1 / 19

Klinik Araştırmalara Temel Bilimsel Araştırmaların Katkısı ve Önemi

Klinik Araştırmalara Temel Bilimsel Araştırmaların Katkısı ve Önemi. Prof.Dr . Neşe Atabey Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji ve Genetik Anabilim Dalı İzmir. Konuşma Planı Temel Bilimsel Araştırmalar Neden Yapılır ? Translasyonel Araştırmalar Gerekli mi?

jirair
Download Presentation

Klinik Araştırmalara Temel Bilimsel Araştırmaların Katkısı ve Önemi

An Image/Link below is provided (as is) to download presentation Download Policy: Content on the Website is provided to you AS IS for your information and personal use and may not be sold / licensed / shared on other websites without getting consent from its author. Content is provided to you AS IS for your information and personal use only. Download presentation by click this link. While downloading, if for some reason you are not able to download a presentation, the publisher may have deleted the file from their server. During download, if you can't get a presentation, the file might be deleted by the publisher.

E N D

Presentation Transcript

  1. Klinik Araştırmalara Temel Bilimsel Araştırmaların Katkısı ve Önemi Prof.Dr. Neşe Atabey Dokuz EylülÜniversitesi Tıp Fakültesi TıbbiBiyolojiveGenetikAnabilim Dalı İzmir

  2. KonuşmaPlanı • TemelBilimselAraştırmalarNedenYapılır? • TranslasyonelAraştırmalarGerekli mi? • TemelBilimlerKlinikUygulamalara, TanıveTedaviyeKatkıSağlarmı? Örnekler • İnsanGenomProjesi • İndüklenmiş Pluripotent KökHücre Nobel Ödülü • KişiselDeneyim (Grb2 inhibitörükanserdetedavisindekullanılabilir mi?

  3. NedenTemelBilim? • Temelbilimcilerbiyomedikalaraştırmalarınveürünlerinanakaynağıdır. • İnsanlıktarihiboyuncabilimselkeşiflerpratiğeuygulandığızaman, tam veyararlıolarakkabuledilmektedir. Tıp alanında da bukuralgeçerlidir. • Başlangıçtabirtemelbilimlerlaboratuvarındakimolekülerveyahücreseldüzeydekibirkeşif , yavaşyavaşfarklıdüzeylerdeilerlemekteveklinikkullanımageçenekadarçoksayıdaaşamayıgeçmesigerekmektedir (veya tam tersi) .

  4. TranslasyonelAraştırmalarNedenÖnemlidir? • TranslasyonelTıp son yıllardagelişentemelveklinikbilimlerarasındakibuboşluğudoldurmaya, yönelikbirbilimalanıdır. • TranslasyonelBilimyapankişitemelveklinikbilimlerarasındaköprüolan, birdiliöbürüneçevirmeyisağlayankişidir. • Akademikortamda, laboratuvarlardagerçekleştirilir, ancaktemelbilimselsorununklinikbirürünilesonuçlanmasıhedeflenir. • Ancaktranslasyonelbilimyapmakkolaydeğildir, çünkütoplum, sanayi, projefonları, üniversiteler, temelaraştırmacılarveklinisyenlerinarasındagüventemellibirişbirliğikurulmasınıgerektirir (genişanlamdauluslararasıanlamdaişbirlikleride gereklidir).

  5. 1.Klinik ProbleminTanımlanması (klinik) 2.Araştırma hipotezininOluşturulması (çevrimsel) TranslasyonelAraştırmaDöngüsü 1Pratik KullanımaAktarım (klinik) 3.Araştırma StratejisininOluşturulması (temel, klinik, çevrimsel) Hasta-Toplum Biyomedikaltopluluk Yöneticiler-SağlıkSistemi UluslararasıOrganizasyonlar BağımsızGözlemKurulları SağlıkileİlişkiliEndüstri 4. AraştırmaStratejisininGerçekleştirilmesi (temel, klinik, çevrimsel) 9.Sanayiyi veİlhgiliKruluşlarileEtkileşim (çevrimsel ) 5.In vitro çıktılar (temel 8.Randomize KlinikÇalışmalar (klinik) 6.In vivo çıktıları (temel)

