Cafémöte om Parkinsons sjukdom

1. CafémöteomParkinsonssjukdom Attlärasig meromkliniskaprövningarochnyaavanceradeterapier 15 november 2013 Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

2. Dagens program • Introduktion och mål för mötet • Presentationer om: • Utveckling av nya läkemedel • Perspektiv på Parkinsons sjukdom • Framtida utveckling • Din chans att tycka till • Diskutera farhågor kring att gå med i en klinisk prövning och vad som skulle göra dig mer bekväm att delta Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

3. Mötetssyfte • Diskutera hur läkemedel utvecklas och den kliniska prövningsprocessen • Mer information om klinisk prövning och nya kirurgiska ingrepp vid Parkinsons sjukdom • Utbilda och informera omvadsomär på gång för Parkinsons sjukdom • Få råd och insikt i hur man fattar dessa svåra beslut om att delta i kliniska prövningar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

4. Mötesteknik • Under dagen kommer vi att ställa någrafrågor till gruppen och visa resultaten härpå skärmen • Du har en mentometer framför dig • Läs igenom frågan på skärmen och tryck påden knapp på mentometern som motsvarardet svar du vill välja • När alla har röstat visas resultatet på skärmen, detta kan ta en stund • Låt oss prova med några uppvärmningsfrågor Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

5. Vilket är det bästa sättet att komma till Lund? Uppvärmningsfråga 60 Flygplan Tåg Bil Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

6. Vilket är det bästa sättet att komma till Lund? Resultat Flygplan 13% Tåg 23% Bil 63% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

7. Vilken är den populäraste turistattraktionen i Lund? Uppvärmningsfråga 0 Medeltidsmuseum Lundsdomkyrka Botaniskaträdgården Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

8. Vilken är den populäraste turistattraktionen i Lund? Resultat Medeltidsmuseum 0% Lundsdomkyrka 0% Botaniskaträdgården 0% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

9. Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

10. Innan du börjar

11. Hur skulle du bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? Över till dig 0 Mycketkunnig Visskunskap Ingenkunskapalls Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

12. Hur skulle du bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? Resultat Mycketkunnig 0% Visskunskap 0% Ingenkunskapalls 0% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

13. Baserat på din nuvarande kunskap, anser du att klinisk prövning är viktigt? Över till dig 0 Ja Nej Ingenåsikt Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

14. Resultat Baseratpå din nuvarandekunskap, anser du attkliniskprövningärviktigt? Ja 0% Nej 0% Ingenåsikt 0% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

15. Har din läkare eller annan vårdpersonal någonsin diskuterat klinisk prövning med dig? Över till dig 0 Ja Nej Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

16. Har din läkare eller annan vårdpersonal någonsin diskuterat klinisk prövning med dig? Resultat Ja 0% Nej 0% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

17. Har du frågat din läkare eller annan vårdpersonal om behandlingsalternativ, inklusive kliniska prövningar? Över till dig 0 Ja Nej Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

18. Har du frågat din läkareellerannanvårdpersonalombehandlingsalternativ, inklusivekliniskaprövningar? Resultat Ja 0% Nej 0%

19. Utveckling av nya läkemedel – från lab-bänktill bädd Per Svenningsson Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

20. Från upptäckt till lansering Ett nytt läkemedels resa genom utvecklingen Pre- kliniska försök Upptäckt Klinisk prövning Statlig granskning 10.000 molekyler 10-20 molekyler 1-5 Potentiella läkemedel 1 GODKÄNT LÄKEMEDEL 5-8 ÅR 6-10 ÅR 2 ÅR Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

21. Varför genomföra kliniska prövningar –Vad säger de om ett nytt läkemedel? • KLINISK • PRÖVNING • SÄKERHET & • BIVERKNINGAR • EFFEKTIVITET • BÄSTA DOS Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

22. Kliniska prövningars stadier Nya läkemedel kommersiellt tillgängliga Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

23. Vad händer i varje fas av en klinisk prövning? 20-80 Dettypiska antal friska försökspersoner som används i fas 1. Denna fas betonar säkerheten. Målet är att avgöra vilka som är läkemedlets vanligaste biverkningar och hur läkemedlet metaboliseras och utsöndras. Fas 1 Fas 1 100-tal Det typiska antaletpersonersom används i fas 2. Denna fas betonar effektivitet. Målet är att få preliminära uppgifter om huruvida läkemedlet fungerar för personer som har en viss sjukdom eller ett visst tillstånd. Fas 2 1000-tal Det typiska antalet patienter i fas 3. Dessa studier samlar mer information om säkerhet och effektivitet, studerar olika populationer och olika doseringar och använder läkemedlet i kombination med andra läkemedel. Fas 3 Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram Process för godkännande av FDA. Konsumentfaktablad UCM284393

