tenir compte des maladies négligées constitue une violation des droits de l’homme. Il est inutile de rechercher des raisons économiques de s’intéresser aux MN, mais il est essentiel de présenter aux bailleurs de fonds des projets avec des orientations précises