  6. NedenTranslasyonelBilim? 10 000’DE 1 15 YIL • Tıp alanındateorikbilgininvedeneyselverilerinklinikuygulamayagirmesi her zamanzorolmuştur, üretilenbilimselverininmiktarınınvekarmaşıklığınınartması, yasaldüzenlemelervemalikaynaklarınkısıtlılığıeklendiğindetranslasyondaha da zorbirboyutkazanmaktadır. >1 MİLYAR $ BİR YENİ TEDAVİYİ LABORATUVARDAN KLİNİK UYGULAMAYA TAŞIMANIN MALİYETİ BİR BİLİMSEL KEŞFİN İNSAN SAĞLIĞINI GELİŞTİREN HAYAT KURTARAN BİR TIBBİ UYGULAMAYA DÖNÜŞMESİ İÇİN GEREKEN SÜRE BİLİMSEL KEŞİFLERİN PİYASAYA GİRME OLASILIĞI

  7. NedenTranslasyonelBilim? • NIH verilerinegöretemelaraştırmalarileeldeedilenpotansiyelbirterapötiğinfazçalışmalarınagirmedenprekliniktestlerindebaşarısızlıkoranı %80-90. • Hızıartırmakiçinulusalvekurumsaldüzeydeçoğunluklaklinikaraştırmacılararacılığıileklisyenleritemelaraştırmalarilekeşfedilenbilgileri hasta tanıvetedavisindekullanmayayönelikkeşifleryapılmasıhedefleniyor. • Bu aşamadatemelbilimleregösterilenilgitümdünyadaoldukçadüşük. GELİŞTİRİLEN İLAÇLARIN % 80-90’I İNSAN ÇALIŞMALARINA GEÇİLMEDEN ÖNCE BAŞARISIZ OLMAKTA

  8. TemelBilimlerinKatkıları • Buna karşın son yıllardagerçekleştirilentemelaraştırmalarhastalıklarınmekanizmalarınınanlaşılması, önlenmesi, tanısıvetedavisineyönelikönemligelişmelersağladı. • Bu gelişmelerdeinsangenomunundizilenmesi, kanserhücrelerineözgüyenihedeflenmiştedavileringeliştirilmesivekökhücrelerinhastalıklarıntedavisindekullanılmayabaşlanmasısayılabilir.

  9. İnsanGenomProjesi (HGP) -1986 da ABD EnerjiBakanlığıradyasyonunnedenolduğu DNA hasarının DNA düzeyindebelirlenmesiamacıylabaşlattı, 1990 da 18 ülkeninkatılımıileuluslararasıbirboyutkazandı, Dizilemesonuçları 2003 de yayınlandı -Günümüzde 1000 genomprojesitamamlandıve 2500 genomadoğruilerlemekte

  10. ToplamEkonomikİmpakt 1988-2012 arasında İnsangenomunundizilenmesiprojesidirektveyaindirektolarakaraştırma, geliştirmeveticariaktivitelerile 2012 yılınakadardolarbazında: • Toplam 1 trilyondolarayakınekonomikimpakt • Yılda 4.3 milyoniş • Genomikalanındaçalışmayabaşlayansektördeneldeedilenvergigelirleriile 54.8 milyar dolar gelir

  11. ToplamEkonomikİmpakt • ABD hükümeti HGP ye tamamlananakadar (2003) 3.8 milyardolarharcadı, • 2012 ye kadarbu 5.4 milyardolarıbulduvebuprojesonundakiyatırımlar da ek 8.5 milyardolaroldu(24 yıllıkbusüreçte HGP için her ABD vatandaşınınyılda 2 dolarverdi, geridönüşü 1 trilyondolarekonomikgirdi)