24. Protein-, gen- ellercellterapi kan följa en annan väg... 5-20 Kan ofta vara patienter med en sjukdomredan i fas 1; denna fas betonar säkerhet men effektiviteten kan ofta kontrolleras. Målet är att avgöra vilka som ärvanligastebiverkningar, vilken dos somärtolererbarochhurbehandlingenmetaboliseras och utsöndras. Fas 1 Fas 1 50-150 Dennafas betonar effektivitet. Målet är att få preliminära uppgifter om huruvida läkemedlet fungerar för personer som har en viss sjukdom ellerettvisst symptom. Fas 2 ? Antaletbedöms “fall till fall”, tillgångenpåpatienter och efterfrågan på säkerhetsinformation. Dessa studier samlar mer information om säkerhet och effektivitet, studerar olika populationer och olika doseringar och använder behandlingen i kombination med andra läkemedel. Fas 3 Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

25. Förstå jargongen PLACEBO KONTROLLERAD PRÖVNING • FRÅN • KLINISK • PRÖVNING DUBBELBLIND PRÖVNING DSMB INKLUSIONSKRITERIER EXKLUSIONSKRITERIER RANDOMISERING Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram www.clinicaltrials.gov

26. Kliniska prövningar - Utmaningarna • Kostnad • Nästan10.4 miljardSvenska kronor harinvesterats i utvecklingen av ett nytt läkemedel när det når fas 3-prövningen • Tid • Vanligtvis tar det 12-15 år att utveckla ett nytt läkemedel från upptäckt till lansering • Andel lyckade • För varje 5-10 potentiella läkemedel som börjar den kliniska utvecklingsprocessen kommer bara 1 bli godkänt av myndigheterna och bli en licensierad produkt • Flest misslyckas i fas 2 - cirka 82 % • Andelen som misslyckas i fas 3 är cirka 50% • Av dessa 50 % misslyckas 66 % på grund av bristande effektivitet och 21 % misslyckas på grund av säkerhetsskäl Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

27. Efter kliniska prövningar - Till marknaden och bortanför • Resultaten från kliniska prövningar lämnas till tillsynsmyndigheter • Tillsynsmyndighetergenomföra en grundlig utvärdering för attse att läkemedlet uppfyllerkravpå kvalitet, säkerhet och effektivitet • Läkemedletblirgodkänt förlicensiering, kanbli tillgängligt på marknaden och sägs vara registrerat, licensierat för användning eller godkänt • Registrering • Särskild typ av klinisk studie som genomförs först efter att ett läkemedel har blivit licensierat • Alla läkemedel behöver inte genomgå fas IV-prövning • Fas IV- • prövning • Fas IV- • prövning • Läkemedelsföretagen har ett åtagande att göra långsiktig uppföljning av nya läkemedel när de blivit tillgängliga • Ju längre nya läkemedel används för att behandla patienter, desto bättre blir förståelsen av desseffektivitetoch säkerhetsprofil • Långsiktig • uppföljning • Långsiktig uppföljning Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

28. Tillsynsperspektiv - Olika typer av läkemedel • Finns många olika typer av läkemedel • Klassiska småmolekylära läkemedel som intas oralt till innovativa protein-, gen- eller cellbehandlingar med specialiseradeadministreringssystem • Olika läkemedel kommer också i en mängd olika former • Flytande, tablett eller kapslar, utvärtes medicin, stolpiller, droppar, inhalatorer, injektioner, implantat, eller plåster, infusion slösningaretc • Ur ett tillsynsperspektiv • Den typ av läkemedel och det sätt det administreras på är, utöver den sjukdom som det avser behandla, viktiga faktorer när man planerar,genomföroch följer uppkliniska prövningar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram Great Ormond Street Hospital. Medicines Information. 2013

29. Tillsynsperspektiv - Administreringsvägar • Moderna mediciner administreras på många olika sätt • Traditionella läkemedel anses vara tabletter som tas oralt • I verkligheten finns det nu över 50 möjliga sätt att få in läkemedel i kroppen • Riktade behandlingar tenderar att ha en specifik och specialiserad administreringsväg Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram FDA Data Standards Manual. Route of administration C-DRG-00301, version 004

30. Kliniska prövningar Leverera läkemedeltill hjärnan • Moderna metoder för utveckling av CNS-läkemedel fokuserar på att leverera ett nytt läkemedel direkt dit där det behövs i hjärnan • De flesta konventionella orala och proteinbaserade läkemedel kan inte tränga igenom blod-hjärnbarriären och nå rätt område • Det finns flera vägar för att leverera droger direkt in i hjärnan eller CNS, exempelvis: • Intracerebral • Intratekal • Intracerebroventrikulär http://kineticsfoundation.org/drug-delivery/for image Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram Cook A et al. Pharmacotherapy 2009; 29(7): 832-45 Pardridge 1997; J Cerebral Blood Flow & Metab 17: 713-731

31. Utformning av klinisk prövningPlacebokontroll • Placebo - overksam behandling som ser likadan ut som den riktiga medicinen i en klinisk prövning, patienterna kan delas in i två grupper: • En som får den nya medicinen • En som får placebo • Placebo effektärett kraftfullt fenomen där en persons symtom förbättras, men beror inte på någon verklig behandling • Exempel kan en patient må bättre efter att bara ha tagit ett sockerpiller som denne förväntar sig att det ska fungera • Utmaningen med att ha en placebokontroll är att vissa patienter kommer att få den verkningslösa substansen och inte den nya medicinen som testas Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

32. Vikten av placebo • Placebokontroll är en viktig del av en väl utformad klinisk prövning • Att ge några patienter placebo (kallas placebogruppen) gör det möjligt att peka ut medicinens verkliga effekter • Separat från eventuella förbättringar på grund av placeboeffekten • Att testa nya läkemedel mot placebo är också ett viktig rättsligt krav • Vikten av placebo innebär att placebokontroll behövs även vid studier med invasiva behandlingar • Detta innebär vissa praktiska och etiska utmaningar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

33. Etiska principer för användning av placebo i kirurgiska prövningar • Användning av placebo är en stor utmaning vid med kliniska prövningar för kroniska sjukdomar som Parkinsons sjukdom • Särskilt prövningar som innebär ett kirurgiskt ingrepp • Användning av placebo är viktigt för att läkare ska kunna avgöra en behandlings effektivitet jämfört med att inte ge behandling • Högst prioriterat är alltid att se till att en deltagares hälsa inte är i fara under en klinisk prövning Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

34. Etiska principer för användning av placebo i kirurgiska prövningar • Kirurgiska placebokontrolleradeprövningar har strikta kriterier förattsäkerställa att de alltid är etisktriktiga • Används endast när ingen annan lämpligutformning av prövningen kommer att ge den information som behövs för att bedömaeffekten av en ny medicin • Åtföljs alltid av en process för informerat samtycke och noggrann förklaring av risker tillsammans med en beskrivning av skillnaderna mellan prövningens delar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram Wolf B et al. Iowa Orthop J 2006; 107-11 TeneryR et al. Ann Surg 2002; 235(2): 303-307

35. Delta i kontrollerad prövning med kirurgisk placebo – risker och fördelar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

36. Över till dig

37. Skulle du kunna tänka dig att delta i en klinisk icke-kirurgisk prövning? Över till dig 52 Ja Nej Vet ej Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

38. Resultat Skulle du kunna tänka dig att delta i en klinisk icke-kirurgisk prövning? Ja 79% Nej 12% Vet ej 10% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

39. Skulle du kunna tänka dig att delta i en klinisk prövning som innebär kirurgi? Över till dig 54 Ja Nej Vet ej Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

40. Resultat Skulle du kunna tänka dig att delta i en klinisk prövning som innebär kirurgi? Ja 30% Nej 39% Vet ej 31% Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

41. Frågor&Svar Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

42. Kafferast 15 minuter

43. Delta ikliniskprövning: Patientensperspektiv Jeanette Johansson Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram

44. Forskningsstudier jag deltagit i:Enkätundersökningar Intervju i hemmet (om min närmiljö)Intervju i grupp (på avd för etnologi)Kliniska tester på sjukhus i Lund och London

45. TransEuro – är den/de kliniska studier jag deltar i Hur vet jag om jag vill delta i en klinisk studie? Jag fick: möjlighet träffa personal i projektet information både skriftligt och muntligt möjlighet ställa frågor

46. Vad innebär det rent praktiskt? Besök i Lund 1 gång i halvåretSvara på frågor om mig och min ParkinsonKlinisk undersökning – bedömning av stelhetFysiska tester – utföra olika moment, utföra rörelser på tidKognitiva tester – minne, problemlösning, orienteringDe fysiska testen görs först med utsatt medicin sedan ca ett dygn, sedan upprepas testen efter medicinintag Jag brukar komma kvällen innan besöket och bo över på Patienthotellet

47. En ny fortsättnings-studie på TransEuro innebar under-sökningar i LondonDeltagare från England, Tyskland och Sverige

48. Fortsättningsstudien TransEUro ska leda fram till: Stamcellsimplantat i hjärnan = nya egna dopaminceller och möjligheten att själv kunna förse koppen i större utsträckning med dopamin igen. Varför London? För så likvärdiga resultat som möjligt. Alla undersöks i samma apparater.

49. London innebar tuffa dagar, men det gick med bra förberedelser och bra stöd

50. Han kan man få veta vilka forskningsstudier som finns? • Undiversitetssjukhusens olika forskningsavdelningar/institut • Forskningsfonder • Din läkare eller annan sjukvårdspersonal • Patientföreningar