  12. HGP ProjesininBiyomedikalUygulamaları • Tek Gen hastalıklarınınTanısı • 3000 Mendelyantek gen hastalığının • genikeşfedildi • Nadir hastalıklarıntanısınayönelik • tanıtestleri (yanlıştanınınönlenmesi) • Prenatal tanıtestleri • Gelecektekişiselleştirilmiştedavileriçinönbilgiler • HastalıklaraYatkınlıklarınBelirlenmesineYönelikBilgiler • Kanser, Nörolojikveprikiyatrikhastalıklarayatkınlığınöngörülmesineyönelikmarkerlarbelirlendi • Gelecektekişiyeözgüyaşamtarzıbeslenmeönerileri, çevreselfaktörlerinhastalıklarınbelirlenmesindekirolleri • GenomikTemelliİlaçlarınGeliştirilmesi • Gleevek (KML), Herceptin (Meme Ca), Tarceva(AkcCa) and Avastin(Kolon, AkcvedigerCa) vb. • Gelecekteyenihedeflereyönelikyeniilaçlarıngeliştirilmesi

  13. HGP ProjesininBiyomedikalUygulamaları • Varolanilaçlarıngenomikbilgiler • doğrultusunda belli alt populasyonlarda • yenidenkullanımı • Örn: EGFR mutasyonlarıpozitifolanolgulariçinIressakullanımıvb • Yenitaramalarileyeniilaçlarınbelirlenmesi • Genomikbilgilerinenfeksiyonlarlasavaşiçinkullanılması • -Birçokmikroorganizmadizilendi, Örn HIV/AIDS hastalarındagenetiktaramalaruygulanmayabaşladı • -Gelecekteetkeneözgütedavi, DNA aşıları • KalıtsalHastalıklariçin gen tedavilerisi • Adrenolökodistrofiliçocuklardabaşarılısonuçlar • GelecekteDefektifgenleringenomikprofillemeilebelirlenmesiveonarımı

  14. HGP başladığında 61 hastalığıngenetiknedenibelirlenmişti, şimdi 4850 hastalığıngeneiknedenibiliniyor

  15. İndüklenmiş pluripotent kök hücreler (iPSC=iPS -2012 Nobel Tıp Ödülü) Sir John Gordon- UK- Cambridge Ün-40 yılönceki (1962) çalışmalarınedeniyle (kurbağayumurtasınınçekirdeğiniçıkararakyerinebarsakhücresiçekirdeğiyerleştiriyorvebuyumurtadan tam birerişkinkurbağaoluştuğunukanıtlıyor) Shinya Yamanaka–Japonya-KyotaÜn—6 yılöncekiçalışmaları(2006) nedeniyle (fare derihücrelerininükleustransferiyapmadan 4 genini (cMyc, Oct4, KLF4, SOX2) değiştirerekkökhücreyedönüştürüyor, biryılsonraaynıişlemiinsanderihücreleriilegerçekleştiriyor)

  16. Neden Nobel Aldı? İnsanembriyonikkökhücreçalışmalarındaortayaçıkanetiksorunlarıortadan kaldıranbuyöntemilehücreseltedavilerverejeneratif tıp alanınasağladığıönemli katkılarnedeniyle

  17. SonrasındaNelerGerçekleşti? • 2013: 3 boyutluprinterda organ basılmasıvebuyapıdakökhücrelerinüretilmesigerçekleştirildi. • 2013: iPSCtedavileri- JaponyadayapılançalışmariPSCnininsanlardakullanımınıngüvenliolduğunukanıtladı, ilk insançalışmasıiçinetikizinalındı. • 2013: 3000 sağlıklıve hasta kişidenalınanörneklerileDünyanın en büyükiPSCbanlasıkuruldu • Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Market 2014 Report (http://www.reportsnreports.com/reports/206575-complete-2012-13-induced-pluripotent-stem-cell-industry-report.html)

  18. TemelBilimselAraştırmamı? KlinikAraştırmamı? • “I have been impressed with the urgency of doing. Knowing is not enough; we must apply.Being willing is not enough; we must do!” Bir şey yapmanın aciliyeti beni etkiler. Bilmek yeterli değil; uygulamalıyız. İstek yeterli değil; yapmalıyız! Leonardo da Vinci (1452-1519)

  19. If you think research is expensive, try disease Mary Woodward Lasker(1901-1994) Teşekkürler

More Related